Tratamiento con romiplostim para la trombocitopenia en pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich.

La trombocitopenia es un síntoma potencialmente mortal en los pacientes con WAS. Los sujetos con WAS tienen un mayor riesgo de sufrir hemorragias debilitantes y/o potencialmente mortales debido al bajo número de plaquetas. El trasplante de células madre hematopoyéticas es un tratamiento eficaz del WAS y todos sus síntomas, pero requiere tiempo para la búsqueda de donantes y no se utiliza mucho en los casos de WAS leve con trombocitopenia aislada. Los TPO-RA se han utilizado en pacientes WAS individuales, en los que faltan publicaciones que describan grandes cohortes de WAS tratadas con TPO-RA.

Con base en los informes anteriores, los pacientes de WAS en nuestro Centro han estado recibiendo tratamiento con TPO-RA romiplostim desde 2012.

El objetivo del estudio es analizar retrospectivamente los datos de los pacientes para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con romiplostim en la trombocitopenia WAS.

El estudio recopilará y analizará información que ya se encuentra en los registros médicos de los pacientes. Se incluirá información sobre datos clínicos (evaluación de la tendencia al sangrado con una escala de sangrado modificada de la Organización Mundial de la Salud (OMS)), valores de laboratorio (como análisis clínicos y bioquímicos de la sangre).

La evaluación de la terapia de eficacia se basó en los resultados del examen físico, incluidos los eventos hemorrágicos en el momento del diagnóstico y después de 6 meses de iniciado el TPO-RA y la respuesta plaquetaria. Una respuesta completa se definió como un recuento de plaquetas >100 x 109/L en ausencia de síntomas hemorrágicos, parcial - 30 x 109/L más alto que el recuento inicial previo al tratamiento del paciente a 100 x 109/L. La falta de respuesta se definió como no lograr un recuento de plaquetas > 30 x 109/L desde el recuento inicial.