Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

(Apex) CGT9486 hos patienter med avancerad systemisk mastocytos

29 november 2023 uppdaterad av: Cogent Biosciences, Inc.

En öppen fas 2, multicenter klinisk studie av säkerhets-, effektivitets-, farmakokinetiska och farmakodynamiska profiler av CGT9486 som ett enda medel hos patienter med avancerad systemisk mastocytos

Detta är en öppen, tvådelad fas 2-studie som undersöker CGT9486 för behandling av patienter med avancerad systemisk mastocytos (AdvSM), inklusive patienter med aggressiv SM (ASM), SM med associerad hematologisk neoplasm (SM-AHN) och mast Cellleukemi (MCL).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

140

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australien, 2747
        • Rekrytering
        • Nepean Hospital
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australien, 4215
        • Rekrytering
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australien, 3051
        • Rekrytering
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Rekrytering
        • CHU de Liège
  • Frankrike
      • Poitiers, Frankrike, 86000
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • Rekrytering
        • Centre hospitalier universitaire (CHU) de Toulouse
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • Rekrytering
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • UCLA Medical Center
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Rekrytering
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33016
        • Indragen
        • Galiz Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Winship Cancer Institute - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rekrytering
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Rekrytering
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Indragen
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • MUSC Health University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Rekrytering
        • Huntsman Cancer Institute - University of Utah Health
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Rekrytering
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Rekrytering
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Rekrytering
        • St. Michael's Hospital - Unity Health Toronto
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713
        • Rekrytering
        • University Medical Center Groningen
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0450
        • Rekrytering
        • Oslo University Hospital
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Rekrytering
        • Universitätsspital Basel
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08908
        • Rekrytering
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Barcelona, Spanien, 08740
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW1 2BU
        • Rekrytering
        • University College London Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Rekrytering
        • Guy's Hospital - NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Rekrytering
        • University Hospital Aachen
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Freiburg
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Mannheim
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Rekrytering
        • AKH Wien, Universitatsklinikum

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Diagnostiserats med 1 av följande avancerade mastocytosdiagnoser av behörighetskommittén

    1. Aggressiv systemisk mastocytos (ASM)
    2. Systemisk mastocytos med en associerad hematologisk neoplasm (SM-AHN)
    3. Mastcellsleukemi (MCL)
  2. Mätbar sjukdom enligt modifierade IWG-MRT-ECNM kriterier. (En undergrupp av patienter som är ovärderliga per mIWG-MRT-ECNM kommer att inkluderas i studien).
  3. ECOG (0 till 3)
  4. Ha kliniskt acceptabla lokala laboratoriescreeningsresultat (klinisk kemi, hematologi) inom vissa gränser.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Ihållande toxicitet från tidigare behandling för avancerad systemisk mastocytos som inte har försvunnit till ≤ grad 1
  2. Associerad hematologisk neoplasm som kräver omedelbar antineoplastisk terapi
  3. Kliniskt signifikant hjärtsjukdom
  4. Känd positivitet för FIP1L1 PDGFRA-fusionen (patienter med eosinofili utan detekterbar KIT D816V-mutation måste också sakna PDGFRA-fusionsmutationen före inskrivning)
  5. Seropositiv för humant immunbristvirus (HIV) 1 eller 2, eller positiv för hepatit B-ytantigen eller hepatit C-virus (HCV) antikropp
  6. Historik med kliniskt signifikant blödning inom 30 dagar före den första dosen av studieläkemedlet eller behov av terapeutisk antikoagulering i studien
  7. Diagnostiserats med eller behandlats för annan malignitet än den sjukdom som studeras inom de senaste 3 åren före inskrivningen
  8. Fick någon cytoreduktiv terapi eller något undersökningsmedel mindre än 14 dagar, och för kladribin, interferon alfa, pegylerat interferon och någon antikroppsbehandling mindre än 28 dagar, före screening av benmärgsbiopsi
  9. Fick hematopoetisk tillväxtfaktorstöd inom 14 dagar före den första dosen av studieläkemedlet
  10. Fick starka CYP3A4-hämmare eller inducerare före den första dosen av studieläkemedlet
  11. Behov av behandling med steroider

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: bezuklastinib
Läkemedel: bezuklastinib
Bezuklastinib administreras som tabletter som ska tas oralt, kontinuerligt i 28-dagarscykler.
Andra namn:
  • CGT9486
  • PLX9486

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del I: Identifiera kliniskt aktiva och tolererbara exponeringar av bezuklastinib hos patienter med AdvSM
Tidsram: 18 månader
18 månader
Del II: - Bestäm effektiviteten av bezuklastinib mätt med mIWG Objective Response Rate (ORR) - Bekräfta exponering-responssambandet för bezuclastinib
Tidsram: 18 månader
18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i histopatologiska fynd i blod och benmärg
Tidsram: 18 månader
Procentuell förändring av mastcellsinfiltration i benmärgen och procentuell förändring av eosinofili och monocytos i blodet
18 månader
Förändring i patientens globala intryck av allvarlighetsgrad (PGIS) skala
Tidsram: 18 månader
0 -10 poäng (högre värden representerar sämre symtomutfall)
18 månader
Förändring i patientens globala intryck av förändring (PGIC) skala
Tidsram: 18 månader
0 - 7 poäng (högre värden representerar bättre symtomutfall)
18 månader
Förändring i Mastocytos Quality of Life Questionnaire (MC-QoL)
Tidsram: 18 månader
0 - 100 (högre värden representerar bättre symtomutfall)
18 månader
Förändring i mastocytosaktivitetspoäng (MAS)
Tidsram: 18 månader
0 - 252 (högre värden representerar sämre symptomutfall)
18 månader
Duration of Response (DOR)
Tidsram: 18 månader
Månader
18 månader
Tid till svar (TTR)
Tidsram: 18 månader
Månader
18 månader
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: 18 månader
Månader
18 månader
Total överlevnad (OS)
Tidsram: 18 månader
Månader
18 månader
Rent patologiskt svar (PPR)
Tidsram: 18 månader
Månader
18 månader
Förändring i mjälte och levervolym genom bildbehandling
Tidsram: 18 månader
Procentuell förändring
18 månader
Säkerheten för CGT9486 bedömd utifrån förekomsten av biverkningar (AE)
Tidsram: 18 månader
Förekomst av biverkningar enligt CTCAE version 5.0 eller högre
18 månader
För att bestämma effekterna av bezuklastinib på mutationsallelbördan.
Tidsram: 18 månader
Procentuell förändring i KIT D816V
18 månader
För att bestämma effekterna av bezuklastinib på serumtryptas.
Tidsram: 18 månader
Procentuell förändring i serumtryptas
18 månader
Att bedöma farmakokinetiken för bezuklastinib hos patienter med AdvSM.
Tidsram: 18 månader
Procentuell förändring i plasmakoncentrationer av bezuklastinib
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cogent Biosciences, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Rachael Easton, MD, Ph.D., Cogent Biosciences, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 november 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

9 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

5 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CGT9486-20-201
  • 2021-001010-10 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Avancerad systemisk mastocytos (AdvSM)

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    Avslutad
    Patientrapporterat utfallsformulär för systemisk mastocytos
    Mastcellsleukemi (MCL) | Aggressiv systemisk mastocytos (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Smoldering Systemic Mastocytosis (SSM) | Indolent systemisk mastocytos (ISM) ISM-undergrupp helt rekryterad
    Förenta staterna

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera