Um protocolo de tratamento para participantes de 0 a 45 anos com leucemia linfoblástica aguda
18 de março de 2024 atualizado por: Mats Heyman
Um protocolo de estudo de tratamento do consórcio ALLTogether para bebês, crianças e adultos jovens (0-45 anos de idade) com leucemia linfoblástica aguda (LLA) recém-diagnosticada: um estudo piloto
O estudo piloto coleta a experiência de tratamento previamente bem-sucedido de bebês, crianças e adultos jovens, com ALL de vários grupos de estudo renomados em um novo protocolo de plataforma, que é um sistema abrangente para estratificação e tratamento de ALL nessa idade -grupo, bem como a base para vários ensaios randomizados incluídos no desenho do estudo.
O estudo piloto é implementado como um protocolo mestre sem intervenções específicas do estudo, portanto, como um estudo observacional. O estudo piloto destina-se a países/grupos de estudo que pretendam aderir ao ALLTogether1 (incluindo intervenções experimentais). Para esses países, o estudo piloto é crucial para otimizar diagnósticos, sistemas de registro, colaborações com fornecedores, logística e verificações de dados antes de iniciar o estudo principal.
O estudo inclui apenas o tratamento "padrão de atendimento" incluído no protocolo mestre.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os objetivos do estudo ALLTogether são melhorar a sobrevivência e a qualidade da sobrevivência de crianças e adultos jovens com ALL. A LLA em jovens tem excelente resultado com >90% de sobrevida em crianças e cerca de 75% em adultos jovens. No entanto, os pacientes ainda morrem de doença - após recaída como resultado do subtratamento.
Além disso, uma fração considerável de pacientes mais jovens é supertratada: todos os pacientes correm o risco de morte relacionada ao tratamento e alguns sofrem efeitos colaterais de longo prazo ou câncer secundário. As taxas de morte por doença e morte por terapia são quase as mesmas para crianças. Para mostrar melhora com uma sobrevivência tão boa, grandes populações são necessárias.
Grupos de estudo dos cinco países nórdicos, Estônia e Lituânia (NOPHO), Reino Unido (UKALL), Holanda (DCOG), Alemanha (COALL), Bélgica (BSPHO), Irlanda (PHOAI), Portugal (SHOP) e França (SFCE ) elaboraram um protocolo de tratamento comum como novo padrão de atendimento para crianças e adultos jovens com LLA. A estratificação de risco é baseada em um novo algoritmo personalizado usando características clínicas, alterações genéticas na leucemia e resposta à terapia.
O protocolo, com base em uma abordagem de risco personalizada, definirá uma plataforma para diagnóstico e tratamento à qual podem ser adicionadas intervenções randomizadas e não randomizadas e estudos translacionais. Esta plataforma também pode ser usada por países que aderirem à colaboração em uma data posterior para se preparar para a participação total.
Pacientes de linhagem B de alto risco podem ser estratificados para terapia com células T quiméricas do receptor de antígeno (CAR-T) como uma alternativa aos bloqueios de alto risco e transplante de células-tronco para reduzir os efeitos colaterais.
A pesquisa translacional e outras pesquisas relacionadas à terapia serão promovidas pelo protocolo mestre comum.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
500
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Mats Heyman, M.D. PhD
- Número de telefone: +46 8 517 704 07
- E-mail: mats.heyman@ki.se
Estude backup de contato
- Nome: Karin Flood, M.Sc.
- Número de telefone: +46 70 321 49 22
- E-mail: karin.flood@ki.se
Locais de estudo
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Aalborg, Dinamarca, 9000
- Ativo, não recrutando
- Aalborg University Hospital, Dept of Paediatrics
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Aarhus, Dinamarca, 8000
- Ativo, não recrutando
- Aarhus University Hospital
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Ativo, não recrutando
- Aarhus University Hospital, Child and Adolescent Health
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Ativo, não recrutando
- Rigshospitalet, Dept of Haematology
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Ativo, não recrutando
- Rigshospitalet, Dept of Paediatrics
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Odense, Dinamarca, 5000
- Ativo, não recrutando
- Odense University Hospital, Dept of Paediatrics
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Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario San Joan de Déu
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Investigador principal:
- Jose Luis Dapena, M.D.
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Madrid, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Investigador principal:
- Blanca Herrero Velasco, M.D.
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Tallinn, Estônia, 13419
- Ainda não está recrutando
- North Estonia Medical Centre, Dept of Haematology
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Investigador principal:
- Katrin Palk, M.D.
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Tallinn, Estônia, 13419
- Ainda não está recrutando
- Tallinn Children´s Hospital, Dept of Paediatrics
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Investigador principal:
- Kristi Lepik, M.D.
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Tartu, Estônia, 50406
- Ainda não está recrutando
- Tartu University Hospital
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Investigador principal:
- Mari Punab, M.D.
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Helsinki, Finlândia, 00029
- Ativo, não recrutando
- Helsinki University Hospital, Dept of Haematology
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Helsinki, Finlândia, 00029
- Ativo, não recrutando
- Helsinki University Hospital, Dept of Paediatrics
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Kuopio, Finlândia, 70029
- Ativo, não recrutando
- Kuopio University Hospital, Dept of Haematology
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Kuopio, Finlândia, 70029
- Ativo, não recrutando
- Kuopio University Hospital, Dept of Paediatrics
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Oulu, Finlândia, 90029
- Ainda não está recrutando
- Oulu University Hospital, Dept of Haematology, Dept of Medicine
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Investigador principal:
- Timo Siitonen, M.D.
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Contato:
- Timo Siitonen, M.D.
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Oulu, Finlândia, 90029
- Ativo, não recrutando
- Oulu University Hospital, Dept of Paediatrics
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Tampere, Finlândia, 33521
- Ainda não está recrutando
- Tampere University Hospital, Dept of Haematology
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Investigador principal:
- Johanna Rimpiläinen, M.D.
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Tampere, Finlândia, 33521
- Ativo, não recrutando
- Tampere University Hospital, Dept of Paediatrics
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Turku, Finlândia, 20520
- Ainda não está recrutando
- Turku University Hospital, Clinical Haematology and Stem Cell Transplantation Unit
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Investigador principal:
- Urpu Salmenniemi, M.D.
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Turku, Finlândia, 20520
- Ativo, não recrutando
- Turku University Hospital, Dept of Paediatrics
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Reykjavík, Islândia, 101
- Ativo, não recrutando
- Landspitali University Hospital, Children's Hospital
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Vilnius, Lituânia, 08406
- Ativo, não recrutando
- Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital
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Vilnius, Lituânia, 08661
- Ativo, não recrutando
- Vilnius University Hospital
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Bergen, Noruega, 5021
- Ativo, não recrutando
- Haukeland University Hospital, Dept of Haematology
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Bergen, Noruega, 5021
- Ativo, não recrutando
- Haukeland University Hospital, Dept of Paediatrics
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Oslo, Noruega, 0372
- Ativo, não recrutando
- Oslo University Hospital, Dept of Haematology
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Oslo, Noruega, 0424
- Ativo, não recrutando
- Oslo University Hospital, Dept of paediatric haemato- and oncology
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Stavanger, Noruega, 4011
- Ativo, não recrutando
- Stavanger University Hospital, Dept of Haematology
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Tromsø, Noruega, 9019
- Ativo, não recrutando
- University Hospital North Norway, Dept of Haematology
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Tromsø, Noruega, 9038
- Ativo, não recrutando
- University Hospital of North Norway, Dept of Paediatrics
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Trondheim, Noruega, 7006
- Ativo, não recrutando
- St. Olavs University Hospital, Dept of Paediatrics
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Trondheim, Noruega, 7030
- Ativo, não recrutando
- St. Olavs University Hospital, Dept of Haematology
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Gothenburg, Suécia, 41345
- Ativo, não recrutando
- Sahlgrenska University Hospital, Section for Haematology and coagulation
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Gothenburg, Suécia, 41685
- Ativo, não recrutando
- Sahlgrenska University Hospital, Dept of Paediatric Haematology and Oncology
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Linköping, Suécia, 58185
- Ativo, não recrutando
- Linköping University Hospital, Dept of Haematology
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Linköping, Suécia, 58185
- Ativo, não recrutando
- Linköping University Hospital, Dept of Paediatrics
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Lund, Suécia, 22185
- Ativo, não recrutando
- Skåne University Hospital, Dept of Haematology
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Lund, Suécia, 22185
- Ativo, não recrutando
- Skåne University Hospital, Dept of Paediatrics
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Stockholm, Suécia, 17176
- Ativo, não recrutando
- Karolinska University Hospital, Dept of Paediatric Oncology and Haematology
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Stockholm, Suécia, 17176
- Ativo, não recrutando
- Karolinska University Hospital, Patient area Haematology
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Umeå, Suécia, 90185
- Ativo, não recrutando
- Norrland University Hospital, Dept of Haematology
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Umeå, Suécia, 90185
- Ativo, não recrutando
- Norrland University Hospital, Dept of Paediatrics
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Uppsala, Suécia, 75185
- Ativo, não recrutando
- Uppsala University Hospital, Dept of Haematology
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Uppsala, Suécia, 75185
- Ativo, não recrutando
- Uppsala University Hospital, Dept of Paediatric Haematology and Oncology
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Örebro, Suécia, 70185
- Ativo, não recrutando
- Örebro University Hospital, Section for Haematology
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 43 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Participantes de 0 a 45 anos com diagnóstico recente de leucemia linfoblástica aguda.
O protocolo não tem viés de gênero.
O recrutamento total estimado no estudo piloto é de 500 participantes.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes recentemente diagnosticados com leucemia linfoblástica T (células T) ou precursora linfoblástica B (BCP) (ALL) de acordo com a classificação da OMS de Tumores de Tecidos Hematopoiéticos e Linfóides (4ª edição revisada de 2017) e com diagnóstico confirmado por um laboratório credenciado em oncologia pediátrica participante ou centro de hematologia para adultos.
- Idade 0 - < 46 anos (um dia antes do 46º aniversário) no momento do diagnóstico, com exceção de bebês com KMT2A-r BCP ALL (consulte os critérios de exclusão abaixo).
- Consentimento informado assinado pelos pais/responsáveis e/ou pelo paciente de acordo com as diretrizes relacionadas à idade específicas do país (https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/informed-consent-paediatric-clinical-trials-europe -2015_en.pdf) antes de realizar qualquer atividade específica do estudo.
- O diagnóstico de LLA deve ser confirmado por um laboratório credenciado em oncologia pediátrica participante ou centro de hematologia para adultos.
- O paciente deve ser diagnosticado e tratado em um centro de oncologia pediátrica ou hematologia adulto participante. No entanto, alguns tratamentos, cuidados de suporte e acompanhamento, bem como o registo, podem ser delegados a um centro de cuidados partilhados sob a supervisão de um centro de estudos.
- O paciente deve residir em um dos países participantes de forma permanente ou deve pretender se estabelecer em um país participante, por exemplo, por meio de um pedido de asilo. Pacientes que visitam o país como turistas não devem ser incluídos. No entanto, expatriados que retornam e pacientes que pretendem permanecer pelo menos durante o tratamento com diagnóstico primário no exterior podem ser incluídos se nenhum tratamento for administrado e os procedimentos de diagnóstico forem repetidos em um centro participante.
- Todas as mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez negativo nas 2 semanas anteriores ao início do tratamento.
Critério de exclusão:
- Idade < 365 dias no momento do diagnóstico e KMT2A-r BCP-ALL (presença documentada de uma divisão KMT2A por FISH e/ou uma transcrição KMT2A). Esses pacientes serão transferidos para um estudo apropriado para LLA infantil KMT2A-r BCP-ALL, se disponível.
- Idade >45 anos no momento do diagnóstico (a partir dos 46 anos)
- Pacientes com diagnóstico maligno prévio (LLA como segunda neoplasia maligna - NMS). No entanto, pacientes com histórico de câncer de pele (exceto melanoma) apenas com tratamento local são elegíveis.
- Recaída de TODOS.
- Pacientes com B-ALL madura (conforme definido pela positividade de Ig de superfície ou presença documentada de um dos t(8;14)(q24;q32), t(2;8)(p12;q24), t(8;22) (q24;q11) translocações envolvendo o gene MYC e pontos de interrupção como no B-NHL/ALL maduro).
- Pacientes com ALL Ph-positivo (presença documentada de t(9;22)(q34;q11) e/ou transcrição da fusão BCR-ABL1). Esses pacientes serão transferidos para um estudo apropriado para t(9;22), se disponível.
- TODAS as síndromes propensas (por ex. síndrome de Li-Fraumeni, mutação germinativa ETV6), exceto para síndrome de Down. A exploração de tais síndromes propensas a LLA não é obrigatória.
- Tratamento com corticosteroides sistêmicos (>10mg/m2/dia) por mais de uma semana e/ou qualquer agente quimioterápico durante o intervalo de 4 semanas antes do diagnóstico (pré-tratamento).
- Contra-indicações pré-existentes a qualquer tratamento de acordo com o protocolo ALLTogether (doença constitucional ou adquirida antes do diagnóstico de LLA que impeça o tratamento de acordo com o protocolo).
- Qualquer outra doença ou condição, conforme determinado pelo investigador, que possa interferir na participação no estudo de acordo com o protocolo do estudo ou na capacidade dos pacientes de cooperar e cumprir os procedimentos do estudo.
- Mulheres com potencial para engravidar que estão grávidas no momento do diagnóstico.
- Mulheres com potencial para engravidar e homens férteis que são sexualmente ativos e não desejam usar métodos contraceptivos adequados durante o tratamento. É necessário um controle de natalidade eficiente.
- Pacientes do sexo feminino, que estão amamentando.
- Dados essenciais ausentes do registro de características no momento do diagnóstico (em consulta ao presidente do protocolo).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Participantes com LLA recém-diagnosticada
|
Estudo observacional - sem intervenção
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Sobrevida livre de eventos (EFS) em comparação com controles históricos
Prazo: 5 anos
|
5 anos
|
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Sobrevida global (OS) em comparação com controles históricos
Prazo: 5 anos
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5 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Mats Heyman, M.D. PhD, Karolinska University Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Toft N, Birgens H, Abrahamsson J, Griskevicius L, Hallbook H, Heyman M, Klausen TW, Jonsson OG, Palk K, Pruunsild K, Quist-Paulsen P, Vaitkeviciene G, Vettenranta K, Asberg A, Frandsen TL, Marquart HV, Madsen HO, Noren-Nystrom U, Schmiegelow K. Results of NOPHO ALL2008 treatment for patients aged 1-45 years with acute lymphoblastic leukemia. Leukemia. 2018 Mar;32(3):606-615. doi: 10.1038/leu.2017.265. Epub 2017 Aug 18.
- Schramm F, Zimmermann M, Jorch N, Pekrun A, Borkhardt A, Imschweiler T, Christiansen H, Faber J, Feuchtinger T, Schmid I, Beron G, Horstmann MA, Escherich G. Daunorubicin during delayed intensification decreases the incidence of infectious complications - a randomized comparison in trial CoALL 08-09. Leuk Lymphoma. 2019 Jan;60(1):60-68. doi: 10.1080/10428194.2018.1473575. Epub 2018 Jul 3.
- Mondelaers V, Suciu S, De Moerloose B, Ferster A, Mazingue F, Plat G, Yakouben K, Uyttebroeck A, Lutz P, Costa V, Sirvent N, Plouvier E, Munzer M, Poiree M, Minckes O, Millot F, Plantaz D, Maes P, Hoyoux C, Cave H, Rohrlich P, Bertrand Y, Benoit Y; Children-s Leukemia Group (CLG) of the European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC). Prolonged versus standard native E. coli asparaginase therapy in childhood acute lymphoblastic leukemia and non-Hodgkin lymphoma: final results of the EORTC-CLG randomized phase III trial 58951. Haematologica. 2017 Oct;102(10):1727-1738. doi: 10.3324/haematol.2017.165845. Epub 2017 Jul 27.
- Vora A, Goulden N, Wade R, Mitchell C, Hancock J, Hough R, Rowntree C, Richards S. Treatment reduction for children and young adults with low-risk acute lymphoblastic leukaemia defined by minimal residual disease (UKALL 2003): a randomised controlled trial. Lancet Oncol. 2013 Mar;14(3):199-209. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70600-9. Epub 2013 Feb 7.
- Pieters R, de Groot-Kruseman H, Van der Velden V, Fiocco M, van den Berg H, de Bont E, Egeler RM, Hoogerbrugge P, Kaspers G, Van der Schoot E, De Haas V, Van Dongen J. Successful Therapy Reduction and Intensification for Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Based on Minimal Residual Disease Monitoring: Study ALL10 From the Dutch Childhood Oncology Group. J Clin Oncol. 2016 Aug 1;34(22):2591-601. doi: 10.1200/JCO.2015.64.6364. Epub 2016 Jun 6.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de agosto de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de março de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
10 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALLTogether1 pilot
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
Os dados individuais dos participantes serão inseridos no banco de dados do estudo.
Os dados serão usados para informar o próximo estudo principal em relação à segurança e aos resultados gerais do protocolo principal.
Como tal, estes resultados podem ser publicados no contexto de uma comparação com o protocolo ALLTogether1 (o protocolo mestre incluindo intervenções experimentais, NCT 04307576, ou comparado com protocolos legados dos grupos de estudo participantes, Os dados do protocolo piloto serão compartilhados de acordo com os mesmos princípios dos dados ALLTogether1.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .