Romiplosztim kezelés a thrombocytopeniára Wiskott-Aldrich-szindrómás betegeknél.

A thrombocytopenia életveszélyes tünet a WAS-ban szenvedő betegeknél. A WAS-ban szenvedő betegeknél az alacsony vérlemezkeszám miatt fokozott a legyengülési és/vagy életveszélyes vérzés kockázata. A vérképző őssejt-transzplantáció a WAS és minden tünetének hatékony kezelése, de időigényes a donorkeresés, és nem alkalmazzák széles körben enyhe WAS-ban, izolált thrombocytopeniával. A TPO-RA-kat egyes WAS-betegeknél alkalmazták, ahol hiányoznak a TPO-RA-kkal kezelt nagy WAS-csoportokat leíró publikációk.

A korábbi jelentések alapján Központunkban a WAS-betegek 2012 óta kapnak TPO-RA romiplosztim kezelést.

A vizsgálat célja a betegek adatainak retrospektív elemzése a romiplosztim kezelés hatékonyságának és biztonságosságának értékelése érdekében WAS thrombocytopeniában.

A vizsgálat során olyan információkat gyűjtenek és elemeznek, amelyek már szerepelnek a betegek orvosi nyilvántartásában. A klinikai adatokkal kapcsolatos információkat (a vérzési hajlam értékelése az Egészségügyi Világszervezet (WHO) módosított vérzési skálájával), a laboratóriumi értékeket (például a vér klinikai és biokémiai elemzését) tartalmazza.

A terápia hatékonyságának értékelése a fizikális vizsgálat eredményein alapult, beleértve a vérzéses eseményeket a diagnózis idején és a 6 hónapos TPO-RA megkezdése után, valamint a vérlemezke-választ. A teljes választ úgy határoztuk meg, hogy a vérlemezkeszám >100 x 109/l vérzéses tünetek hiányában, részleges – 30 x 109/l-rel magasabb, mint a beteg kezelés előtti kiindulási száma 100 x 109/l. A nem-választ úgy határozták meg, hogy nem érte el a kiindulási értékhez képest 30 x 109/l-nél nagyobb vérlemezkeszámot.