Protokol léčby pro účastníky 0-45 let s akutní lymfoblastickou leukémií
18. března 2024 aktualizováno: Mats Heyman
Protokol léčebné studie konsorcia ALLTogether pro kojence, děti a mladé dospělé (0-45 let) s nově diagnostikovanou akutní lymfoblastickou leukémií (ALL): pilotní studie
Pilotní studie shromažďuje zkušenosti s dříve úspěšnou léčbou kojenců, dětí a mladých dospělých s ALL od řady renomovaných studijních skupin do nového protokolu platformy, který je komplexním systémem pro stratifikaci a léčbu ALL v tomto věku. -skupina a také základ pro několik randomizovaných studií zahrnutých do návrhu studie.
Pilotní studie je realizována jako hlavní protokol bez intervencí specifických pro studii, tedy jako observační studie. Pilotní studie je určena pro země/studijní skupiny, které se hodlají připojit ke ALLTogether1 (včetně experimentálních intervencí). Pro tyto země je pilotní studie zásadní pro optimalizaci diagnostiky, registračních systémů, spolupráce s prodejci, logistiky a kontroly dat před zahájením hlavní studie.
Studie zahrnuje pouze léčbu „standardní péče“ zahrnutou v hlavním protokolu.
Přehled studie
Detailní popis
Cílem studie ALLTogether je zlepšit přežití a kvalitu přežití u dětí a mladých dospělých s ALL. ALL u mladých lidí má vynikající výsledky s >90% přežitím u dětí a asi 75% u mladých dospělých. Pacienti však stále umírají na onemocnění – po relapsu v důsledku nedostatečné léčby.
Kromě toho je značná část mladších pacientů přeléčena: Všichni pacienti riskují smrt související s léčbou a někteří trpí dlouhodobými vedlejšími účinky nebo sekundární rakovinou. Míra úmrtí na nemoci a úmrtí na léčbu je u dětí téměř stejná. K prokázání zlepšení s tak dobrým přežitím je zapotřebí velké populace.
Studijní skupiny z pěti severských zemí, Estonska a Litvy (NOPHO), Spojeného království (UKALL), Nizozemska (DCOG), Německa (COALL), Belgie (BSPHO), Irska (PHOAI), Portugalska (SHOP) a Francie (SFCE ) navrhli společný léčebný protokol jako nový standard péče o děti a mladé dospělé s ALL. Stratifikace rizika je založena na novém, personalizovaném algoritmu využívajícím klinické charakteristiky, genetické změny u leukémie a odpověď na terapii.
Protokol bude na základě personalizovaného přístupu k riziku definovat platformu pro diagnostiku a léčbu, ke které lze přidat randomizované i nerandomizované intervence a translační studie. Tuto platformu mohou také využít země, které se ke spolupráci připojí později, aby se připravily na plnou účast.
Pacienti s vysokým rizikem B-linií mohou být stratifikováni na terapii chimérickými antigenními receptory T-buněk (CAR-T) jako alternativu k vysoce rizikovým blokům a transplantaci kmenových buněk ke snížení vedlejších účinků.
Translační a další výzkum související s terapií bude podporován společným hlavním protokolem.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
500
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Mats Heyman, M.D. PhD
- Telefonní číslo: +46 8 517 704 07
- E-mail: mats.heyman@ki.se
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Karin Flood, M.Sc.
- Telefonní číslo: +46 70 321 49 22
- E-mail: karin.flood@ki.se
Studijní místa
-
-
-
Aalborg, Dánsko, 9000
- Aktivní, ne nábor
- Aalborg University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Aarhus, Dánsko, 8000
- Aktivní, ne nábor
- Aarhus University Hospital
-
Aarhus, Dánsko, 8200
- Aktivní, ne nábor
- Aarhus University Hospital, Child and Adolescent Health
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Aktivní, ne nábor
- Rigshospitalet, Dept of Haematology
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Aktivní, ne nábor
- Rigshospitalet, Dept of Paediatrics
-
Odense, Dánsko, 5000
- Aktivní, ne nábor
- Odense University Hospital, Dept of Paediatrics
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonsko, 13419
- Zatím nenabíráme
- North Estonia Medical Centre, Dept of Haematology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Katrin Palk, M.D.
-
Tallinn, Estonsko, 13419
- Zatím nenabíráme
- Tallinn Children´s Hospital, Dept of Paediatrics
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kristi Lepik, M.D.
-
Tartu, Estonsko, 50406
- Zatím nenabíráme
- Tartu University Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mari Punab, M.D.
-
-
-
-
-
Helsinki, Finsko, 00029
- Aktivní, ne nábor
- Helsinki University Hospital, Dept of Haematology
-
Helsinki, Finsko, 00029
- Aktivní, ne nábor
- Helsinki University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Kuopio, Finsko, 70029
- Aktivní, ne nábor
- Kuopio University Hospital, Dept of Haematology
-
Kuopio, Finsko, 70029
- Aktivní, ne nábor
- Kuopio University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Oulu, Finsko, 90029
- Zatím nenabíráme
- Oulu University Hospital, Dept of Haematology, Dept of Medicine
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Timo Siitonen, M.D.
-
Kontakt:
- Timo Siitonen, M.D.
-
Oulu, Finsko, 90029
- Aktivní, ne nábor
- Oulu University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Tampere, Finsko, 33521
- Zatím nenabíráme
- Tampere University Hospital, Dept of Haematology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Johanna Rimpiläinen, M.D.
-
Tampere, Finsko, 33521
- Aktivní, ne nábor
- Tampere University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Turku, Finsko, 20520
- Zatím nenabíráme
- Turku University Hospital, Clinical Haematology and Stem Cell Transplantation Unit
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Urpu Salmenniemi, M.D.
-
Turku, Finsko, 20520
- Aktivní, ne nábor
- Turku University Hospital, Dept of Paediatrics
-
-
-
-
-
Reykjavík, Island, 101
- Aktivní, ne nábor
- Landspitali University Hospital, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Vilnius, Litva, 08406
- Aktivní, ne nábor
- Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital
-
Vilnius, Litva, 08661
- Aktivní, ne nábor
- Vilnius University Hospital
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko, 5021
- Aktivní, ne nábor
- Haukeland University Hospital, Dept of Haematology
-
Bergen, Norsko, 5021
- Aktivní, ne nábor
- Haukeland University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Oslo, Norsko, 0372
- Aktivní, ne nábor
- Oslo University Hospital, Dept of Haematology
-
Oslo, Norsko, 0424
- Aktivní, ne nábor
- Oslo University Hospital, Dept of paediatric haemato- and oncology
-
Stavanger, Norsko, 4011
- Aktivní, ne nábor
- Stavanger University Hospital, Dept of Haematology
-
Tromsø, Norsko, 9019
- Aktivní, ne nábor
- University Hospital North Norway, Dept of Haematology
-
Tromsø, Norsko, 9038
- Aktivní, ne nábor
- University Hospital of North Norway, Dept of Paediatrics
-
Trondheim, Norsko, 7006
- Aktivní, ne nábor
- St. Olavs University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Trondheim, Norsko, 7030
- Aktivní, ne nábor
- St. Olavs University Hospital, Dept of Haematology
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Nábor
- Hospital Universitario San Joan de Déu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jose Luis Dapena, M.D.
-
Madrid, Španělsko
- Nábor
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Blanca Herrero Velasco, M.D.
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 41345
- Aktivní, ne nábor
- Sahlgrenska University Hospital, Section for Haematology and coagulation
-
Gothenburg, Švédsko, 41685
- Aktivní, ne nábor
- Sahlgrenska University Hospital, Dept of Paediatric Haematology and Oncology
-
Linköping, Švédsko, 58185
- Aktivní, ne nábor
- Linköping University Hospital, Dept of Haematology
-
Linköping, Švédsko, 58185
- Aktivní, ne nábor
- Linköping University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Lund, Švédsko, 22185
- Aktivní, ne nábor
- Skåne University Hospital, Dept of Haematology
-
Lund, Švédsko, 22185
- Aktivní, ne nábor
- Skåne University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Stockholm, Švédsko, 17176
- Aktivní, ne nábor
- Karolinska University Hospital, Dept of Paediatric Oncology and Haematology
-
Stockholm, Švédsko, 17176
- Aktivní, ne nábor
- Karolinska University Hospital, Patient area Haematology
-
Umeå, Švédsko, 90185
- Aktivní, ne nábor
- Norrland University Hospital, Dept of Haematology
-
Umeå, Švédsko, 90185
- Aktivní, ne nábor
- Norrland University Hospital, Dept of Paediatrics
-
Uppsala, Švédsko, 75185
- Aktivní, ne nábor
- Uppsala University Hospital, Dept of Haematology
-
Uppsala, Švédsko, 75185
- Aktivní, ne nábor
- Uppsala University Hospital, Dept of Paediatric Haematology and Oncology
-
Örebro, Švédsko, 70185
- Aktivní, ne nábor
- Örebro University Hospital, Section for Haematology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 43 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci 0-45 let s nově diagnostikovanou akutní lymfoblastickou leukémií.
Protokol nemá žádné genderové předsudky.
Celkový odhadovaný nábor v pilotní studii je 500 účastníků.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti nově diagnostikovaní s T-lymfoblastickou (T-buňkou) nebo B-lymfoblastickou prekurzorovou leukémií (ALL) podle WHO-klasifikace nádorů krvetvorných a lymfoidních tkání (Revidované 4. vydání 2017) as diagnózou potvrzenou akreditovaná laboratoř v participujícím centru dětské onkologie nebo hematologie dospělých.
- Věk 0 - < 46 let (jeden den před 46. narozeninami) v době diagnózy, s výjimkou kojenců s KMT2A-r BCP ALL (viz vylučovací kritéria níže).
- Informovaný souhlas podepsaný rodiči/opatrovníky a/nebo pacientem v souladu s pokyny týkajícími se věku specifických pro danou zemi (https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/informed-consent-paediatric-clinical-trials-europe -2015_en.pdf) před provedením jakékoli aktivity specifické pro studii.
- Diagnóza ALL by měla být potvrzena akreditovanou laboratoří zúčastněného centra dětské onkologie nebo hematologie dospělých.
- Pacient by měl být diagnostikován a léčen v příslušném dětském onkologickém nebo hematologickém centru pro dospělé. Některá léčba, podpůrná péče a sledování, stejně jako registrace, však mohou být delegovány na centrum sdílené péče pod dohledem studijního centra.
- Pacient by měl mít trvalý pobyt v jedné ze zúčastněných zemí nebo by měl mít v úmyslu se v zúčastněné zemi usadit, například žádostí o azyl. Pacienti, kteří zemi navštěvují jako turisté, by neměli být zahrnuti. Vracející se cizinci a pacienti, kteří hodlají pobývat alespoň po dobu léčby s primární diagnózou v zahraničí, však mohou být zahrnuti, pokud nebyla podána žádná léčba a diagnostické postupy se opakují v zúčastněném centru.
- Všechny sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test do 2 týdnů před zahájením léčby.
Kritéria vyloučení:
- Věk < 365 dní v době diagnózy a KMT2A-r BCP-ALL (dokumentovaná přítomnost KMT2A-split pomocí FISH a/nebo KMT2A transkriptu). Tito pacienti budou převedeni do vhodné studie pro ALL kojenců KMT2A-r BCP-ALL, pokud je k dispozici.
- Věk >45 let v době diagnózy (od 46. narozenin)
- Pacienti s předchozí maligní diagnózou (ALL jako druhý maligní novotvar – SMN). Způsobilí jsou však pacienti s anamnézou rakoviny kůže (kromě melanomu) s pouze lokální léčbou.
- Relaps VŠECH.
- Pacienti se zralou B-ALL (definovanou pozitivitou povrchových Ig nebo dokumentovanou přítomností jednoho z t(8;14)(q24;q32), t(2;8)(p12;q24), t(8;22) (q24;q11) translokace zahrnující gen MYC a body zlomu jako u zralé B-NHL/ALL).
- Pacienti s Ph-pozitivní ALL (dokumentovaná přítomnost t(9;22)(q34;q11) a/nebo transkriptu fúze BCR-ABL1). Tito pacienti budou převedeni do vhodné studie pro t(9;22), pokud je k dispozici.
- VŠECHNY náchylné syndromy (např. Li-Fraumeni syndrom, zárodečná mutace ETV6), kromě Downova syndromu. Průzkum těchto VŠECH náchylných syndromů není povinný.
- Léčba systémovými kortikosteroidy (>10 mg/m2/den) po dobu delší než jeden týden a/nebo jakýmikoli chemoterapeutiky během 4týdenního intervalu před diagnózou (před zahájením léčby).
- Preexistující kontraindikace jakékoli léčby podle protokolu ALLTogether (konstituční nebo získané onemocnění před diagnózou ALL brání léčbě podle protokolu).
- Jakékoli jiné onemocnění nebo stav, jak určí zkoušející, které by mohly narušovat účast ve studii podle protokolu studie nebo schopnost pacientů spolupracovat a dodržovat postupy studie.
- Ženy ve fertilním věku, které jsou v době diagnózy těhotné.
- Ženy ve fertilním věku a fertilní muži, kteří jsou sexuálně aktivní a nejsou ochotni během léčby používat vhodnou antikoncepci. Je nutná účinná antikoncepce.
- Pacientky, které kojí.
- Zásadní údaje chybí v registraci charakteristik při diagnóze (po konzultaci s předsedou protokolu).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Účastníci s nově diagnostikovanou ALL
|
Observační studie – bez zásahu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Přežití bez událostí (EFS) ve srovnání s historickými kontrolami
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Celkové přežití (OS) ve srovnání s historickými kontrolami
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Mats Heyman, M.D. PhD, Karolinska University Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Toft N, Birgens H, Abrahamsson J, Griskevicius L, Hallbook H, Heyman M, Klausen TW, Jonsson OG, Palk K, Pruunsild K, Quist-Paulsen P, Vaitkeviciene G, Vettenranta K, Asberg A, Frandsen TL, Marquart HV, Madsen HO, Noren-Nystrom U, Schmiegelow K. Results of NOPHO ALL2008 treatment for patients aged 1-45 years with acute lymphoblastic leukemia. Leukemia. 2018 Mar;32(3):606-615. doi: 10.1038/leu.2017.265. Epub 2017 Aug 18.
- Schramm F, Zimmermann M, Jorch N, Pekrun A, Borkhardt A, Imschweiler T, Christiansen H, Faber J, Feuchtinger T, Schmid I, Beron G, Horstmann MA, Escherich G. Daunorubicin during delayed intensification decreases the incidence of infectious complications - a randomized comparison in trial CoALL 08-09. Leuk Lymphoma. 2019 Jan;60(1):60-68. doi: 10.1080/10428194.2018.1473575. Epub 2018 Jul 3.
- Mondelaers V, Suciu S, De Moerloose B, Ferster A, Mazingue F, Plat G, Yakouben K, Uyttebroeck A, Lutz P, Costa V, Sirvent N, Plouvier E, Munzer M, Poiree M, Minckes O, Millot F, Plantaz D, Maes P, Hoyoux C, Cave H, Rohrlich P, Bertrand Y, Benoit Y; Children-s Leukemia Group (CLG) of the European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC). Prolonged versus standard native E. coli asparaginase therapy in childhood acute lymphoblastic leukemia and non-Hodgkin lymphoma: final results of the EORTC-CLG randomized phase III trial 58951. Haematologica. 2017 Oct;102(10):1727-1738. doi: 10.3324/haematol.2017.165845. Epub 2017 Jul 27.
- Vora A, Goulden N, Wade R, Mitchell C, Hancock J, Hough R, Rowntree C, Richards S. Treatment reduction for children and young adults with low-risk acute lymphoblastic leukaemia defined by minimal residual disease (UKALL 2003): a randomised controlled trial. Lancet Oncol. 2013 Mar;14(3):199-209. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70600-9. Epub 2013 Feb 7.
- Pieters R, de Groot-Kruseman H, Van der Velden V, Fiocco M, van den Berg H, de Bont E, Egeler RM, Hoogerbrugge P, Kaspers G, Van der Schoot E, De Haas V, Van Dongen J. Successful Therapy Reduction and Intensification for Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Based on Minimal Residual Disease Monitoring: Study ALL10 From the Dutch Childhood Oncology Group. J Clin Oncol. 2016 Aug 1;34(22):2591-601. doi: 10.1200/JCO.2015.64.6364. Epub 2016 Jun 6.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. srpna 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. dubna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
10. dubna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALLTogether1 pilot
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Popis plánu IPD
Údaje o jednotlivých účastnících budou vloženy do studijní databáze.
Údaje budou použity k informování o nadcházející hlavní studii týkající se bezpečnosti a celkových výsledků hlavního protokolu.
Jako takové mohou být tyto výsledky publikovány v kontextu srovnání s protokolem ALLTogether1 (hlavní protokol včetně experimentálních intervencí, NCT 04307576, nebo srovnání se staršími protokoly zúčastněných studijních skupin, data pilotního protokolu budou sdílena podle stejných principů jako data ALLTogether1.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Pozorovací
-
Mayo ClinicNábor