ALXN1830 chez les patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude
9 juillet 2020 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals
Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur l'ALXN1830 chez des patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'ALXN1830 par rapport à un placebo chez des participants adultes atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude (WAIHA).
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude consistera en une période de dépistage de 4 semaines, une période de traitement primaire de 13 semaines et une période de traitement prolongé facultative (jusqu'à 2 ans).
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Whittier, California, États-Unis, 90602
- Alexion Study Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- WAIHA primaire ou secondaire, diagnostiqué au moins 6 semaines avant le dépistage
- A échoué ou n'a pas toléré au moins 1 traitement WAIHA antérieur, par exemple, corticostéroïdes, rituximab, azathioprine, cyclophosphamide, cyclosporine, mycophénolate mofétil, danazol ou vincristine
- Hémoglobine < 10 g/dL et ≥ 6 g/dL
- Test direct positif à l'antiglobuline (Coombs) (IgG positif, complément C3 [C3] positif ou négatif)
- Preuve d'hémolyse active, y compris l'un des éléments suivants : a) Lactate déshydrogénase (LDH) > limite supérieure de la normale (LSN), b) Haptoglobine < limite inférieure de la normale (LLN), c) Bilirubine indirecte > LSN
- IgG totales > 500 mg/dL
Critères d'exclusion clés :
- Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (test d'anticorps VIH-1 ou VIH-2 positif)
- Test positif de l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) ou des anticorps de l'hépatite C
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Placebo
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Placebo correspondant (diluant liquide stérile) administré par perfusion IV
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Expérimental: ALXN1830 Schéma posologique 1
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Administré par perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
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Expérimental: ALXN1830 Schéma posologique 2
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Administré par perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
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Expérimental: ALXN1830 Schéma posologique 3
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Administré par perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pourcentage de participants présentant une augmentation ≥ 2 grammes (g)/décilitre (dL) de l'hémoglobine (Hb) par rapport au départ
Délai: Ligne de base (Jour 1) jusqu'au Jour 92
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Ligne de base (Jour 1) jusqu'au Jour 92
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre total d'unités de concentré de globules rouges (pRB) transfusées
Délai: Jour 15 à Jour 92
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Jour 15 à Jour 92
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Changement moyen de la ligne de base au jour 92 de la qualité de vie, évalué via le questionnaire EuroQoL 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L)
Délai: Ligne de base, jour 92
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Ligne de base, jour 92
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Changement moyen de la qualité de vie entre le départ et le jour 92, évalué à l'aide du questionnaire FACT-AN (Functional Assessment Of Cancer Therapy Anemia)
Délai: Ligne de base, jour 92
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Ligne de base, jour 92
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Nombre de mesures hebdomadaires de l'Hb avec un changement par rapport à la ligne de base ≥ 2 g/dL
Délai: Jour 1 à Jour 92
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Jour 1 à Jour 92
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Nombre de participants ayant besoin d'un nouveau médicament de secours WAIHA ou d'une augmentation de la dose de médicament WAIHA
Délai: Jour 15 à Jour 92
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Jour 15 à Jour 92
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 juillet 2021
Achèvement primaire (Anticipé)
30 octobre 2022
Achèvement de l'étude (Anticipé)
30 avril 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 février 2020
Première publication (Réel)
5 février 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 juillet 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 juillet 2020
Dernière vérification
1 juillet 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALXN1830-WAI-201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .