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(Apex) CGT9486 en pacientes con mastocitosis sistémica avanzada

29 de noviembre de 2023 actualizado por: Cogent Biosciences, Inc.

Un estudio clínico multicéntrico, de etiqueta abierta, de fase 2 de los perfiles de seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica de CGT9486 como agente único en pacientes con mastocitosis sistémica avanzada

Este es un estudio abierto de fase 2 de dos partes que investiga CGT9486 para el tratamiento de pacientes con mastocitosis sistémica avanzada (AdvSM), incluidos pacientes con SM agresivo (ASM), SM con neoplasia hematológica asociada (SM-AHN) y Mast. Leucemia Celular (MCL).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

140

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Hina Jolin, PharmD
  • Número de teléfono: +1 (617) 945-5576
  • Correo electrónico: ApexInfo@cogentbio.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • Reclutamiento
        • University Hospital Aachen
      • Freiburg, Alemania, 79104
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Freiburg
      • Mannheim, Alemania, 68167
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Mannheim
  • Australia
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
        • Reclutamiento
        • Nepean Hospital
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Reclutamiento
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australia, 3051
        • Reclutamiento
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamiento
        • AKH Wien, Universitatsklinikum
  • Bélgica
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Reclutamiento
        • CHU de Liège
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • Reclutamiento
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • Reclutamiento
        • St. Michael's Hospital - Unity Health Toronto
  • España
      • Barcelona, España, 08908
        • Reclutamiento
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Barcelona, España, 08740
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, España, 28034
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Reclutamiento
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33016
        • Retirado
        • Galiz Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Winship Cancer Institute - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Retirado
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • MUSC Health University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • Huntsman Cancer Institute - University of Utah Health
  • Francia
      • Poitiers, Francia, 86000
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
      • Toulouse, Francia, 31300
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Reclutamiento
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0450
        • Reclutamiento
        • Oslo University Hospital
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713
        • Reclutamiento
        • University Medical Center Groningen
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Reclutamiento
        • University College London Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Reclutamiento
        • Guy's Hospital - NHS Foundation Trust
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • Reclutamiento
        • Universitätsspital Basel

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnosticado con 1 de los siguientes diagnósticos de mastocitosis avanzada por el Comité de Elegibilidad

    1. Mastocitosis Sistémica Agresiva (ASM)
    2. Mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (SM-AHN)
    3. Leucemia de mastocitos (LCM)
  2. Enfermedad medible según los criterios IWG-MRT-ECNM modificados. (Se incluirá en el estudio un subconjunto de pacientes inevaluables por mIWG-MRT-ECNM).
  3. ECOG (0 a 3)
  4. Tener resultados de detección de laboratorio local clínicamente aceptables (química clínica, hematología) dentro de ciertos límites.

Criterios clave de exclusión:

  1. Toxicidad persistente de la terapia previa para la mastocitosis sistémica avanzada que no se ha resuelto a ≤ Grado 1
  2. Neoplasia hematológica asociada que requiere tratamiento antineoplásico inmediato
  3. Enfermedad cardíaca clínicamente significativa
  4. Positividad conocida para la fusión FIP1L1 PDGFRA (los pacientes con eosinofilia sin mutación KIT D816V detectable también deben carecer de la mutación de fusión PDGFRA antes de la inscripción)
  5. Seropositivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) 1 o 2, o positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B o el anticuerpo del virus de la hepatitis C (VHC)
  6. Historial de evento hemorrágico clínicamente significativo dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o necesidad de anticoagulación terapéutica en el estudio
  7. Diagnosticado o tratado por una neoplasia maligna distinta de la enfermedad en estudio dentro de los 3 años anteriores a la inscripción
  8. Recibió cualquier terapia citorreductora o cualquier agente en investigación por menos de 14 días, y para cladribina, interferón alfa, interferón pegilado y cualquier terapia con anticuerpos por menos de 28 días, antes de la biopsia de médula ósea de detección
  9. Recibió apoyo del factor de crecimiento hematopoyético dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
  10. Recibieron inhibidores o inductores potentes de CYP3A4 antes de la primera dosis del fármaco del estudio
  11. Necesidad de tratamiento con esteroides

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: bezuclastinib
Droga: bezuclastinib
Bezuclastinib se administra en comprimidos para tomar por vía oral, de forma continua en ciclos de 28 días.
Otros nombres:
  • CGT9486
  • PLX9486

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte I: Identificar las exposiciones tolerables y clínicamente activas de bezuclastinib en pacientes con AdvSM
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Parte II: - Determinar la eficacia de bezuclastinib medida por la tasa de respuesta objetiva (ORR) de mIWG - Confirmar la relación exposición-respuesta de bezuclastinib
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los hallazgos histopatológicos en sangre y médula ósea
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio porcentual en la infiltración de mastocitos en la médula ósea y cambio porcentual en la eosinofilia y la monocitosis en la sangre
18 meses
Cambio en la escala de Impresión Global de Gravedad del Paciente (PGIS)
Periodo de tiempo: 18 meses
0 -10 puntos (los valores más altos representan peores resultados de los síntomas)
18 meses
Cambio en la escala de impresión global del cambio del paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: 18 meses
0 - 7 puntos (los valores más altos representan mejores resultados de los síntomas)
18 meses
Cambio en el Cuestionario de Calidad de Vida de Mastocitosis (MC-QoL)
Periodo de tiempo: 18 meses
0 - 100 (los valores más altos representan mejores resultados de los síntomas)
18 meses
Cambio en la puntuación de actividad de la mastocitosis (MAS)
Periodo de tiempo: 18 meses
0 - 252 (los valores más altos representan peores resultados de los síntomas)
18 meses
Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: 18 meses
Meses
18 meses
Tiempo de respuesta (TTR)
Periodo de tiempo: 18 meses
Meses
18 meses
Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: 18 meses
Meses
18 meses
Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: 18 meses
Meses
18 meses
Respuesta patológica pura (PPR)
Periodo de tiempo: 18 meses
Meses
18 meses
Cambio en el volumen del bazo y el hígado por imagen
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio porcentual
18 meses
Seguridad de CGT9486 evaluada por la incidencia de eventos adversos (AA)
Periodo de tiempo: 18 meses
Incidencia de EA según CTCAE versión 5.0 o superior
18 meses
Determinar los efectos de bezuclastinib sobre la carga de alelos de mutación.
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio porcentual en KIT D816V
18 meses
Determinar los efectos de bezuclastinib sobre la triptasa sérica.
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio porcentual en la triptasa sérica
18 meses
Evaluar la farmacocinética de bezuclastinib en sujetos con AdvSM.
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio porcentual en las concentraciones plasmáticas de bezuclastinib
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cogent Biosciences, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Rachael Easton, MD, Ph.D., Cogent Biosciences, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

9 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

5 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CGT9486-20-201
  • 2021-001010-10 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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