Wiskott-Aldrich 症候群患者の血小板減少症に対するロミプロスチム治療。

血小板減少症は、WAS 患者の生命を脅かす症状です。 WAS の被験者は、血小板数が少ないため、衰弱や生命を脅かす出血のリスクが高くなります。 造血幹細胞移植は、WAS とそのすべての症状の効果的な治療法ですが、ドナー検索に時間がかかり、孤立した血小板減少症を伴う軽度の WAS の場合には広く利用されていません。 ＴＰＯ－ＲＡは個々のＷＡＳ患者に使用されてきたが、ＴＰＯ－ＲＡで治療された大規模なＷＡＳコホートを記載した刊行物は不足している。

以前のレポートに基づいて、当センターの WAS 患者は 2012 年から TPO-RA ロミプロスチムによる治療を受けています。

この研究の目的は、WAS 血小板減少症におけるロミプロスチムの治療効果と安全性を評価するために、患者のデータを遡及的に分析することです。

この研究では、患者の医療記録にすでにある情報を収集して分析します。 臨床データ（修正された世界保健機関（WHO）出血スケールによる出血傾向の評価）、検査値（血液の臨床的および生化学的分析など）に関する情報が含まれます。

有効性治療の評価は、診断時および 6 か月の TPO-RA 開始後の出血イベントおよび血小板応答を含む身体検査の結果に基づいていました。 完全奏効は、出血症状がない場合の血小板数 > 100 x 109/L、患者の治療前のベースライン数より 100 x 109/L まで部分的 - 30 x 109/L 高いものとして定義されました。 非反応は、ベースライン数から > 30 x 109/L の血小板数に達しないこととして定義されました。