Un protocole de traitement pour les participants de 0 à 45 ans atteints de leucémie aiguë lymphoblastique
18 mars 2024 mis à jour par: Mats Heyman
Un protocole d'étude de traitement du consortium ALLTogether pour les nourrissons, les enfants et les jeunes adultes (0-45 ans) atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) nouvellement diagnostiquée : une étude pilote
L'étude pilote rassemble l'expérience du traitement précédemment réussi des nourrissons, des enfants et des jeunes adultes, avec ALL d'un certain nombre de groupes d'étude bien connus dans un nouveau protocole de plate-forme, qui est à la fois un système complet de stratification et de traitement de ALL à cet âge -groupe ainsi que la base de plusieurs essais randomisés inclus dans la conception de l'étude.
L'étude pilote est mise en œuvre en tant que protocole principal sans interventions spécifiques à l'étude, donc en tant qu'étude observationnelle. L'étude pilote est destinée aux pays/groupes d'étude qui ont l'intention de rejoindre ALLTogether1 (y compris les interventions expérimentales). Pour ces pays, l'étude pilote est cruciale pour optimiser les diagnostics, les systèmes d'enregistrement, les collaborations avec les fournisseurs, la logistique et les vérifications des données avant de commencer l'étude principale.
L'étude ne comprend que le traitement "standard of care" inclus dans le protocole principal.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les objectifs de l'étude ALLTogether sont d'améliorer la survie et la qualité de survie des enfants et des jeunes adultes atteints de LAL. La LAL chez les jeunes a d'excellents résultats avec > 90 % de survie chez les enfants et environ 75 % chez les jeunes adultes. Cependant, les patients meurent encore de la maladie - après une rechute à la suite d'un traitement insuffisant.
De plus, une fraction considérable de patients plus jeunes sont surtraités : tous les patients risquent de mourir en raison du traitement et certains souffrent d'effets secondaires à long terme ou d'un cancer secondaire. Les taux de décès par maladie et de décès par thérapie sont presque les mêmes pour les enfants. Pour montrer une amélioration avec une si bonne survie, de grandes populations sont nécessaires.
Groupes d'étude des cinq pays nordiques, Estonie et Lituanie (NOPHO), Royaume-Uni (UKALL), Pays-Bas (DCOG), Allemagne (COALL), Belgique (BSPHO), Irlande (PHOAI), Portugal (SHOP) et France (SFCE ) ont conçu un protocole de traitement commun comme nouvelle norme de soins pour les enfants et les jeunes adultes atteints de LAL. La stratification des risques est basée sur un nouvel algorithme personnalisé utilisant les caractéristiques cliniques, les modifications génétiques de la leucémie et la réponse au traitement.
Le protocole définira, sur la base d'une approche personnalisée du risque, une plate-forme de diagnostic et de traitement sur laquelle pourront s'ajouter des interventions randomisées et non randomisées et des études translationnelles. Cette plate-forme peut également être utilisée par les pays rejoignant la collaboration à une date ultérieure pour se préparer à une pleine participation.
Les patients de la lignée B à haut risque peuvent être stratifiés à la thérapie des cellules T du récepteur antigénique chimérique (CAR-T) comme alternative aux blocs à haut risque et à la greffe de cellules souches pour réduire les effets secondaires.
La recherche translationnelle et d'autres recherches liées à la thérapie seront promues par le protocole principal commun.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
500
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Mats Heyman, M.D. PhD
- Numéro de téléphone: +46 8 517 704 07
- E-mail: mats.heyman@ki.se
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Karin Flood, M.Sc.
- Numéro de téléphone: +46 70 321 49 22
- E-mail: karin.flood@ki.se
Lieux d'étude
-
-
-
Aalborg, Danemark, 9000
- Actif, ne recrute pas
- Aalborg University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Aarhus, Danemark, 8000
- Actif, ne recrute pas
- Aarhus University Hospital
-
Aarhus, Danemark, 8200
- Actif, ne recrute pas
- Aarhus University Hospital, Child and Adolescent Health
-
Copenhagen, Danemark, 2100
- Actif, ne recrute pas
- Rigshospitalet, Dept of Haematology
-
Copenhagen, Danemark, 2100
- Actif, ne recrute pas
- Rigshospitalet, Dept of Paediatrics
-
Odense, Danemark, 5000
- Actif, ne recrute pas
- Odense University Hospital, Dept of Paediatrics
-
-
-
-
-
Barcelona, Espagne
- Recrutement
- Hospital Universitario San Joan de Déu
-
Chercheur principal:
- Jose Luis Dapena, M.D.
-
Madrid, Espagne
- Recrutement
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
-
Chercheur principal:
- Blanca Herrero Velasco, M.D.
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonie, 13419
- Pas encore de recrutement
- North Estonia Medical Centre, Dept of Haematology
-
Chercheur principal:
- Katrin Palk, M.D.
-
Tallinn, Estonie, 13419
- Pas encore de recrutement
- Tallinn Children´s Hospital, Dept of Paediatrics
-
Chercheur principal:
- Kristi Lepik, M.D.
-
Tartu, Estonie, 50406
- Pas encore de recrutement
- Tartu University Hospital
-
Chercheur principal:
- Mari Punab, M.D.
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlande, 00029
- Actif, ne recrute pas
- Helsinki University Hospital, Dept of Haematology
-
Helsinki, Finlande, 00029
- Actif, ne recrute pas
- Helsinki University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Kuopio, Finlande, 70029
- Actif, ne recrute pas
- Kuopio University Hospital, Dept of Haematology
-
Kuopio, Finlande, 70029
- Actif, ne recrute pas
- Kuopio University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Oulu, Finlande, 90029
- Pas encore de recrutement
- Oulu University Hospital, Dept of Haematology, Dept of Medicine
-
Chercheur principal:
- Timo Siitonen, M.D.
-
Contact:
- Timo Siitonen, M.D.
-
Oulu, Finlande, 90029
- Actif, ne recrute pas
- Oulu University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Tampere, Finlande, 33521
- Pas encore de recrutement
- Tampere University Hospital, Dept of Haematology
-
Chercheur principal:
- Johanna Rimpiläinen, M.D.
-
Tampere, Finlande, 33521
- Actif, ne recrute pas
- Tampere University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Turku, Finlande, 20520
- Pas encore de recrutement
- Turku University Hospital, Clinical Haematology and Stem Cell Transplantation Unit
-
Chercheur principal:
- Urpu Salmenniemi, M.D.
-
Turku, Finlande, 20520
- Actif, ne recrute pas
- Turku University Hospital, Dept of Paediatrics
-
-
-
-
-
Reykjavík, Islande, 101
- Actif, ne recrute pas
- Landspitali University Hospital, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Vilnius, Lituanie, 08406
- Actif, ne recrute pas
- Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital
-
Vilnius, Lituanie, 08661
- Actif, ne recrute pas
- Vilnius University Hospital
-
-
-
-
-
Bergen, Norvège, 5021
- Actif, ne recrute pas
- Haukeland University Hospital, Dept of Haematology
-
Bergen, Norvège, 5021
- Actif, ne recrute pas
- Haukeland University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Oslo, Norvège, 0372
- Actif, ne recrute pas
- Oslo University Hospital, Dept of Haematology
-
Oslo, Norvège, 0424
- Actif, ne recrute pas
- Oslo University Hospital, Dept of paediatric haemato- and oncology
-
Stavanger, Norvège, 4011
- Actif, ne recrute pas
- Stavanger University Hospital, Dept of Haematology
-
Tromsø, Norvège, 9019
- Actif, ne recrute pas
- University Hospital North Norway, Dept of Haematology
-
Tromsø, Norvège, 9038
- Actif, ne recrute pas
- University Hospital of North Norway, Dept of Paediatrics
-
Trondheim, Norvège, 7006
- Actif, ne recrute pas
- St. Olavs University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Trondheim, Norvège, 7030
- Actif, ne recrute pas
- St. Olavs University Hospital, Dept of Haematology
-
-
-
-
-
Gothenburg, Suède, 41345
- Actif, ne recrute pas
- Sahlgrenska University Hospital, Section for Haematology and coagulation
-
Gothenburg, Suède, 41685
- Actif, ne recrute pas
- Sahlgrenska University Hospital, Dept of Paediatric Haematology and Oncology
-
Linköping, Suède, 58185
- Actif, ne recrute pas
- Linköping University Hospital, Dept of Haematology
-
Linköping, Suède, 58185
- Actif, ne recrute pas
- Linköping University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Lund, Suède, 22185
- Actif, ne recrute pas
- Skåne University Hospital, Dept of Haematology
-
Lund, Suède, 22185
- Actif, ne recrute pas
- Skåne University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Stockholm, Suède, 17176
- Actif, ne recrute pas
- Karolinska University Hospital, Dept of Paediatric Oncology and Haematology
-
Stockholm, Suède, 17176
- Actif, ne recrute pas
- Karolinska University Hospital, Patient area Haematology
-
Umeå, Suède, 90185
- Actif, ne recrute pas
- Norrland University Hospital, Dept of Haematology
-
Umeå, Suède, 90185
- Actif, ne recrute pas
- Norrland University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Uppsala, Suède, 75185
- Actif, ne recrute pas
- Uppsala University Hospital, Dept of Haematology
-
Uppsala, Suède, 75185
- Actif, ne recrute pas
- Uppsala University Hospital, Dept of Paediatric Haematology and Oncology
-
Örebro, Suède, 70185
- Actif, ne recrute pas
- Örebro University Hospital, Section for Haematology
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 43 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Participants de 0 à 45 ans atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique nouvellement diagnostiquée.
Le protocole n'a pas de préjugé sexiste.
Le recrutement total estimé dans l'étude pilote est de 500 participants.
La description
Critère d'intégration:
- Les patients nouvellement diagnostiqués avec une leucémie lymphoblastique T (cellules T) ou à précurseurs lymphoblastiques B (LAL) selon la classification de l'OMS des tumeurs des tissus hématopoïétiques et lymphoïdes (4e édition révisée 2017) et avec un diagnostic confirmé par un laboratoire accrédité d'un centre d'oncologie pédiatrique ou d'hématologie adulte participant.
- Âge 0 - < 46 ans (un jour avant le 46e anniversaire) au moment du diagnostic, à l'exception des nourrissons atteints de LAL BCP KMT2A-r (voir les critères d'exclusion ci-dessous).
- Consentement éclairé signé par les parents/tuteurs et/ou le patient conformément aux directives relatives à l'âge spécifiques au pays (https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/informed-consent-paediatric-clinical-trials-europe -2015_fr.pdf) avant la réalisation de toute activité spécifique à l'étude.
- Le diagnostic de LAL doit être confirmé par un laboratoire accrédité d'un centre d'oncologie pédiatrique ou d'hématologie adulte participant.
- Le patient doit être diagnostiqué et traité dans un centre d'oncologie pédiatrique ou d'hématologie adulte participant. Cependant, certains traitements, soins de support et suivi, ainsi que l'inscription, peuvent être délégués à un centre de soins partagés sous la tutelle d'un centre d'études.
- Le patient doit être résident permanent dans l'un des pays participants ou avoir l'intention de s'installer dans un pays participant, par exemple par le biais d'une demande d'asile. Les patients qui visitent le pays en tant que touristes ne doivent pas être inclus. Cependant, les expatriés de retour et les patients qui ont l'intention de rester au moins pendant la durée du traitement avec un diagnostic primaire à l'étranger peuvent être inclus si aucun traitement n'a été administré et les procédures de diagnostic sont répétées dans un centre participant.
- Toutes les femmes sexuellement actives en âge de procréer (WOCBP) doivent avoir un test de grossesse négatif dans les 2 semaines précédant le début du traitement.
Critère d'exclusion:
- Âge < 365 jours au moment du diagnostic et KMT2A-r BCP-ALL (présence documentée d'un KMT2A-split par FISH et/ou d'un transcrit KMT2A). Ces patients seront transférés vers un essai approprié pour la LAL du nourrisson KMT2A-r BCP-ALL, si disponible.
- Âge > 45 ans au moment du diagnostic (à partir du 46e anniversaire)
- Patients avec un diagnostic malin antérieur (ALL en tant que seconde tumeur maligne - SMN). Cependant, les patients ayant des antécédents de cancer de la peau (à l'exception du mélanome) avec un traitement local uniquement sont éligibles.
- Rechute de TOUT.
- Patients atteints de LAL-B mature (telle que définie par la positivité des Ig de surface ou la présence documentée de l'un des t(8;14)(q24;q32), t(2;8)(p12;q24), t(8;22) (q24;q11) translocations impliquant le gène MYC et points de cassure comme dans le B-NHL/ALL mature).
- Patients atteints de LAL Ph-positive (présence documentée de t(9;22)(q34;q11) et/ou du transcrit de fusion BCR-ABL1). Ces patients seront transférés vers un essai approprié pour t(9;22) si disponible.
- Tous les syndromes prédisposés (par ex. syndrome de Li-Fraumeni, mutation germinale ETV6), sauf pour le syndrome de Down. L'exploration de ces syndromes à tendance ALL n'est pas obligatoire.
- Traitement avec des corticostéroïdes systémiques (> 10 mg/m2/jour) pendant plus d'une semaine et/ou tout agent chimiothérapeutique pendant l'intervalle de 4 semaines précédant le diagnostic (pré-traitement).
- Contre-indications préexistantes à tout traitement selon le protocole ALLTogether (maladie constitutionnelle ou acquise antérieure au diagnostic de LAL empêchant un traitement selon le protocole).
- Toute autre maladie ou condition, telle que déterminée par l'investigateur, qui pourrait interférer avec la participation à l'étude selon le protocole de l'étude, ou avec la capacité des patients à coopérer et à se conformer aux procédures de l'étude.
- Femmes en âge de procréer qui sont enceintes au moment du diagnostic.
- Femmes en âge de procréer et hommes fertiles qui sont sexuellement actifs et ne veulent pas utiliser une contraception adéquate pendant le traitement. Une contraception efficace est nécessaire.
- Les patientes qui allaitent.
- Données essentielles absentes de l'enregistrement des caractéristiques au diagnostic (en concertation avec le responsable du protocole).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Participants avec une LAL nouvellement diagnostiquée
|
Étude observationnelle - aucune intervention
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Survie sans événement (EFS) par rapport aux témoins historiques
Délai: 5 ans
|
5 ans
|
|
Survie globale (SG) comparée aux témoins historiques
Délai: 5 ans
|
5 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Mats Heyman, M.D. PhD, Karolinska University Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Toft N, Birgens H, Abrahamsson J, Griskevicius L, Hallbook H, Heyman M, Klausen TW, Jonsson OG, Palk K, Pruunsild K, Quist-Paulsen P, Vaitkeviciene G, Vettenranta K, Asberg A, Frandsen TL, Marquart HV, Madsen HO, Noren-Nystrom U, Schmiegelow K. Results of NOPHO ALL2008 treatment for patients aged 1-45 years with acute lymphoblastic leukemia. Leukemia. 2018 Mar;32(3):606-615. doi: 10.1038/leu.2017.265. Epub 2017 Aug 18.
- Schramm F, Zimmermann M, Jorch N, Pekrun A, Borkhardt A, Imschweiler T, Christiansen H, Faber J, Feuchtinger T, Schmid I, Beron G, Horstmann MA, Escherich G. Daunorubicin during delayed intensification decreases the incidence of infectious complications - a randomized comparison in trial CoALL 08-09. Leuk Lymphoma. 2019 Jan;60(1):60-68. doi: 10.1080/10428194.2018.1473575. Epub 2018 Jul 3.
- Mondelaers V, Suciu S, De Moerloose B, Ferster A, Mazingue F, Plat G, Yakouben K, Uyttebroeck A, Lutz P, Costa V, Sirvent N, Plouvier E, Munzer M, Poiree M, Minckes O, Millot F, Plantaz D, Maes P, Hoyoux C, Cave H, Rohrlich P, Bertrand Y, Benoit Y; Children-s Leukemia Group (CLG) of the European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC). Prolonged versus standard native E. coli asparaginase therapy in childhood acute lymphoblastic leukemia and non-Hodgkin lymphoma: final results of the EORTC-CLG randomized phase III trial 58951. Haematologica. 2017 Oct;102(10):1727-1738. doi: 10.3324/haematol.2017.165845. Epub 2017 Jul 27.
- Vora A, Goulden N, Wade R, Mitchell C, Hancock J, Hough R, Rowntree C, Richards S. Treatment reduction for children and young adults with low-risk acute lymphoblastic leukaemia defined by minimal residual disease (UKALL 2003): a randomised controlled trial. Lancet Oncol. 2013 Mar;14(3):199-209. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70600-9. Epub 2013 Feb 7.
- Pieters R, de Groot-Kruseman H, Van der Velden V, Fiocco M, van den Berg H, de Bont E, Egeler RM, Hoogerbrugge P, Kaspers G, Van der Schoot E, De Haas V, Van Dongen J. Successful Therapy Reduction and Intensification for Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Based on Minimal Residual Disease Monitoring: Study ALL10 From the Dutch Childhood Oncology Group. J Clin Oncol. 2016 Aug 1;34(22):2591-601. doi: 10.1200/JCO.2015.64.6364. Epub 2016 Jun 6.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
29 août 2019
Achèvement primaire (Estimé)
1 août 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 août 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 mars 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 avril 2019
Première publication (Réel)
10 avril 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 mars 2024
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALLTogether1 pilot
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Description du régime IPD
Les données individuelles des participants seront saisies dans la base de données de l'étude.
Les données seront utilisées pour informer la prochaine étude principale concernant la sécurité et les résultats globaux du protocole principal.
A ce titre, ces résultats pourront être publiés dans le cadre d'une comparaison avec le protocole ALLTogether1 (le protocole maître incluant les interventions expérimentales, NCT 04307576, ou comparés aux protocoles hérités des groupes d'étude participants, Les données du protocole pilote seront partagées selon les mêmes principes que les données ALLTogether1.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Leucémie aiguë lymphoblastique
-
Shenzhen Second People's HospitalRecrutementLeucémie | Myéloïde | Chronique | BCR-ABL (Breakpoint Cluster Region-abelson Murine Leukemia) | PositifChine