ALXN1830 bij patiënten met warme auto-immuun hemolytische anemie
9 juli 2020 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie van ALXN1830 bij patiënten met warme auto-immune hemolytische anemie
Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van ALXN1830 in vergelijking met placebo bij volwassen deelnemers met warme auto-immune hemolytische anemie (WAIHA).
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit onderzoek zal bestaan uit een screeningperiode van 4 weken, een primaire behandelingsperiode van 13 weken en een optionele verlengde behandelingsperiode (tot 2 jaar).
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Whittier, California, Verenigde Staten, 90602
- Alexion Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Primaire of secundaire WAIHA, gediagnosticeerd ten minste 6 weken voorafgaand aan de screening
- Heeft gefaald of niet getolereerd ten minste 1 eerdere behandeling met WAIHA, bijvoorbeeld corticosteroïden, rituximab, azathioprine, cyclofosfamide, cyclosporine, mycofenolaatmofetil, danazol of vincristine
- Hemoglobine < 10 g/dl en ≥ 6 g/dl
- Positieve directe antiglobulinetest (Coombs) (IgG positief, complement C3 [C3] positief of negatief)
- Bewijs van actieve hemolyse, waaronder een van de volgende: a) Lactaatdehydrogenase (LDH) > bovengrens van normaal (ULN), b) Haptoglobine < ondergrens van normaal (LLN), c) Indirect bilirubine > ULN
- Totaal IgG > 500 mg/dL
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) (positieve hiv-1- of hiv-2-antilichaamtest)
- Positieve hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) of hepatitis C-antilichaamtest
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Placebo
|
Bijpassende placebo (steriel vloeibaar verdunningsmiddel) toegediend via IV-infusie
|
|
Experimenteel: ALXN1830 Doseringsregime 1
|
Toegediend via intraveneuze (IV) infusie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ALXN1830 Doseringsregime 2
|
Toegediend via intraveneuze (IV) infusie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ALXN1830 Doseringsregime 3
|
Toegediend via intraveneuze (IV) infusie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers met ≥ 2 gram (g)/deciliter (dL) toename van hemoglobine (Hgb) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot en met dag 92
|
Basislijn (dag 1) tot en met dag 92
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Totaal aantal eenheden verpakte rode bloedcellen (pRBC's) getransfundeerd
Tijdsspanne: Dag 15 tot en met dag 92
|
Dag 15 tot en met dag 92
|
|
Gemiddelde verandering van baseline tot dag 92 in kwaliteit van leven, beoordeeld via EuroQoL 5 dimensie 5 niveau (EQ-5D-5L) vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn, dag 92
|
Basislijn, dag 92
|
|
Gemiddelde verandering van baseline tot dag 92 in kwaliteit van leven, beoordeeld via functionele beoordeling van anemie bij kankertherapie (FACT-AN) vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn, dag 92
|
Basislijn, dag 92
|
|
Aantal wekelijkse Hgb-metingen met verandering ten opzichte van baseline ≥ 2 g/dL
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 92
|
Dag 1 tot en met dag 92
|
|
Aantal deelnemers dat nieuwe WAIHA-reddingsmedicatie nodig heeft of dosisverhoging van WAIHA-medicatie
Tijdsspanne: Dag 15 tot en met dag 92
|
Dag 15 tot en met dag 92
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 juli 2021
Primaire voltooiing (Verwacht)
30 oktober 2022
Studie voltooiing (Verwacht)
30 april 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 januari 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 februari 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 februari 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 juli 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 juli 2020
Laatst geverifieerd
1 juli 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALXN1830-WAI-201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .