Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Romiplostim-behandeling voor trombocytopenie bij patiënten met het Wiskott-Aldrich-syndroom.

24 december 2020 bijgewerkt door: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Retrospectief overzicht van kinderen met het Wiskott-Aldrich-syndroom die romiplostim kregen bij de behandeling van trombocytopenie.

De grondgedachte voor deze retrospectieve studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van trombopoëtine-receptoragonist (TPO-RA) romiplostim voor het verminderen van trombocytopenie en bloedingsneiging bij pediatrische deelnemers met genetisch bevestigd Wiskott-Aldrich-syndroom (WAS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Trombocytopenie is een levensbedreigend symptoom bij WAS-patiënten. Proefpersonen met WAS lopen een verhoogd risico op invaliderende en/of levensbedreigende bloedingen als gevolg van een laag aantal bloedplaatjes. Hematopoëtische stamceltransplantatie is een effectieve behandeling van WAS en al zijn symptomen, maar vereist tijd voor het zoeken naar donoren en wordt niet algemeen gebruikt in gevallen met milde WAS met geïsoleerde trombocytopenie. TPO-RA's zijn gebruikt bij individuele WAS-patiënten, waarbij publicaties ontbreken die grote WAS-cohorten beschrijven die met TPO-RA's zijn behandeld.

Op basis van de eerdere rapporten worden WAS-patiënten in ons centrum sinds 2012 behandeld met TPO-RA romiplostim.

Het doel van de studie is om retrospectief patiëntgegevens te analyseren om de werkzaamheid en veiligheid van romiplostim bij WAS-trombocytopenie te beoordelen.

De studie zal informatie verzamelen en analyseren die al in de medische dossiers van de patiënt staat. Informatie over klinische gegevens (beoordeling van bloedingsneiging met een aangepaste bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO), laboratoriumwaarden (zoals klinische en biochemische analyse van bloed) zal worden opgenomen.

Evaluatie van de effectiviteitstherapie was gebaseerd op de resultaten van lichamelijk onderzoek, inclusief bloedingen op het moment van diagnose en nadat TPO-RA 6 maanden was gestart en respons op bloedplaatjes. Een volledige respons werd gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes >100 x 109/l bij afwezigheid van bloedingssymptomen, gedeeltelijk - 30 x 109/l hoger dan de uitgangswaarde van de patiënt vóór de behandeling tot 100 x 109/l. Non-respons werd gedefinieerd als het niet bereiken van een aantal bloedplaatjes van > 30 x 109/l ten opzichte van de uitgangswaarde.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

67

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

patiënten van de afdeling immunologie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd onder < 18 jaar
  • Proefpersoon/wettelijke vertegenwoordiger heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend. ?
  • Onderwerpen met de diagnose WAS op basis van genetische bevindingen.
  • Proefpersonen met trombocytopenie (aantal bloedplaatjes van minder dan 70 x 109/l).
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van bloedingen.
  • Proefpersonen werden gedurende ten minste 30 dagen behandeld met romiplostim 8-9 µg/kg
  • Beschikbare records van de analysepunten

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten die niet voldoen aan de inclusiecriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
behandeling
romiplostim eenmaal per week subcutaan in een aanvangsdosis van 8-9 µg/kg per week gedurende ten minste 1 maand tot 1 jaar.
Geneesmiddel: Romiplostim
romiplostim eenmaal per week subcutaan in een aanvangsdosis van 8-9 µg/kg per week gedurende ten minste 1 maand tot 1 jaar.
Andere namen:
  • Nplaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage deelnemers met totale respons op bloedplaatjes (volledige respons + gedeeltelijke respons)
Tijdsspanne: 1 maand (30 dagen +/- 14 dagen)
Een volledige respons, gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes >100 x 109/l, gedeeltelijk - 30 x 109/l hoger dan de uitgangswaarde van de patiënt vóór de behandeling tot 100 x 109/l.
1 maand (30 dagen +/- 14 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met een bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: tot stopzetting, van minimaal één maand tot één jaar
tot stopzetting, van minimaal één maand tot één jaar
Aantal deelnemers met bloedingen en ernst van bloedingen
Tijdsspanne: tot stopzetting, van minimaal één maand tot één jaar

De incidentie en ernst van bloedingen geëvalueerd met een aangepaste bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).

(G1=Petechiae, epistaxis <30 min, G2=licht bloedverlies, hematomen, epistaxis >30 min, melanotische ontlasting G3=grof bloedverlies, bloedtransfusies vereist, G4=fatale bloeding).
tot stopzetting, van minimaal één maand tot één jaar
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: tot stopzetting, van minimaal één maand tot één jaar
tot stopzetting, van minimaal één maand tot één jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anna Shcherbina, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology , Moscow, Russian Federation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 december 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NCPHOI-2020-02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren