Ромиплостим для лечения тромбоцитопении у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича.

Тромбоцитопения является опасным для жизни симптомом у пациентов с СВО. Субъекты с WAS подвергаются повышенному риску изнурительных и/или угрожающих жизни кровотечений из-за низкого числа тромбоцитов. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток является эффективным методом лечения СВО и всех его симптомов, но требует времени на поиск донора и не применяется широко в случаях СВО легкой степени с изолированной тромбоцитопенией. TPO-RA использовались у отдельных пациентов с WAS, при этом публикации, описывающие большие когорты WAS, получавшие TPO-RA, отсутствуют.

Согласно предыдущим сообщениям, пациенты с СВО в нашем Центре получают лечение ромиплостимом ТПО-РА с 2012 года.

Цель исследования — ретроспективный анализ данных пациентов с целью оценки эффективности и безопасности лечения ромиплостимом при СВО-тромбоцитопении.

В ходе исследования будет собрана и проанализирована информация, которая уже есть в медицинских картах пациентов. Будет включена информация о клинических данных (оценка склонности к кровотечениям по модифицированной шкале кровотечений Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)), лабораторных показателях (таких как клинический и биохимический анализ крови).

Оценка эффективности терапии основывалась на результатах физикального обследования, включая кровотечения на момент установления диагноза и через 6 мес после начала ТПО-РА и тромбоцитарного ответа. Полный ответ определяли как количество тромбоцитов >100 х 109/л при отсутствии симптомов кровотечения, частичный - на 30 х 109/л выше исходного уровня пациента до лечения до 100 х 109/л. Отсутствие ответа определяли как недостижение уровня тромбоцитов > 30 x 109/л по сравнению с исходным уровнем.