Bioequivalencia 20 Mgm Orfadin y 20 Mgm de Nitisonina (Orfadin)
Estudio de Orfadin y Nitinosina
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Descripción detallada:
El objetivo específico es realizar un estudio de bioequivalencia cruzado de tres períodos, de dosis única y aleatorizado en al menos 18 sujetos sanos de sexo masculino y femenino en un único centro de estudio para evaluar el rendimiento in vivo de dos formulaciones de Nitisinona 10 mg y el producto de referencia Orfadin. bajo ayuno.
Se ingresará en el estudio un total de 4 voluntarios sanos, mujeres y hombres (de 18 a 55 años de edad). Se determinará que los voluntarios están libres de condiciones médicas significativas según lo evaluado por el historial médico, el examen físico y los análisis de sangre y orina. Los voluntarios serán asignados aleatoriamente a una secuencia de tratamiento, antes de la administración de nitinosina en investigación.
Se realizará la determinación de succinilacetona (SA) en sangre (suero/plasma) y/u orina. Los resultados de las muestras analizadas en el laboratorio central, incluida la determinación de nitisinona, se utilizarán en la evaluación de la farmacocinética, la eficacia y la seguridad durante los dos períodos de tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Gujarat
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Navsari, Gujarat, India, 396421
- Lifein Multi-Specialty Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes HT-1 que reciben tratamiento con Orfadin son elegibles para participar.
- Pacientes masculinos y femeninos de todas las edades diagnosticados con HT-1.
- Valores de laboratorio estables, incluidos valores hepáticos
- Mujeres en edad fértil dispuestas a utilizar métodos anticonceptivos adecuados
- Consentimiento/asentimiento informado firmado.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica que, en opinión del investigador, haga que el paciente no sea apto para su inclusión.
- Inscripción en otro estudio de intervención clínica concurrente dentro de los tres meses anteriores a la inclusión en este estudio.
- Mujeres embarazadas.
- Las mujeres en período de lactancia. .Hepatitis B, hepatitis C o infección por VIH conocidas.
- Incapacidad previsible para cooperar con las instrucciones dadas o los procedimientos de estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Orfandina 0,5 mgm/kg mgm bid
Dos participantes recibirán 0,5 mg/kg mg de orfadina
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Orfadín
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Experimental: Nitinosina 0,5 mg/kg dos veces al día
Dos participantes recibirán 0,5 mg/kg de nitinosina
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Medir bioequivalencia/eficacia de nitinosina y orfadin
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Nivel de succinilacetona
Periodo de tiempo: 8 semanas
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El nivel de succinilacetona se medirá cada 2 semanas durante ocho semanas.
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Tirosinemias
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Nitisinona
Otros números de identificación del estudio
- Global CRO Orfadin
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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