Romiplostim 治疗 Wiskott-Aldrich 综合征患者的血小板减少症。

血小板减少症是 WAS 患者的一种危及生命的症状。 由于血小板数量低，患有 WAS 的受试者处于虚弱和/或危及生命的出血风险增加。 造血干细胞移植是治疗 WAS 及其所有症状的有效方法，但需要时间寻找供体，未广泛用于伴有孤立性血小板减少的轻度 WAS 病例。 TPO-RAs 已用于个体 WAS 患者，其中缺乏描述用 TPO-RAs 治疗的大型 WAS 队列的出版物。

根据以往的报道，我中心的 WAS 患者自 2012 年以来一直在接受 TPO-RA romiplostim 治疗。

该研究的目的是回顾性分析患者的数据，以评估 romiplostim 在 WAS 血小板减少症中的治疗效果和安全性。

该研究将收集和分析患者病历中已有的信息。 将包括有关临床数据（使用改进的世界卫生组织 (WHO) 出血量表评估出血倾向）、实验室值（例如血液的临床和生化分析）的信息。

疗效治疗的评估基于体检结果，包括诊断时和开始 6 个月 TPO-RA 后的出血事件和血小板反应。 完全反应定义为在没有出血症状的情况下血小板计数 >100 x 109/L，部分 - 比患者治疗前基线计数高 30 x 109/L 至 100 x 109/L。 无反应定义为未达到基线计数的 > 30 x 109/L 的血小板计数。