Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid, geneesmiddelniveaus en veiligheid van luspatercept (ACE-536) voor de behandeling van bloedarmoede als gevolg van IPSS-R Myelodysplastische syndromen met zeer laag, laag of gemiddeld risico bij Chinese en Japanse deelnemers met ringsideroblasten die rood bloed nodig hebben Celtransfusies
29 april 2026 bijgewerkt door: Celgene
Een fase 2, multicenter, eenarmige overbruggingsstudie om de werkzaamheid, farmacokinetiek en veiligheid van luspatercept (ACE-536) te evalueren voor de behandeling van bloedarmoede als gevolg van IPSS-R Myelodysplastische syndromen (MDS) met zeer laag, laag of gemiddeld risico bij Chinese en Japanse proefpersonen met ringsideroblasten die transfusies van rode bloedcellen nodig hebben
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van luspatercept (ACE-536) voor de behandeling van anemie als gevolg van het Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) myelodysplastische syndromen (MDS) met zeer laag, laag of gemiddeld risico bij Chinese en Japanse deelnemers met ringsideroblasten die transfusies van rode bloedcellen (RBC) nodig hebben.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, 100730
- Local Institution - 100
-
Chengdu, Sichuan, China, 610041
- Local Institution - 107
-
Guangzhou, China, 510060
- Local Institution - 105
-
Guangzhou, China, 510080
- Local Institution - 103
-
Guangzhou, China, 510515
- Local Institution - 109
-
Hangzhou, China, 310006
- Local Institution - 102
-
Nanchang, China, 330006
- Local Institution - 112
-
Nanjing, China, 210029
- Local Institution - 108
-
Shanghai, China
- Local Institution - 114
-
Shanghai, China, 200233
- Local Institution - 101
-
Suzhu, China, 215006
- Local Institution - 104
-
Tianjin, China, 300020
- Local Institution - 106
-
Wenzhou, China, 325000
- Local Institution - 111
-
Wuhan, China, 430022
- Local Institution - 110
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 810-8563
- Local Institution - UNK11
-
Kamogawa, Japan, 296-8602
- Local Institution - 206
-
Mibu-Machi, Japan, 321-0293
- Local Institution - 201
-
Osaka, Japan, 545-8585
- Local Institution - 205
-
Sagamihara, Japan, 252-0375
- Local Institution - 204
-
Sendai, Japan, 980-8574
- Local Institution - 207
-
Shinagawa-ku, Tokyo, Japan, 141-8625
- Local Institution - 202
-
Ōgaki, Japan, 503-8502
- Local Institution - 208
-
-
Ehime
-
Matsuyama, Ehime, Japan, 790-8524
- Local Institution - 209
-
-
Nagasaki
-
Nagasaki, Nagasaki, Japan, 8528511
- Local Institution - 203
-
-
Osaka
-
Sayama, Osaka, Japan, 5898511
- Local Institution - 210
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
20 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Refractair of intolerant voor, of niet geschikt voor, eerdere behandeling met erytropoëse-stimulerend middel (ESA), zoals gedefinieerd door een van de volgende: refractair voor eerdere ESA-behandeling, intolerant voor eerdere ESA-behandeling of ESA komt niet in aanmerking.
- eerder behandeld met een ESA of granulocyt-koloniestimulerende factor, granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor, beide middelen moeten ≥ 4 weken vóór de datum van de behandeling met luspatercept zijn stopgezet
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-score van 0, 1 of 2
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande therapie met ziektemodificerende middelen voor onderliggende MDS-ziekte
- Bekende klinisch significante anemie als gevolg van ijzer-, vitamine B12- of folaatdeficiënties, of auto-immuun- of erfelijke hemolytische anemie, of gastro-intestinale bloedingen
- Serumaspartaataminotransferase/serum glutaminezuuroxaalazijnzuurtransaminase (AST/SGOT) of alanineaminotransferase/serumglutaminezuurpyruvaattransaminase (ALT/SGPT) ≥ 3,0 x bovengrens van normaal (ULN)
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Luspatercept-toediening
|
Gespecificeerde dosis op bepaalde dagen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Onafhankelijkheid van rode bloedceltransfusie (RBC-TI) ≥ 8 weken
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
|
Week 1 tot en met week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
RBC-TI ≥ 12 weken
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
|
Week 1 tot en met week 24
|
|
Vermindering van getransfundeerde eenheden rode bloedcellen (RBC) gedurende 16 weken in vergelijking met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Week 9 tot en met week 24
|
Week 9 tot en met week 24
|
|
Gemodificeerde hematologische verbetering - erytroïde (mHI-E) volgens International Working Group (IWG)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
|
Week 1 tot en met week 24
|
|
Gemiddelde hemoglobinetoename ≥ 1,0 g/dl
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
|
Week 1 tot en met week 24
|
|
Duur van RBC-TI
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
|
Week 1 tot en met week 24
|
|
Gemiddelde afname van serumferritine in vergelijking met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Week 9 tot en met week 24
|
Week 9 tot en met week 24
|
|
Gemiddelde afname van het gebruik van ijzerchelatietherapie (ICT) in vergelijking met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Week 9 tot en met week 24
|
Week 9 tot en met week 24
|
|
Tijd voor RBC-TI
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
|
Week 1 tot en met week 24
|
|
Progressie naar acute myeloïde leukemie (AML)
Tijdsspanne: Cyclus 1 Dag 1 (elke cyclus duurt 21 dagen) tot ten minste 3 jaar na de eerste dosis
|
Cyclus 1 Dag 1 (elke cyclus duurt 21 dagen) tot ten minste 3 jaar na de eerste dosis
|
|
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Cyclus 1 Dag 1 (elke cyclus duurt 21 dagen) tot ten minste 3 jaar na de eerste dosis
|
Cyclus 1 Dag 1 (elke cyclus duurt 21 dagen) tot ten minste 3 jaar na de eerste dosis
|
|
Incidentie van type bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Screening tot 42 dagen na de laatste dosis
|
Screening tot 42 dagen na de laatste dosis
|
|
Incidentie van frequentie van AE's
Tijdsspanne: Screening tot 42 dagen na de laatste dosis
|
Screening tot 42 dagen na de laatste dosis
|
|
Incidentie van ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: Screening tot 42 dagen na de laatste dosis
|
Screening tot 42 dagen na de laatste dosis
|
|
Incidentie van ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: Screening tot 42 dagen na de laatste dosis
|
Screening tot 42 dagen na de laatste dosis
|
|
Incidentie van relatie van AE's tot studiebehandeling
Tijdsspanne: Screening tot 42 dagen na de laatste dosis
|
Screening tot 42 dagen na de laatste dosis
|
|
Farmacokinetiek - Oppervlakte onder de curve (AUC)
Tijdsspanne: Cyclus 1 Dag 1 (elke cyclus duurt 21 dagen) tot en met 1 jaar na de eerste dosis
|
Cyclus 1 Dag 1 (elke cyclus duurt 21 dagen) tot en met 1 jaar na de eerste dosis
|
|
Farmacokinetiek - Maximale plasmaconcentratie van het geneesmiddel (Cmax)
Tijdsspanne: Cyclus 1 Dag 1 (elke cyclus duurt 21 dagen) tot en met 1 jaar na de eerste dosis
|
Cyclus 1 Dag 1 (elke cyclus duurt 21 dagen) tot en met 1 jaar na de eerste dosis
|
|
Frequentie van anti-drug antilichamen (ADA)
Tijdsspanne: Cyclus 1 Dag 1 (elke cyclus duurt 21 dagen) tot en met 1 jaar na de eerste dosis
|
Cyclus 1 Dag 1 (elke cyclus duurt 21 dagen) tot en met 1 jaar na de eerste dosis
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 november 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 september 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
8 april 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 juni 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 juli 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 juli 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ACE-536-MDS-004
- U1111-1251-9249 (Andere identificatie: WHO)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Informatie met betrekking tot ons beleid inzake het delen van gegevens en het proces voor het opvragen van gegevens is te vinden via de volgende link:
https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/
IPD-tijdsbestek voor delen
Zie Planbeschrijving
IPD-toegangscriteria voor delen
Zie Planbeschrijving
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .