Tanulmány a Luspatercept (ACE-536) hatékonyságának, gyógyszerszintjének és biztonságosságának értékelésére az IPSS-R által okozott nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú mielodiszpláziás szindrómák kezelésében olyan kínai és japán résztvevőknél, akiknél vörösvért igénylő gyűrűs sideroblasztok szenvednek. Sejttranszfúziók
2026. április 29. frissítette: Celgene
Egy 2. fázisú, többközpontú, egykarú áthidaló vizsgálat a Luspatercept (ACE-536) hatékonyságának, farmakokinetikájának és biztonságosságának értékelésére az IPSS-R nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú mielodiszplasztikus szindrómái (MDS) miatti vérszegénység kezelésére Gyűrűs sideroblastos kínai és japán alanyok, akiknek vörösvérsejt-transzfúzióra van szükségük
E tanulmány célja a luspatercept (ACE-536) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a felülvizsgált nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer (IPSS-R) nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú myelodysplasiás szindrómái (MDS) miatti vérszegénység kezelésében. Gyűrűs sideroblasztokkal rendelkező kínai és japán résztvevők, akik vörösvértest (RBC) transzfúziót igényelnek.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Fukuoka, Japán, 810-8563
- Local Institution - UNK11
-
Kamogawa, Japán, 296-8602
- Local Institution - 206
-
Mibu-Machi, Japán, 321-0293
- Local Institution - 201
-
Osaka, Japán, 545-8585
- Local Institution - 205
-
Sagamihara, Japán, 252-0375
- Local Institution - 204
-
Sendai, Japán, 980-8574
- Local Institution - 207
-
Shinagawa-ku, Tokyo, Japán, 141-8625
- Local Institution - 202
-
Ōgaki, Japán, 503-8502
- Local Institution - 208
-
-
Ehime
-
Matsuyama, Ehime, Japán, 790-8524
- Local Institution - 209
-
-
Nagasaki
-
Nagasaki, Nagasaki, Japán, 8528511
- Local Institution - 203
-
-
Osaka
-
Sayama, Osaka, Japán, 5898511
- Local Institution - 210
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100730
- Local Institution - 100
-
Chengdu, Sichuan, Kína, 610041
- Local Institution - 107
-
Guangzhou, Kína, 510060
- Local Institution - 105
-
Guangzhou, Kína, 510080
- Local Institution - 103
-
Guangzhou, Kína, 510515
- Local Institution - 109
-
Hangzhou, Kína, 310006
- Local Institution - 102
-
Nanchang, Kína, 330006
- Local Institution - 112
-
Nanjing, Kína, 210029
- Local Institution - 108
-
Shanghai, Kína
- Local Institution - 114
-
Shanghai, Kína, 200233
- Local Institution - 101
-
Suzhu, Kína, 215006
- Local Institution - 104
-
Tianjin, Kína, 300020
- Local Institution - 106
-
Wenzhou, Kína, 325000
- Local Institution - 111
-
Wuhan, Kína, 430022
- Local Institution - 110
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
20 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Refrakter vagy intolerancia a korábbi Erythropoiesis stimuláló szer (ESA) kezelésre, vagy arra alkalmatlan, az alábbiak bármelyike szerint: Refrakter a korábbi ESA-kezelésre, Intoleráns a korábbi ESA-kezelésre, vagy ESA-val nem használható.
- korábban ESA-val vagy granulocita telep-stimuláló faktorral, granulocita-makrofág telep-stimuláló faktorral kezelt, mindkét szert abba kell hagyni legalább 4 héttel a luspatercept-kezelés időpontja előtt
- Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pontszáma 0, 1 vagy 2
Kizárási kritériumok:
- Korábbi kezelés betegségmódosító szerekkel az MDS alapbetegségére
- Klinikailag jelentős vérszegénység vas-, B12-vitamin- vagy folsavhiány miatt, vagy autoimmun vagy örökletes hemolitikus anémia vagy gyomor-bélrendszeri vérzés
- Szérum aszpartát-aminotranszferáz/szérum glutamin-oxálecetsav-transzamináz (AST/SGOT) vagy alanin-aminotranszferáz/szérum glutaminsav-piruvics-transzamináz (ALT/SGPT) ≥ 3,0-szerese a normál felső határának (ULN)
Egyéb, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok érvényesek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Luspatercept Adminisztráció
|
Meghatározott adag meghatározott napokon
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Vörösvérsejt-transzfúziós függetlenség (RBC-TI) ≥ 8 hét
Időkeret: 1. héttől 24. hétig
|
1. héttől 24. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
RBC-TI ≥ 12 hét
Időkeret: 1. héttől 24. hétig
|
1. héttől 24. hétig
|
|
A 16 hét alatt transzfundált vörösvérsejt-egységek (RBC) számának csökkenése a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 9. héttől 24. hétig
|
9. héttől 24. hétig
|
|
Módosított hematológiai javulás – eritroid (mHI-E) nemzetközi munkacsoportonként (IWG)
Időkeret: 1. héttől 24. hétig
|
1. héttől 24. hétig
|
|
Az átlagos hemoglobinszint emelkedés ≥ 1,0 g/dl
Időkeret: 1. héttől 24. hétig
|
1. héttől 24. hétig
|
|
Az RBC-TI időtartama
Időkeret: 1. héttől 24. hétig
|
1. héttől 24. hétig
|
|
A szérum ferritin átlagos csökkenése a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 9. héttől 24. hétig
|
9. héttől 24. hétig
|
|
A vaskelátképző terápia (ICT) használatának átlagos csökkenése a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 9. héttől 24. hétig
|
9. héttől 24. hétig
|
|
Ideje az RBC-TI-hez
Időkeret: 1. héttől 24. hétig
|
1. héttől 24. hétig
|
|
Az akut mieloid leukémia (AML) előrehaladása
Időkeret: Cycle1 Day1 (minden ciklus 21 napos) az első adag után legalább 3 évig
|
Cycle1 Day1 (minden ciklus 21 napos) az első adag után legalább 3 évig
|
|
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Cycle1 Day1 (minden ciklus 21 napos) az első adag után legalább 3 évig
|
Cycle1 Day1 (minden ciklus 21 napos) az első adag után legalább 3 évig
|
|
A nemkívánatos események (AE) típusainak előfordulása
Időkeret: Szűrés az utolsó adag után 42 napig
|
Szűrés az utolsó adag után 42 napig
|
|
A nemkívánatos események gyakoriságának előfordulása
Időkeret: Szűrés az utolsó adag után 42 napig
|
Szűrés az utolsó adag után 42 napig
|
|
A nemkívánatos események súlyosságának előfordulása
Időkeret: Szűrés az utolsó adag után 42 napig
|
Szűrés az utolsó adag után 42 napig
|
|
A nemkívánatos események súlyosságának előfordulása
Időkeret: Szűrés az utolsó adag után 42 napig
|
Szűrés az utolsó adag után 42 napig
|
|
A mellékhatások és a vizsgálati kezelés közötti kapcsolat előfordulása
Időkeret: Szűrés az utolsó adag után 42 napig
|
Szűrés az utolsó adag után 42 napig
|
|
Farmakokinetika – A görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: Cycle1 Day1 (minden ciklus 21 napos) az első adag után 1 évig
|
Cycle1 Day1 (minden ciklus 21 napos) az első adag után 1 évig
|
|
Farmakokinetika - A gyógyszer maximális plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: Cycle1 Day1 (minden ciklus 21 napos) az első adag után 1 évig
|
Cycle1 Day1 (minden ciklus 21 napos) az első adag után 1 évig
|
|
Gyógyszerellenes antitestek (ADA) gyakorisága
Időkeret: Cycle1 Day1 (minden ciklus 21 napos) az első adag után 1 évig
|
Cycle1 Day1 (minden ciklus 21 napos) az első adag után 1 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. november 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. szeptember 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. április 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. június 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. július 17.
Első közzététel (Tényleges)
2020. július 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 29.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ACE-536-MDS-004
- U1111-1251-9249 (Egyéb azonosító: WHO)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az adatmegosztási szabályzatunkkal és az adatigénylés folyamatával kapcsolatos információk az alábbi linken érhetők el:
https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/
IPD megosztási időkeret
Lásd a Terv leírását
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Lásd a Terv leírását
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .