Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

(Apex) CGT9486 u pacientů s pokročilou systémovou mastocytózou

29. dubna 2026 aktualizováno: Cogent Biosciences, Inc.

Otevřená, multicentrická klinická studie fáze 2 bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamických profilů CGT9486 jako jediné látky u pacientů s pokročilou systémovou mastocytózou

Toto je otevřená, dvoudílná studie fáze 2 zkoumající CGT9486 pro léčbu pacientů s pokročilou systémovou mastocytózou (AdvSM), včetně pacientů s agresivním SM (ASM), SM s přidruženým hematologickým novotvarem (SM-AHN) a mastocytózou Buněčná leukémie (MCL).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

140

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Austrálie, 2747
        • Nábor
        • Nepean Hospital
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Austrálie, 4215
        • Nábor
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Austrálie, 3051
        • Nábor
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Belgie
      • Liège, Belgie, 4000
        • Staženo
        • CHU de Liege
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Aktivní, ne nábor
        • Necker-Enfants Malades Hospital
      • Poitiers, Francie, 86000
        • Aktivní, ne nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
      • Toulouse, Francie, 31300
        • Aktivní, ne nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713
        • Aktivní, ne nábor
        • University Medical Center Groningen
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Aktivní, ne nábor
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
      • Florence, Itálie, 50134
        • Aktivní, ne nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Salerno, Itálie, 84131
        • Aktivní, ne nábor
        • AOU San Giovanni di Dio e Ruggi dAragonia
      • Verona, Itálie, 37124
        • Staženo
        • Azienda Ospidaleira Universitaria Integrata Verona
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Nábor
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Nábor
        • St. Michael's Hospital - Unity Health Toronto
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0450
        • Aktivní, ne nábor
        • Oslo University Hospital
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Aktivní, ne nábor
        • University Hospital Aachen
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79104
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Lübeck, Německo, 23562
        • Aktivní, ne nábor
        • Uksh Campus Lubeck
      • Mannheim, Německo, 68167
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitätsklinikum Mannheim
  • Polsko
      • Lublin, Polsko, 20-400
        • Aktivní, ne nábor
        • Public University Hospital No. 1 in Lublin
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Aktivní, ne nábor
        • AKH Wien, Universitatsklinikum
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Nábor
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Nábor
        • University College London Hospital - NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Spojené království, SE1 9RT
        • Nábor
        • Guy's Hospital - NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Nábor
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Nábor
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • UCLA Medical Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Nábor
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Spojené státy, 33016
        • Staženo
        • Galiz Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Winship Cancer Institute - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Staženo
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Staženo
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Aktivní, ne nábor
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • MUSC Health University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Nábor
        • Huntsman Cancer Institute - University of Utah Health
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08740
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08908
        • Aktivní, ne nábor
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • Nábor
        • Universitatsspital Basel

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Výbor pro způsobilost diagnostikoval 1 z následujících pokročilých diagnóz mastocytózy

    1. Agresivní systémová mastocytóza (ASM)
    2. Systémová mastocytóza s přidruženým hematologickým novotvarem (SM-AHN)
    3. Leukémie ze žírných buněk (MCL)
  2. Měřitelné onemocnění podle modifikovaných kritérií IWG-MRT-ECNM. (Do studie bude zahrnuta podskupina pacientů neocenitelných na mIWG-MRT-ECNM).
  3. ECOG (0 až 3)
  4. Mít klinicky přijatelné výsledky lokálního laboratorního screeningu (klinická chemie, hematologie) v určitých mezích.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Přetrvávající toxicita z předchozí léčby pokročilé systémové mastocytózy, která neustoupila do ≤ 1. stupně
  2. Přidružený hematologický novotvar vyžadující okamžitou antineoplastickou léčbu
  3. Klinicky významné onemocnění srdce
  4. Známá pozitivita fúze FIP1L1 PDGFRA (Pacientům s eozinofilií bez detekovatelné mutace KIT D816V musí před zařazením chybět také fúzní mutace PDGFRA)
  5. Séropozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) 1 nebo 2 nebo pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B nebo protilátky proti viru hepatitidy C (HCV)
  6. Anamnéza klinicky významné krvácivé příhody během 30 dnů před první dávkou studovaného léku nebo potřeba terapeutické antikoagulace ve studii
  7. Diagnostikována nebo léčena pro jinou malignitu než nemoc, která je předmětem studie, během předchozích 3 let před zařazením
  8. podstoupil jakoukoli cytoredukční terapii nebo jakoukoli zkoumanou látku méně než 14 dní a kladribin, interferon alfa, pegylovaný interferon a jakoukoli protilátkovou terapii méně než 28 dní před screeningem biopsie kostní dřeně
  9. Přijatá podpora hematopoetického růstového faktoru během 14 dnů před první dávkou studovaného léku
  10. Před první dávkou studovaného léku dostávali silné inhibitory nebo induktory CYP3A4
  11. Potřeba léčby steroidy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: bezuklastinibu
Lék: bezuklastinibu
Bezuklastinib se podává ve formě tablet, které se užívají perorálně, nepřetržitě ve 28denních cyklech.
Ostatní jména:
  • CGT9486
  • PLX9486

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část I: Identifikujte klinicky aktivní a tolerovatelné expozice bezuklastinibu u pacientů s AdvSM
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Část II: - Stanovení účinnosti bezuklastinibu měřenou pomocí mIWG Objective Response Rate (ORR) - Potvrzení vztahu expozice a odezvy bezuklastinibu
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v histopatologických nálezech v krvi a kostní dřeni
Časové okno: 18 měsíců
Procentuální změna infiltrace žírných buněk v kostní dřeni a procentuální změna eozinofilie a monocytózy v krvi
18 měsíců
Doba odezvy (DOR)
Časové okno: 18 měsíců
Měsíce
18 měsíců
Čas na odpověď (TTR)
Časové okno: 18 měsíců
Měsíce
18 měsíců
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 18 měsíců
Měsíce
18 měsíců
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 18 měsíců
Měsíce
18 měsíců
Čistá patologická odezva (PPR)
Časové okno: 18 měsíců
Měsíce
18 měsíců
Změna objemu sleziny a jater zobrazením
Časové okno: 18 měsíců
Procentuální změna
18 měsíců
Bezpečnost CGT9486 hodnocená výskytem nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: 18 měsíců
Výskyt AE podle CTCAE verze 5.0 nebo vyšší
18 měsíců
Stanovit účinky bezuklastinibu na zátěž mutačních alel.
Časové okno: 18 měsíců
Procentuální změna v KIT D816V
18 měsíců
Stanovit účinky bezuklastinibu na sérovou tryptázu.
Časové okno: 18 měsíců
Procentuální změna sérové ​​tryptázy
18 měsíců
K posouzení farmakokinetiky bezuklastinibu u subjektů s AdvSM.
Časové okno: 18 měsíců
Procentuální změna plazmatických koncentrací bezuklastinibu
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cogent Biosciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Rachael Easton, MD, Ph.D., Cogent Biosciences, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

19. září 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

9. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CGT9486-20-201
  • 2021-001010-10 (Číslo EudraCT)
  • 2024-511407-42-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na bezuklastinibu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit