Une étude pour évaluer l'efficacité, les niveaux de médicament et l'innocuité du luspatercept (ACE-536) pour le traitement de l'anémie due aux syndromes myélodysplasiques à risque très faible, faible ou intermédiaire IPSS-R chez les participants chinois et japonais avec des sidéroblastes en anneau qui nécessitent du sang rouge Transfusion cellulaire
29 avril 2026 mis à jour par: Celgene
Une étude de transition de phase 2, multicentrique et à un seul bras pour évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique et l'innocuité du luspatercept (ACE-536) pour le traitement de l'anémie due aux syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire IPSS-R chez Sujets chinois et japonais avec des sidéroblastes en anneau qui nécessitent des transfusions de globules rouges
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du luspatercept (ACE-536) pour le traitement de l'anémie due aux syndromes myélodysplasiques à risque très faible, faible ou intermédiaire (IPSS-R) chez Participants chinois et japonais avec des sidéroblastes en anneau qui nécessitent des transfusions de globules rouges (RBC).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
30
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beijing, Chine, 100730
- Local Institution - 100
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Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
- Local Institution - 107
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Guangzhou, Chine, 510060
- Local Institution - 105
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Guangzhou, Chine, 510080
- Local Institution - 103
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Guangzhou, Chine, 510515
- Local Institution - 109
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Hangzhou, Chine, 310006
- Local Institution - 102
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Nanchang, Chine, 330006
- Local Institution - 112
-
Nanjing, Chine, 210029
- Local Institution - 108
-
Shanghai, Chine
- Local Institution - 114
-
Shanghai, Chine, 200233
- Local Institution - 101
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Suzhu, Chine, 215006
- Local Institution - 104
-
Tianjin, Chine, 300020
- Local Institution - 106
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Wenzhou, Chine, 325000
- Local Institution - 111
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Wuhan, Chine, 430022
- Local Institution - 110
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Fukuoka, Japon, 810-8563
- Local Institution - UNK11
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Kamogawa, Japon, 296-8602
- Local Institution - 206
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Mibu-Machi, Japon, 321-0293
- Local Institution - 201
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Osaka, Japon, 545-8585
- Local Institution - 205
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Sagamihara, Japon, 252-0375
- Local Institution - 204
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Sendai, Japon, 980-8574
- Local Institution - 207
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Shinagawa-ku, Tokyo, Japon, 141-8625
- Local Institution - 202
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Ōgaki, Japon, 503-8502
- Local Institution - 208
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Ehime
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Matsuyama, Ehime, Japon, 790-8524
- Local Institution - 209
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Nagasaki
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Nagasaki, Nagasaki, Japon, 8528511
- Local Institution - 203
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Osaka
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Sayama, Osaka, Japon, 5898511
- Local Institution - 210
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
20 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Réfractaire ou intolérant ou inéligible à un traitement antérieur par un agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) tel que défini par l'un des éléments suivants : réfractaire à un traitement antérieur par ASE, intolérant à un traitement antérieur par ASE ou inéligible à un ASE.
- précédemment traité avec un ASE ou un facteur de stimulation des colonies de granulocytes, un facteur de stimulation des colonies de granulocytes-macrophages, les deux agents doivent avoir été arrêtés ≥ 4 semaines avant la date de traitement par le luspatercept
- Score ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0, 1 ou 2
Critère d'exclusion:
- Traitement antérieur avec des agents modificateurs de la maladie pour le SMD sous-jacent
- Anémie cliniquement significative connue due à une carence en fer, en vitamine B12 ou en folate, ou anémie hémolytique auto-immune ou héréditaire, ou saignement gastro-intestinal
- Aspartate aminotransférase sérique/transaminase glutamique oxaloacétique sérique (AST/SGOT) ou alanine aminotransférase/transaminase glutamique pyruvique sérique (ALT/SGPT) ≥ 3,0 x la limite supérieure de la normale (LSN)
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Administration du luspatercept
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Dose spécifiée à des jours spécifiés
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Indépendance transfusionnelle de globules rouges (RBC-TI) ≥ 8 semaines
Délai: Semaine 1 à Semaine 24
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Semaine 1 à Semaine 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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RBC-TI ≥ 12 semaines
Délai: Semaine 1 à Semaine 24
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Semaine 1 à Semaine 24
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Réduction du nombre d'unités de globules rouges (GR) transfusées sur 16 semaines par rapport à la valeur initiale
Délai: Semaine 9 à Semaine 24
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Semaine 9 à Semaine 24
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Amélioration hématologique modifiée - érythroïde (mHI-E) selon le groupe de travail international (IWG)
Délai: Semaine 1 à Semaine 24
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Semaine 1 à Semaine 24
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Augmentation moyenne de l'hémoglobine ≥ 1,0 g/dL
Délai: Semaine 1 à Semaine 24
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Semaine 1 à Semaine 24
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Durée de RBC-TI
Délai: Semaine 1 à Semaine 24
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Semaine 1 à Semaine 24
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Diminution moyenne de la ferritine sérique par rapport à la valeur initiale
Délai: Semaine 9 à Semaine 24
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Semaine 9 à Semaine 24
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Diminution moyenne de l'utilisation de la thérapie par chélation du fer (ICT) par rapport à la valeur initiale
Délai: Semaine 9 à Semaine 24
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Semaine 9 à Semaine 24
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Temps de RBC-TI
Délai: Semaine 1 à Semaine 24
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Semaine 1 à Semaine 24
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Progression vers la leucémie myéloïde aiguë (LMA)
Délai: Cycle1 Jour1 (chaque cycle dure 21 jours) pendant au moins 3 ans après la première dose
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Cycle1 Jour1 (chaque cycle dure 21 jours) pendant au moins 3 ans après la première dose
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Survie globale (SG)
Délai: Cycle1 Jour1 (chaque cycle dure 21 jours) pendant au moins 3 ans après la première dose
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Cycle1 Jour1 (chaque cycle dure 21 jours) pendant au moins 3 ans après la première dose
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Incidence du type d'événements indésirables (EI)
Délai: Dépistage pendant 42 jours après la dernière dose
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Dépistage pendant 42 jours après la dernière dose
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Incidence de la fréquence des EI
Délai: Dépistage pendant 42 jours après la dernière dose
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Dépistage pendant 42 jours après la dernière dose
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Incidence de la gravité des EI
Délai: Dépistage pendant 42 jours après la dernière dose
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Dépistage pendant 42 jours après la dernière dose
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Incidence de la gravité des EI
Délai: Dépistage pendant 42 jours après la dernière dose
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Dépistage pendant 42 jours après la dernière dose
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Incidence de la relation entre les EI et le traitement de l'étude
Délai: Dépistage pendant 42 jours après la dernière dose
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Dépistage pendant 42 jours après la dernière dose
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Pharmacocinétique - Aire sous la courbe (ASC)
Délai: Cycle1 Jour1 (chaque cycle dure 21 jours) jusqu'à 1 an après la première dose
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Cycle1 Jour1 (chaque cycle dure 21 jours) jusqu'à 1 an après la première dose
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Pharmacocinétique - Concentration plasmatique maximale du médicament (Cmax)
Délai: Cycle1 Jour1 (chaque cycle dure 21 jours) jusqu'à 1 an après la première dose
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Cycle1 Jour1 (chaque cycle dure 21 jours) jusqu'à 1 an après la première dose
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Fréquence des anticorps anti-médicament (ADA)
Délai: Cycle1 Jour1 (chaque cycle dure 21 jours) jusqu'à 1 an après la première dose
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Cycle1 Jour1 (chaque cycle dure 21 jours) jusqu'à 1 an après la première dose
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 novembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
29 septembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
8 avril 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 juin 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 juillet 2020
Première publication (Réel)
20 juillet 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ACE-536-MDS-004
- U1111-1251-9249 (Autre identifiant: WHO)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les informations relatives à notre politique de partage de données et au processus de demande de données sont disponibles au lien suivant :
https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/
Délai de partage IPD
Voir la description du forfait
Critères d'accès au partage IPD
Voir la description du forfait
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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