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Wiskott-Aldrich 증후군 환자의 혈소판감소증에 대한 Romiplostim 치료

2020년 12월 24일 업데이트: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

혈소판감소증 치료를 위해 Romiplostim을 투여받은 Wiskott-Aldrich 증후군 소아의 후향적 차트 검토.

이 후향적 연구의 근거는 유전적으로 확인된 Wiskott-Aldrich 증후군(WAS)이 있는 소아 참가자의 혈소판 감소증 및 출혈 경향을 감소시키기 위한 thrombopoietin-receptor agonist(TPO-RA) romiplostim의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

혈소판 감소증은 WAS 환자에서 생명을 위협하는 증상입니다. WAS가 있는 피험자는 낮은 혈소판 수치로 인해 쇠약해지고/하거나 생명을 위협하는 출혈의 위험이 증가합니다. 조혈모세포이식은 WAS 및 그 모든 증상에 효과적인 치료법이지만 공여자 찾기에 시간이 걸리고 단독성 혈소판감소증이 있는 경증 WAS의 경우에는 널리 활용되지 않는다. TPO-RA는 개별 WAS 환자에게 사용되었으며 TPO-RA로 치료한 대규모 WAS 코호트를 설명하는 간행물이 부족합니다.

이전 보고서에 따르면 우리 센터의 WAS 환자는 2012년부터 TPO-RA romiplostim으로 치료를 받고 있습니다.

이 연구의 목적은 WAS 혈소판감소증에서 로미플로스팀의 치료 효능과 안전성을 평가하기 위해 환자 데이터를 후향적으로 분석하는 것입니다.

이 연구는 환자의 의료 기록에 이미 있는 정보를 수집하고 분석할 것입니다. 임상 데이터(수정된 세계보건기구(WHO) 출혈 척도를 사용한 출혈 경향 평가), 실험실 값(예: 혈액의 임상 및 생화학적 분석)에 대한 정보가 포함됩니다.

효능 요법의 평가는 진단 당시 및 TPO-RA 개시 6개월 후의 출혈 사례 및 혈소판 반응을 포함한 신체 검사 결과를 기반으로 하였다. 완전 반응은 출혈 증상 없이 혈소판 수가 >100 x 109/L로 정의되었으며, 부분적으로는 환자의 치료 전 기준 수치보다 30 x 109/L 더 높은 100 x 109/L로 정의되었습니다. 무반응은 기준선 수치에서 > 30 x 109/L의 혈소판 수치를 달성하지 못하는 것으로 정의되었습니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

67

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

면역학과 환자

설명

포함 기준:

  • 18세 미만
  • 피험자/법정 대리인이 서면 동의서에 서명했습니다. ?
  • 유전적 소견에 근거하여 WAS로 진단된 피험자.
  • 혈소판 감소증(70 x 109/L 미만의 혈소판 수)이 있는 피험자.
  • 출혈 병력이 있는 피험자.
  • 피험자는 최소 30일 동안 로미플로스팀 8-9 µg/kg으로 치료를 받았습니다.
  • 분석 지점의 사용 가능한 기록

제외 기준:

• 포함 기준을 충족하지 않는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 회고전

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
치료
로미플로스팀은 최소 1개월에서 1년 동안 주당 8-9μg/kg의 초기 용량으로 주 1회 피하 투여합니다.
의약품: 로미플로스팀
로미플로스팀은 최소 1개월에서 1년 동안 주당 8-9μg/kg의 초기 용량으로 주 1회 피하 투여합니다.
다른 이름들:
  • 엔플레이트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 혈소판 반응(완전 반응 + 부분 반응)이 있는 참가자의 비율
기간: 1개월(30일 +/- 14일)
완전 반응은 혈소판 수가 >100 x 109/L, 부분 - 환자의 치료 전 기준치 수보다 30 x 109/L 더 높은 100 x 109/L로 정의됩니다.
1개월(30일 +/- 14일)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈소판 반응이 있는 환자의 비율
기간: 중단 시까지 최소 1개월에서 1년
중단 시까지 최소 1개월에서 1년
출혈 사건이 있는 참가자 수 및 출혈의 중증도
기간: 중단 시까지 최소 1개월에서 1년

수정된 세계보건기구(WHO) 출혈 척도로 평가된 출혈 사건의 발생률 및 중증도.

(G1=점상출혈, 비출혈 <30분, G2=경증 실혈, 혈종, 비출혈>30분, 흑색 대변 G3=총체적 실혈, 수혈 필요, G4=치명적 출혈).
중단 시까지 최소 1개월에서 1년
부작용이 있는 참가자 수
기간: 중단 시까지 최소 1개월에서 1년
중단 시까지 최소 1개월에서 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

수사관

  • 수석 연구원: Anna Shcherbina, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology , Moscow, Russian Federation

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2012년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 12월 27일

연구 완료 (실제)

2020년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 4월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 4월 15일

처음 게시됨 (실제)

2020년 4월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 12월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 24일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NCPHOI-2020-02

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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