Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

(Apex) CGT9486 hos pasienter med avansert systemisk mastocytose

29. november 2023 oppdatert av: Cogent Biosciences, Inc.

En fase 2 åpen, multisenter klinisk studie av sikkerhet, effektivitet, farmakokinetiske og farmakodynamiske profiler av CGT9486 som enkeltmiddel hos pasienter med avansert systemisk mastocytose

Dette er en åpen, todelt fase 2-studie som undersøker CGT9486 for behandling av pasienter med avansert systemisk mastocytose (AdvSM), inkludert pasienter med aggressiv SM (ASM), SM med assosiert hematologisk neoplasma (SM-AHN) og mast. Celleleukemi (MCL).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

140

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
        • Rekruttering
        • Nepean Hospital
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Rekruttering
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australia, 3051
        • Rekruttering
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4000
        • Rekruttering
        • CHU de Liège
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Rekruttering
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • Rekruttering
        • St. Michael's Hospital - Unity Health Toronto
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Medical Center
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33016
        • Tilbaketrukket
        • Galiz Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Winship Cancer Institute - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Tilbaketrukket
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • MUSC Health University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Rekruttering
        • Huntsman Cancer Institute - University of Utah Health
  • Frankrike
      • Poitiers, Frankrike, 86000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • Rekruttering
        • Centre hospitalier universitaire (CHU) de Toulouse
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Rekruttering
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713
        • Rekruttering
        • University Medical Center Groningen
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0450
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08908
        • Rekruttering
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Barcelona, Spania, 08740
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW1 2BU
        • Rekruttering
        • University College London Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Rekruttering
        • Guy's Hospital - NHS Foundation Trust
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4031
        • Rekruttering
        • Universitätsspital Basel
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Rekruttering
        • University Hospital Aachen
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Freiburg
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Mannheim
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Rekruttering
        • AKH Wien, Universitatsklinikum

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Diagnostisert med 1 av følgende avanserte mastocytose-diagnoser av valgbarhetskomiteen

    1. Aggressiv systemisk mastocytose (ASM)
    2. Systemisk mastocytose med en assosiert hematologisk neoplasma (SM-AHN)
    3. Mastcelleleukemi (MCL)
  2. Målbar sykdom i henhold til modifiserte IWG-MRT-ECNM kriterier. (En undergruppe av pasienter som er uvurderlige per mIWG-MRT-ECNM vil bli inkludert i studien).
  3. ECOG (0 til 3)
  4. Ha klinisk akseptable lokale laboratoriescreeningsresultater (klinisk kjemi, hematologi) innenfor visse grenser.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Vedvarende toksisitet fra tidligere behandling for avansert systemisk mastocytose som ikke har gått over til ≤ grad 1
  2. Assosiert hematologisk neoplasma som krever umiddelbar antineoplastisk behandling
  3. Klinisk signifikant hjertesykdom
  4. Kjent positivitet for FIP1L1 PDGFRA-fusjonen (pasienter med eosinofili uten påvisbar KIT D816V-mutasjon må også mangle PDGFRA-fusjonsmutasjonen før påmelding)
  5. Seropositiv for humant immunsviktvirus (HIV) 1 eller 2, eller positiv for hepatitt B overflateantigen eller hepatitt C-virus (HCV) antistoff
  6. Anamnese med klinisk signifikant blødningshendelse innen 30 dager før første dose av studiemedikamentet eller behov for terapeutisk antikoagulasjon i studien
  7. Diagnostisert med eller behandlet for annen malignitet enn sykdommen som er undersøkt i løpet av de siste 3 årene før registrering
  8. Fikk enhver cytoreduktiv terapi eller et hvilket som helst undersøkelsesmiddel mindre enn 14 dager, og for kladribin, interferon alfa, pegylert interferon og annen antistoffbehandling mindre enn 28 dager før screening av benmargsbiopsi
  9. Mottok hematopoetisk vekstfaktorstøtte innen 14 dager før første dose studiemedisin
  10. Mottok sterke CYP3A4-hemmere eller induktorer før den første dosen av studiemedikamentet
  11. Behov for behandling med steroider

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: bezuklastinib
Legemiddel: bezuklastinib
Bezuklastinib administreres som tabletter som skal tas oralt, kontinuerlig i 28-dagers sykluser.
Andre navn:
  • CGT9486
  • PLX9486

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del I: Identifiser klinisk aktive og tolerable eksponeringer av bezuklastinib hos pasienter med AdvSM
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Del II: - Bestem effekten av bezuclastinib målt med mIWG Objective Response Rate (ORR) - Bekreft eksponering-respons-forholdet til bezuclastinib
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i histopatologiske funn i blod og benmarg
Tidsramme: 18 måneder
Prosentvis endring i mastcelleinfiltrasjon i benmargen og prosentvis endring i eosinofili og monocytose i blodet
18 måneder
Endring i skalaen for pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS).
Tidsramme: 18 måneder
0 -10 poeng (høyere verdier representerer dårligere symptomutfall)
18 måneder
Change in Patient Global Impression of Change (PGIC) skala
Tidsramme: 18 måneder
0 - 7 poeng (høyere verdier representerer bedre symptomutfall)
18 måneder
Endring i Mastocytose Quality of Life Questionnaire (MC-QoL)
Tidsramme: 18 måneder
0 - 100 (høyere verdier representerer bedre symptomutfall)
18 måneder
Endring i mastocytoseaktivitetspoeng (MAS)
Tidsramme: 18 måneder
0 - 252 (høyere verdier representerer dårligere symptomutfall)
18 måneder
Varighet av respons (DOR)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Tid til respons (TTR)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Ren patologisk respons (PPR)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Endring i milt- og levervolum ved bildediagnostikk
Tidsramme: 18 måneder
Prosentvis endring
18 måneder
Sikkerhet for CGT9486 vurdert ved forekomst av bivirkninger (AE)
Tidsramme: 18 måneder
Forekomst av AE i henhold til CTCAE versjon 5.0 eller høyere
18 måneder
For å bestemme effekten av bezuklastinib på mutasjonsallelbyrden.
Tidsramme: 18 måneder
Prosentvis endring i KIT D816V
18 måneder
For å bestemme effekten av bezuklastinib på serumtryptase.
Tidsramme: 18 måneder
Prosentvis endring i serum tryptase
18 måneder
For å vurdere farmakokinetikken til bezuklastinib hos personer med AdvSM.
Tidsramme: 18 måneder
Prosentvis endring i plasmakonsentrasjoner av bezuklastinib
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cogent Biosciences, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Rachael Easton, MD, Ph.D., Cogent Biosciences, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. november 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

9. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

5. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CGT9486-20-201
  • 2021-001010-10 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere