Trattamento con romiplostim per la trombocitopenia nei pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich.

La trombocitopenia è un sintomo pericoloso per la vita nei pazienti WAS. I soggetti con WAS sono a maggior rischio di emorragie debilitanti e/o pericolose per la vita a causa del basso numero di piastrine. Il trapianto di cellule staminali emopoietiche è un trattamento efficace della WAS e di tutti i suoi sintomi, ma richiede tempo per la ricerca del donatore e non è ampiamente utilizzato nei casi di WAS lieve con trombocitopenia isolata. I TPO-RA sono stati utilizzati in singoli pazienti WAS, in cui mancano pubblicazioni che descrivano ampie coorti WAS trattate con TPO-RA.

Sulla base dei rapporti precedenti, i pazienti WAS nel nostro Centro sono in trattamento con TPO-RA romiplostim dal 2012.

Lo scopo dello studio è analizzare retrospettivamente i dati dei pazienti al fine di valutare l'efficacia del trattamento e la sicurezza del romiplostim nella trombocitopenia WAS.

Lo studio raccoglierà e analizzerà le informazioni che sono già nelle cartelle cliniche dei pazienti. Saranno incluse informazioni sui dati clinici (valutazione della tendenza al sanguinamento con una scala del sanguinamento dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) modificata), valori di laboratorio (come l'analisi clinica e biochimica del sangue).

La valutazione dell'efficacia della terapia si è basata sui risultati dell'esame obiettivo, compresi gli eventi di sanguinamento al momento della diagnosi e dopo l'inizio di TPO-RA a 6 mesi e la risposta piastrinica. Una risposta completa è stata definita come una conta piastrinica >100 x 109/L in assenza di sintomi di sanguinamento, parziale - 30 x 109/L superiore alla conta basale del paziente prima del trattamento fino a 100 x 109/L. La mancata risposta è stata definita come il mancato raggiungimento di una conta piastrinica > 30 x 109/L rispetto alla conta basale.