Bio Equivalence 20 Mgm Orfadin et 20 Mgm de Nitisonine (Orfadin)
Étude sur l'orfadine et la nitinosine
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Description détaillée:
L'objectif spécifique est de mener une étude de bioéquivalence randomisée, à dose unique et croisée sur trois périodes chez au moins 18 sujets sains de sexe masculin et féminin dans un seul centre d'étude afin d'évaluer les performances in vivo de deux formulations de Nitisinone 10 mg et du produit de référence Orfadin sous jeûne.
Un total de 4 volontaires féminins et masculins en bonne santé (âgés de 18 à 55 ans) seront inclus dans l'étude. Les volontaires seront déterminés comme étant exempts de conditions médicales importantes, telles qu'évaluées par les antécédents médicaux, l'examen physique et les analyses de sang et d'urine. Les volontaires seront affectés au hasard à une séquence de traitement, avant l'administration de la nitinosine expérimentale
La détermination de la succinylacétone (SA) dans le sang (sérum/plasma) et/ou l'urine sera effectuée. Les résultats des échantillons analysés au laboratoire central, y compris la détermination de la nitisinone, seront utilisés dans l'évaluation de la pharmacocinétique, de l'efficacité et de l'innocuité au cours des deux périodes de traitement.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Gujarat
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Navsari, Gujarat, Inde, 396421
- Lifein Multi-Specialty Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Tous les patients HT-1 recevant un traitement Orfadin sont éligibles.
- Patients masculins et féminins de tous âges diagnostiqués avec HT-1.
- Valeurs de laboratoire stables, y compris les valeurs hépatiques
- Femmes en âge de procréer disposées à utiliser une contraception adéquate
- Consentement éclairé/assentiment signé.
Critère d'exclusion:
- Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, rend le patient inapte à l'inclusion.
- Inscription à une autre étude interventionnelle clinique simultanée dans les trois mois précédant l'inclusion dans cette étude.
- Femmes enceintes.
- Femmes allaitantes. .Hépatite B, hépatite C ou infection par le VIH connue.
- Incapacité prévisible de coopérer avec les instructions données ou les procédures d'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Orfandin 0,5 mg/kg mg bid
Deux participants recevront 0,5 mg/kg d'orfadine
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Orfadin
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Expérimental: Nitinosine 0,5 mg/kg bid
Deux participants recevront 0,5 mg/kg de nitinosine
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Mesurer la bioéquivalence/efficacité de la nitinosine et de l'orfadine
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Niveau de succinylacétone
Délai: 8 semaines
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Le niveau de succinylacétone sera mesuré toutes les 2 semaines pendant huit semaines
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8 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Tyrosinémies
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Nitisinone
Autres numéros d'identification d'étude
- Global CRO Orfadin
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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