Romiplostym w leczeniu małopłytkowości u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha.

Małopłytkowość jest zagrażającym życiu objawem u pacjentów z WAS. Pacjenci z WAS są narażeni na zwiększone ryzyko wyniszczających i/lub zagrażających życiu krwawień z powodu małej liczby płytek krwi. Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych jest skuteczną metodą leczenia WAS i wszystkich jej objawów, wymaga jednak czasu na poszukiwanie dawców i nie jest szeroko stosowany w przypadkach łagodnego WAS z izolowaną trombocytopenią. TPO-RA stosowano u poszczególnych pacjentów z WAS, przy czym brakuje publikacji opisujących duże kohorty WAS leczonych TPO-RA.

Z dotychczasowych doniesień wynika, że ​​pacjenci z WAS w naszym Centrum są leczeni romiplostymem TPO-RA od 2012 roku.

Celem pracy jest retrospektywna analiza danych pacjentów w celu oceny skuteczności leczenia i bezpieczeństwa romiplostymu w trombocytopenii WAS.

W badaniu zostaną zebrane i przeanalizowane informacje, które już znajdują się w dokumentacji medycznej pacjentów. Uwzględnione zostaną informacje o danych klinicznych (ocena skłonności do krwawień za pomocą zmodyfikowanej Skali Krwawienia Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), wartościach laboratoryjnych (takich jak kliniczna i biochemiczna analiza krwi).

Ocenę skuteczności terapii oparto na wynikach badania przedmiotowego, w tym krwawień w momencie rozpoznania oraz po 6 miesiącach od rozpoczęcia TPO-RA i odpowiedzi płytkowej. Odpowiedź całkowitą zdefiniowano jako liczbę płytek krwi >100 x 109/l przy braku objawów krwawienia, częściową - o 30 x 109/l wyższą niż wyjściowa liczba płytek u pacjenta przed leczeniem do 100 x 109/l. Brak odpowiedzi zdefiniowano jako nieosiągnięcie liczby płytek krwi > 30 x 109/l w stosunku do wartości wyjściowej.