(Apex) CGT9486 em pacientes com mastocitose sistêmica avançada
30 de julho de 2026 atualizado por: Cogent Biosciences, Inc.
Um estudo clínico multicêntrico aberto de fase 2 sobre os perfis de segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do CGT9486 como agente único em pacientes com mastocitose sistêmica avançada
Este é um estudo aberto de Fase 2 em duas partes que investiga o CGT9486 para o tratamento de pacientes com Mastocitose Sistêmica Avançada (AdvSM), incluindo pacientes com MS Agressiva (ASM), MS com Neoplasia Hematológica Associada (SM-AHN) e mastite Leucemia Celular (LCM).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
140
Estágio
- Fase 2
Acesso expandido
Disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Cogent Biosciences, Inc.
- Número de telefone: 617-945-5576
- E-mail: ApexInfo@cogentbio.com
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha, 52074
- Ativo, não recrutando
- University Hospital Aachen
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Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79104
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Freiburg
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Lübeck, Alemanha, 23562
- Retirado
- Uksh Campus Lubeck
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Mannheim, Alemanha, 68167
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Mannheim
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New South Wales
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Kingswood, New South Wales, Austrália, 2747
- Recrutamento
- Nepean Hospital
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Queensland
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Southport, Queensland, Austrália, 4215
- Recrutamento
- Gold Coast University Hospital
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Victoria
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Melbourne N., Victoria, Austrália, 3051
- Recrutamento
- Peter MacCallum Cancer Centre
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Liège, Bélgica, 4000
- Retirado
- CHU de Liège
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- Recrutamento
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- Recrutamento
- St. Michael's Hospital - Unity Health Toronto
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Barcelona, Espanha, 08740
- Ativo, não recrutando
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 08908
- Ativo, não recrutando
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
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Madrid, Espanha, 28034
- Ativo, não recrutando
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Ativo, não recrutando
- University of Alabama at Birmingham (UAB) Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Recrutamento
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- Recrutamento
- City of Hope Comprehensive Cancer Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Recrutamento
- UCLA Medical Center
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Recrutamento
- Stanford Cancer Institute
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Florida
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Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33016
- Retirado
- Galiz Research
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Winship Cancer Institute - Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Retirado
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Recrutamento
- Dana-Farber Cancer Institute
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Retirado
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Ativo, não recrutando
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- MUSC Health University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Recrutamento
- Huntsman Cancer Institute - University of Utah Health
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Paris, França, 75015
- Ativo, não recrutando
- Necker-Enfants Malades Hospital
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Poitiers, França, 86000
- Ativo, não recrutando
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
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Toulouse, França, 31300
- Ativo, não recrutando
- Centre hospitalier universitaire (CHU) de Toulouse
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Groningen, Holanda, 9713
- Ativo, não recrutando
- University Medical Center Groningen
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Bologna, Itália, 40138
- Rescindido
- IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
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Florence, Itália, 50134
- Retirado
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Salerno, Itália, 84131
- Ativo, não recrutando
- AOU San Giovanni di Dio e Ruggi dAragonia
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Verona, Itália, 37124
- Retirado
- Azienda Ospidaleira Universitaria Integrata Verona
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Oslo, Noruega, 0450
- Ativo, não recrutando
- Oslo University Hospital
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Lublin, Polônia, 20-400
- Ativo, não recrutando
- Public University Hospital No. 1 in Lublin
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Recrutamento
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido, NW1 2BU
- Recrutamento
- University College London Hospital - NHS Foundation Trust
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London
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London, London, Reino Unido, SE1 9RT
- Recrutamento
- Guy's Hospital - NHS Foundation Trust
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Basel, Suíça, 4031
- Recrutamento
- Universitätsspital Basel
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Vienna, Áustria, 1090
- Ativo, não recrutando
- AKH Wien, Universitatsklinikum
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Diagnosticado com 1 dos seguintes diagnósticos de mastocitose avançada pelo Comitê de Elegibilidade
- Mastocitose Sistêmica Agressiva (ASM)
- Mastocitose Sistêmica com Neoplasia Hematológica Associada (SM-AHN)
- Leucemia de Mastócitos (LCM)
- Doença mensurável de acordo com os critérios IWG-MRT-ECNM modificados. (Um subconjunto de pacientes não avaliáveis por mIWG-MRT-ECNM será incluído no estudo).
- ECOG (0 a 3)
- Ter resultados de triagem laboratoriais locais clinicamente aceitáveis (química clínica, hematologia) dentro de certos limites.
Principais Critérios de Exclusão:
- Toxicidade persistente de terapia anterior para Mastocitose Sistêmica Avançada que não foi resolvida para ≤ Grau 1
- Neoplasia hematológica associada que requer terapia antineoplásica imediata
- Doença cardíaca clinicamente significativa
- Positividade conhecida para a fusão FIP1L1 PDGFRA (pacientes com eosinofilia sem mutação KIT D816V detectável também devem carecer da mutação de fusão PDGFRA antes da inscrição)
- Soropositivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) 1 ou 2, ou positivo para o antígeno de superfície da hepatite B ou anticorpo para o vírus da hepatite C (HCV)
- Histórico de sangramento clinicamente significativo dentro de 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo ou necessidade de anticoagulação terapêutica no estudo
- Diagnosticado ou tratado para malignidade diferente da doença em estudo nos 3 anos anteriores à inscrição
- Recebeu qualquer terapia citorredutora ou qualquer agente experimental por menos de 14 dias, e para cladribina, interferon alfa, interferon peguilado e qualquer terapia de anticorpo por menos de 28 dias, antes da triagem para biópsia de medula óssea
- Recebeu suporte de fator de crescimento hematopoiético dentro de 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo
- Recebeu fortes inibidores ou indutores do CYP3A4 antes da primeira dose do medicamento do estudo
- Necessidade de tratamento com esteróides
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: bezuclastinibe
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O bezuclastinibe é administrado na forma de comprimidos para serem tomados por via oral, continuamente em ciclos de 28 dias.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Parte I: Identificar exposições clinicamente ativas e toleráveis de bezuclastinibe em pacientes com AdvSM
Prazo: 18 meses
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18 meses
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Parte II: - Determinar a eficácia do bezuclastinibe conforme medido pela Taxa de Resposta Objetiva (ORR) mIWG - Confirmar a relação exposição-resposta do bezuclastinibe
Prazo: 18 meses
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18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base nos achados histopatológicos no sangue e na medula óssea
Prazo: 18 meses
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Alteração percentual na infiltração de mastócitos na medula óssea e alteração percentual em eosinofilia e monocitose no sangue
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18 meses
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Duração da resposta (DOR)
Prazo: 18 meses
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Meses
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18 meses
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Tempo de Resposta (TTR)
Prazo: 18 meses
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Meses
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18 meses
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Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: 18 meses
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Meses
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18 meses
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Sobrevivência geral (OS)
Prazo: 18 meses
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Meses
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18 meses
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Resposta Patológica Pura (PPR)
Prazo: 18 meses
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Meses
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18 meses
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Alteração no volume do baço e do fígado por imagem
Prazo: 18 meses
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Alteração percentual
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18 meses
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Segurança de CGT9486 avaliada pela incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: 18 meses
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Incidência de EAs de acordo com CTCAE versão 5.0 ou superior
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18 meses
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Determinar os efeitos de bezuclastinibe na carga de alelos mutantes.
Prazo: 18 meses
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Alteração percentual no KIT D816V
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18 meses
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Determinar os efeitos do bezuclastinibe na triptase sérica.
Prazo: 18 meses
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Alteração percentual na triptase sérica
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18 meses
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Avaliar a farmacocinética do bezuclastinibe em indivíduos com AdvSM.
Prazo: 18 meses
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Alteração percentual nas concentrações plasmáticas de bezuclastinibe
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Rachael Easton, MD, Ph.D., Cogent Biosciences, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
19 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
9 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Leucemia mielóide aguda
- Hipersensibilidade
- Doenças do sistema imunológico
- MPN
- AML
- Leucemia
- Doenças Hematológicas
- MCL
- Neoplasias Hematológicas
- Fase acelerada MPN
- Neoplasia
- Mastocitose
- Mastro
- Doenças de pele
- CMML
- ASM
- Leucemia mielomonocítica crônica
- Neoplasias por local
- Urticária Pigmentosa
- Leucemia mielóide
- CGT9486
- Neoplasia mieloproliferativa
- Mastocitose Sistêmica
- Mastocitose Avançada
- Mastocitose Agressiva
- Leucemia Mastocitária
- Neoplasias de Tecidos Moles
- Doenças do Complexo Imunológico
- SM com Neoplasia Hematológica Associada
- AdvSM
- SM-AHN
- D816V
- KIT D816V
- bezuclastinibe
- CGT
- PLX
- Neoplasias do Tecido Conjuntivo
- Síndrome mielodisplásica de alto risco
- Neoplasia mieloide de alto risco
- SMD de alto risco
- NMP de alto risco
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios de ativação de mastócitos
- Processos Patológicos
- Doença crônica
- Atributos da doença
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças mielodisplásicas-mieloproliferativas
- Doenças da Medula Óssea
- Distúrbios de Pigmentação
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias Cutâneas
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Doenças hemic e linfáticas
- Mastocitose Cutânea
- Neoplasias
- Hipersensibilidade
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Neoplasias Hematológicas
- Leucemia Mielomonocítica Crônica
- Distúrbios mieloproliferativos
- Doenças Hematológicas
- Doenças de pele
- Neoplasias de Tecidos Moles
- Neoplasias por local
- Doenças do sistema imunológico
- Mastocitose
- Neoplasias do Tecido Conjuntivo
- Mastocitose Sistêmica
- Leucemia de Mastócitos
- Doenças do Complexo Imunológico
- Urticária Pigmentosa
Outros números de identificação do estudo
- CGT9486-20-201
- 2021-001010-10 (Número EudraCT)
- 2024-511407-42-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .