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(Apex) CGT9486 chez les patients atteints de mastocytose systémique avancée

14 septembre 2026 mis à jour par: Cogent Biosciences, Inc.

Une étude clinique ouverte et multicentrique de phase 2 sur les profils d'innocuité, d'efficacité, pharmacocinétique et pharmacodynamique du CGT9486 en tant qu'agent unique chez des patients atteints de mastocytose systémique avancée

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2 en deux parties portant sur le CGT9486 pour le traitement des patients atteints de mastocytose systémique avancée (AdvSM), y compris les patients atteints de SM agressif (ASM), de SM avec néoplasme hématologique associé (SM-AHN) et de mastocytose Leucémie cellulaire (MCL).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

140

Phase

  • Phase 2

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne, 52074
        • Actif, ne recrute pas
        • University Hospital Aachen
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne, 79104
        • Actif, ne recrute pas
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Lübeck, Allemagne, 23562
        • Retiré
        • UKSH Campus Lubeck
      • Mannheim, Allemagne, 68167
        • Actif, ne recrute pas
        • Universitätsklinikum Mannheim
  • Australie
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australie, 2747
        • Recrutement
        • Nepean Hospital
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australie, 4215
        • Recrutement
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australie, 3051
        • Recrutement
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Belgique
      • Liège, Belgique, 4000
        • Retiré
        • CHU de Liege
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Recrutement
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • Recrutement
        • St. Michael's Hospital - Unity Health Toronto
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08740
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 08908
        • Actif, ne recrute pas
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • France
      • Paris, France, 75015
        • Actif, ne recrute pas
        • Necker-Enfants Malades Hospital
      • Poitiers, France, 86000
        • Actif, ne recrute pas
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
      • Toulouse, France, 31300
        • Actif, ne recrute pas
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40138
        • Résilié
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
      • Florence, Italie, 50134
        • Retiré
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Salerno, Italie, 84131
        • Actif, ne recrute pas
        • AOU San Giovanni di Dio e Ruggi dAragonia
      • Verona, Italie, 37124
        • Retiré
        • Azienda Ospidaleira Universitaria Integrata Verona
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Actif, ne recrute pas
        • AKH Wien, Universitatsklinikum
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0450
        • Actif, ne recrute pas
        • Oslo University Hospital
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713
        • Actif, ne recrute pas
        • University Medical Center Groningen
  • Pologne
      • Lublin, Pologne, 20-400
        • Actif, ne recrute pas
        • Public University Hospital No. 1 in Lublin
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Recrutement
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, NW1 2BU
        • Recrutement
        • University College London Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Recrutement
        • Guy's Hospital - NHS Foundation Trust
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4031
        • Recrutement
        • Universitätsspital Basel
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Recrutement
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • UCLA Medical Center
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Recrutement
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Hialeah, Florida, États-Unis, 33016
        • Retiré
        • Galiz Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Winship Cancer Institute - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Retiré
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Retiré
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Actif, ne recrute pas
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • MUSC Health University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Recrutement
        • Huntsman Cancer Institute - University of Utah Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Diagnostiqué avec 1 des diagnostics de mastocytose avancée suivants par le comité d'admissibilité

    1. Mastocytose systémique agressive (ASM)
    2. Mastocytose systémique avec néoplasme hématologique associé (SM-AHN)
    3. Leucémie mastocytaire (MCL)
  2. Maladie mesurable selon les critères modifiés IWG-MRT-ECNM. (Un sous-ensemble de patients non évaluables par mIWG-MRT-ECNM sera inclus dans l'étude).
  3. ECOG (0 à 3)
  4. Avoir des résultats de dépistage de laboratoire locaux cliniquement acceptables (chimie clinique, hématologie) dans certaines limites.

Critères d'exclusion clés :

  1. Toxicité persistante d'un traitement antérieur pour la mastocytose systémique avancée qui n'a pas été résolue en ≤ Grade 1
  2. Tumeur hématologique associée nécessitant un traitement antinéoplasique immédiat
  3. Maladie cardiaque cliniquement significative
  4. Positivité connue pour la fusion FIP1L1 PDGFRA (les patients atteints d'éosinophilie sans mutation KIT D816V détectable doivent également être dépourvus de la mutation de fusion PDGFRA avant l'inscription)
  5. Séropositif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) 1 ou 2, ou positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B ou l'anticorps du virus de l'hépatite C (VHC)
  6. Antécédents d'événement hémorragique cliniquement significatif dans les 30 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ou besoin d'anticoagulation thérapeutique pendant l'étude
  7. Diagnostiqué ou traité pour une tumeur maligne autre que la maladie à l'étude au cours des 3 années précédant l'inscription
  8. A reçu un traitement cytoréducteur ou tout agent expérimental moins de 14 jours, et pour la cladribine, l'interféron alpha, l'interféron pégylé et tout traitement par anticorps moins de 28 jours, avant le dépistage par biopsie de la moelle osseuse
  9. A reçu un soutien du facteur de croissance hématopoïétique dans les 14 jours précédant la première dose du médicament à l'étude
  10. A reçu de puissants inhibiteurs ou inducteurs du CYP3A4 avant la première dose du médicament à l'étude
  11. Besoin d'un traitement avec des stéroïdes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: bézuclastinib
Médicament: bézuclastinib
Le bezuclastinib est administré sous forme de comprimés à prendre par voie orale, en continu par cycles de 28 jours.
Autres noms:
  • CGT9486
  • PLX9486

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie I : Identifier les expositions cliniquement actives et tolérables au bezuclastinib chez les patients atteints d'AdvSM
Délai: 18 mois
18 mois
Partie II : - Déterminer l'efficacité du bezuclastinib telle que mesurée par le taux de réponse objectif (ORR) du mIWG - Confirmer la relation exposition-réponse du bezuclastinib
Délai: 18 mois
18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ des résultats histopathologiques dans le sang et la moelle osseuse
Délai: 18 mois
Variation en pourcentage de l'infiltration des mastocytes dans la moelle osseuse et variation en pourcentage de l'éosinophilie et de la monocytose dans le sang
18 mois
Durée de la réponse (DOR)
Délai: 18 mois
Mois
18 mois
Délai de réponse (TTR)
Délai: 18 mois
Mois
18 mois
Survie sans progression (PFS)
Délai: 18 mois
Mois
18 mois
Survie globale (OS)
Délai: 18 mois
Mois
18 mois
Réponse pathologique pure (PPR)
Délai: 18 mois
Mois
18 mois
Modification du volume de la rate et du foie par imagerie
Délai: 18 mois
Variation en pourcentage
18 mois
Innocuité du CGT9486 évaluée par l'incidence des événements indésirables (EI)
Délai: 18 mois
Incidence des EI selon CTCAE version 5.0 ou supérieure
18 mois
Déterminer les effets du bezuclastinib sur la charge des allèles de mutation.
Délai: 18 mois
Variation en pourcentage dans le KIT D816V
18 mois
Déterminer les effets du bezuclastinib sur la tryptase sérique.
Délai: 18 mois
Variation en pourcentage de la tryptase sérique
18 mois
Évaluer la pharmacocinétique du bezuclastinib chez les sujets atteints d'AdvSM.
Délai: 18 mois
Variation en pourcentage des concentrations plasmatiques de bezuclastinib
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cogent Biosciences, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Rachael Easton, MD, Ph.D., Cogent Biosciences, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 novembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

19 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2021

Première publication (Réel)

9 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CGT9486-20-201
  • 2021-001010-10 (Numéro EudraCT)
  • 2024-511407-42-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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