Equivalência biológica 20 Mgm Orfadin e 20 Mgm de Nitisonina (Orfadin)
Estudo Orfadin e Nitinosina
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Descrição detalhada:
O objetivo específico é conduzir um estudo de bioequivalência cruzado randomizado, de dose única e de três períodos em pelo menos 18 indivíduos saudáveis do sexo masculino e feminino em um único centro de estudo para avaliar o desempenho in vivo de duas formulações de Nitisinona 10 mg e o produto de referência Orfadin em jejum.
Um total de 4 voluntários saudáveis do sexo feminino e masculino (idade de 18 a 55 anos) serão incluídos no estudo. Os voluntários serão considerados livres de condições médicas significativas, conforme avaliado pelo histórico médico, exame físico e exames de sangue e urina. Os voluntários serão alocados aleatoriamente para uma sequência de tratamento, antes da administração de nitinosina experimental
Será realizada a determinação de succinilacetona (SA) no sangue (soro/plasma) e/ou urina. Os resultados das amostras analisadas no laboratório central, incluindo a determinação de nitisinona, serão utilizados na avaliação da farmacocinética, eficácia e segurança durante os dois períodos de tratamento.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Gujarat
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Navsari, Gujarat, Índia, 396421
- Lifein Multi-Specialty Hospital
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes HT-1 recebendo tratamento com Orfadin são elegíveis para entrada.
- Pacientes masculinos e femininos de todas as idades diagnosticados com HT-1.
- Valores laboratoriais estáveis, incluindo valores hepáticos
- Mulheres em idade fértil dispostas a usar métodos contraceptivos adequados
- Consentimento informado/consentimento assinado.
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, torne o paciente inadequado para inclusão.
- Inscrição em outro estudo intervencionista clínico concorrente dentro de três meses antes da inclusão neste estudo.
- Mulheres grávidas.
- Mulheres lactantes. .Infecção conhecida por hepatite B, hepatite C ou HIV.
- Incapacidade previsível de cooperar com instruções dadas ou procedimentos de estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Orfandina 0,5 mgm/kg mgm bid
Dois participantes receberão 0,5 mgm/kg mgm de orfadin
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Orfadin
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Experimental: Nitinosina 0,5 mgm/kg bid
Dois participantes receberão 0,5 mgm/kg de nitinosina
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Medir a bioequivalência/eficácia de nitinosina e orfadina
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Nível de succinilacetona
Prazo: 8 semanas
|
O nível de succinilacetona será medido a cada 2 semanas durante oito semanas
|
8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Tirosinemias
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Nitisinona
Outros números de identificação do estudo
- Global CRO Orfadin
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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Ensaios clínicos em Orfadin
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