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Romiplostim-Behandlung von Thrombozytopenie bei Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom.

24. Dezember 2020 aktualisiert von: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Retrospektive Diagrammübersicht von Kindern mit Wiskott-Aldrich-Syndrom, die Romiplostim zur Behandlung von Thrombozytopenie erhielten.

Der Grund für diese retrospektive Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (TPO-RA) Romiplostim zur Verringerung der Thrombozytopenie und Blutungsneigung bei pädiatrischen Teilnehmern mit genetisch bestätigtem Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Thrombozytopenie ist ein lebensbedrohliches Symptom bei WAS-Patienten. Patienten mit WAS haben ein erhöhtes Risiko für schwächende und/oder lebensbedrohliche Blutungen aufgrund niedriger Thrombozytenzahlen. Die hämatopoetische Stammzelltransplantation ist eine wirksame Behandlung von WAS und all seinen Symptomen, erfordert jedoch Zeit für die Spendersuche und wird in Fällen mit leichter WAS mit isolierter Thrombozytopenie nicht häufig eingesetzt. TPO-RAs wurden bei einzelnen WAS-Patienten verwendet, wobei Publikationen fehlen, die große WAS-Kohorten beschreiben, die mit TPO-RAs behandelt wurden.

Basierend auf früheren Berichten werden WAS-Patienten in unserem Zentrum seit 2012 mit TPO-RA Romiplostim behandelt.

Ziel der Studie ist die retrospektive Analyse von Patientendaten, um die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Romiplostim bei WAS-Thrombozytopenie zu beurteilen.

Die Studie wird Informationen sammeln und analysieren, die sich bereits in den Krankenakten der Patienten befinden. Informationen über klinische Daten (Beurteilung der Blutungsneigung mit einer modifizierten Blutungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO)), Laborwerte (z. B. klinische und biochemische Analyse von Blut) werden eingeschlossen.

Die Bewertung der Wirksamkeit der Therapie basierte auf den Ergebnissen der körperlichen Untersuchung, einschließlich Blutungsereignissen zum Zeitpunkt der Diagnose und nach Beginn der 6-monatigen TPO-RA sowie der Thrombozytenreaktion. Ein vollständiges Ansprechen wurde definiert als eine Thrombozytenzahl von > 100 x 109/l ohne Blutungssymptome, partiell - 30 x 109/l höher als die Ausgangszahl des Patienten vor der Behandlung auf 100 x 109/l. Non-Response wurde definiert als das Nichterreichen einer Thrombozytenzahl von > 30 x 109/l gegenüber der Ausgangszahl.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten der Abteilung für Immunologie

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter unter 18 Jahren
  • Der Proband/gesetzliche Vertreter hat eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnet. ?
  • Probanden, bei denen basierend auf genetischen Befunden WAS diagnostiziert wurde.
  • Patienten mit Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl von weniger als 70 x 109/l).
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Blutungen.
  • Die Probanden erhielten mindestens 30 Tage lang eine Behandlung mit Romiplostim 8-9 µg/kg
  • Verfügbare Aufzeichnungen der Analysepunkte

Ausschlusskriterien:

• Patienten, die die Einschlusskriterien nicht erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Behandlung
Romiplostim einmal wöchentlich subkutan mit einer Anfangsdosis von 8-9 µg/kg pro Woche für mindestens 1 Monat bis 1 Jahr.
Arzneimittel: Romiplostim
Romiplostim einmal wöchentlich subkutan mit einer Anfangsdosis von 8-9 µg/kg pro Woche für mindestens 1 Monat bis 1 Jahr.
Andere Namen:
  • Nschild

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit Gesamtansprechen der Thrombozyten (vollständiges Ansprechen + teilweises Ansprechen)
Zeitfenster: 1 Monat (30 Tage +/- 14 Tage)
Ein vollständiges Ansprechen ist definiert als eine Thrombozytenzahl >100 x 109/l, partiell – 30 x 109/l höher als die Ausgangszahl des Patienten vor der Behandlung auf 100 x 109/l.
1 Monat (30 Tage +/- 14 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit einer Thrombozytenreaktion
Zeitfenster: bis zum Abbruch, von mindestens einem Monat bis zu einem Jahr
bis zum Abbruch, von mindestens einem Monat bis zu einem Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit Blutungsereignissen und Schweregrad der Blutung
Zeitfenster: bis zum Abbruch, von mindestens einem Monat bis zu einem Jahr

Die Häufigkeit und Schwere von Blutungsereignissen, bewertet mit einer modifizierten Blutungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO).

(G1=Petechien, Epistaxis < 30 min, G2=leichter Blutverlust, Hämatome, Epistaxis >30 min, melanotischer Stuhl, G3=grober Blutverlust, Bluttransfusionen erforderlich, G4=tödliche Blutung).
bis zum Abbruch, von mindestens einem Monat bis zu einem Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: bis zum Abbruch, von mindestens einem Monat bis zu einem Jahr
bis zum Abbruch, von mindestens einem Monat bis zu einem Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Ermittler

  • Hauptermittler: Anna Shcherbina, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology , Moscow, Russian Federation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NCPHOI-2020-02

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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