Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Romiplostiimihoito trombosytopeniaan potilailla, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä.

torstai 24. joulukuuta 2020 päivittänyt: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Retrospektiivinen kaaviokatsaus lapsista, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä ja jotka saivat romiplostiimia trombosytopenian hoidossa.

Tämän retrospektiivisen tutkimuksen perusteena on arvioida trombopoietiinireseptoriagonistin (TPO-RA) romiplostiimin tehoa ja turvallisuutta trombosytopenian ja verenvuototaipumuksen vähentämisessä lapsipotilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu Wiskott-Aldrichin oireyhtymä (WAS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Trombosytopenia on henkeä uhkaava oire WAS-potilailla. Potilailla, joilla on WAS, on lisääntynyt heikentävien ja/tai hengenvaarallisten verenvuotojen riski alhaisen verihiutaleiden määrän vuoksi. Hematopoieettinen kantasolusiirto on tehokas WAS:n ja sen kaikkien oireiden hoito, mutta vaatii aikaa luovuttajan etsimiseen, eikä sitä käytetä laajalti tapauksissa, joissa on lievä WAS ja eristetty trombosytopenia. TPO-RA:ita on käytetty yksittäisillä WAS-potilailla, jolloin julkaisut, jotka kuvaavat suuria TPO-RA:illa hoidettuja WAS-kohortteja, puuttuvat.

Aiempien raporttien perusteella keskuksemme WAS-potilaat ovat saaneet TPO-RA romiplostiimihoitoa vuodesta 2012 lähtien.

Tutkimuksen tavoitteena on retrospektiivinen analysoida potilaiden tietoja romiplostiimin hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi WAS-trombosytopeniassa.

Tutkimuksessa kerätään ja analysoidaan tietoja, jotka ovat jo potilaiden potilasasiakirjoissa. Tiedot kliinisistä tiedoista (verenvuototaipumusten arviointi muunnetulla Maailman terveysjärjestön (WHO) verenvuotoasteikolla), laboratorioarvot (kuten veren kliininen ja biokemiallinen analyysi) sisältyvät.

Hoidon tehokkuuden arviointi perustui fyysisen tutkimuksen tuloksiin, mukaan lukien verenvuototapahtumat diagnoosin aikaan ja 6 kuukauden TPO-RA:n aloittamisen jälkeen ja verihiutaleiden vaste. Täydellinen vaste määriteltiin verihiutaleiden määräksi > 100 x 109/l ilman verenvuotooireita, osittain - 30 x 109/l korkeampi kuin potilaan hoitoa edeltävä perustason määrä 100 x 109/l. Vasteen puuttuminen määriteltiin siten, että verihiutaleiden määrä ei saavuttanut > 30 x 109/l lähtötasosta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

67

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

immunologian osaston potilaita

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä alle 18 vuotta
  • Tutkittava/laillinen edustaja on allekirjoittanut kirjallisen suostumuksen. ?
  • Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu WAS geneettisten löydösten perusteella.
  • Potilaat, joilla on trombosytopenia (verihiutaleiden määrä alle 70 x 109/l).
  • Potilaat, joilla on ollut verenvuotoa.
  • Potilaat saivat hoitoa romiplostiimilla 8-9 µg/kg vähintään 30 päivän ajan
  • Käytettävissä olevat tietueet analyysipisteistä

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, jotka eivät täytä sisällyttämiskriteerejä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Takautuva

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
hoitoon
romiplostiimi kerran viikossa ihon alle aloitusannoksella 8-9 µg/kg viikossa vähintään 1 kuukauden - 1 vuoden ajan.
Lääke: Romiplostim
romiplostiimi kerran viikossa ihon alle aloitusannoksella 8-9 µg/kg viikossa vähintään 1 kuukauden - 1 vuoden ajan.
Muut nimet:
  • Nplate

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on verihiutaleiden kokonaisvaste (täydellinen vaste + osittainen vaste)
Aikaikkuna: 1 kuukausi (30 päivää +/- 14 päivää)
Täydellinen vaste, joka määritellään verihiutaleiden määräksi > 100 x 109/l, osittain - 30 x 109/l korkeampi kuin potilaan hoitoa edeltävä perustaso 100 x 109/l.
1 kuukausi (30 päivää +/- 14 päivää)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joilla on verihiutalevaste
Aikaikkuna: lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen
lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen
Verenvuototapahtumia saaneiden osallistujien lukumäärä ja verenvuodon vakavuus
Aikaikkuna: lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen

Verenvuototapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus arvioituna Maailman terveysjärjestön (WHO) muunnetulla verenvuotoasteikolla.

(G1 = Petekiat, nenäverenvuoto <30 min, G2 = lievä verenhukka, hematoomat, nenäverenvuoto >30 min, melanoottinen uloste G3 = suuri verenmenetys, joka vaatii verensiirtoja, G4 = kuolemaan johtava verenvuoto).
lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen
lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Tutkijat

  • Päätutkija: Anna Shcherbina, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology , Moscow, Russian Federation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 27. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 28. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCPHOI-2020-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Romiplostim

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Madagascar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa