Traitement par Romiplostim de la thrombocytopénie chez les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich.

La thrombocytopénie est un symptôme potentiellement mortel chez les patients WAS. Les sujets atteints de WAS courent un risque accru de saignements débilitants et/ou potentiellement mortels en raison d'un faible nombre de plaquettes. La greffe de cellules souches hématopoïétiques est un traitement efficace du WAS et de tous ses symptômes, mais nécessite du temps pour la recherche du donneur et n'est pas largement utilisée dans les cas de WAS léger avec thrombocytopénie isolée. Les TPO-RA ont été utilisés chez des patients WAS individuels, où les publications décrivant de grandes cohortes de WAS traitées avec des TPO-RA font défaut.

Sur la base des rapports précédents, les patients WAS de notre centre reçoivent un traitement par romiplostim TPO-RA depuis 2012.

L'objectif de l'étude est d'analyser rétrospectivement les données des patients afin d'évaluer l'efficacité du traitement et la sécurité du romiplostim dans la thrombocytopénie WAS.

L'étude recueillera et analysera les informations qui se trouvent déjà dans les dossiers médicaux des patients. Des informations sur les données cliniques (évaluation de la tendance aux saignements avec une échelle de saignement modifiée de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)), les valeurs de laboratoire (telles que l'analyse clinique et biochimique du sang) seront incluses.

L'évaluation de l'efficacité du traitement était basée sur les résultats de l'examen physique, y compris les événements hémorragiques au moment du diagnostic et après l'initiation de la TPO-RA à 6 mois et la réponse plaquettaire. Une réponse complète a été définie comme une numération plaquettaire > 100 x 109/L en l'absence de symptômes hémorragiques, partielle - 30 x 109/L supérieure à la numération initiale du patient avant le traitement à 100 x 109/L. La non-réponse a été définie comme l'absence d'une numération plaquettaire > 30 x 109/L par rapport à la numération initiale.