RECOMMANDER un essai de plateforme (RECOMMEND)

L'essai RECOMMEND Platform est un essai sur plateforme multicentrique, ouvert et contrôlé randomisé, initié par un chercheur, qui utilisera la logique adaptative bayésienne pour étudier l'efficacité et la sécurité de plusieurs interventions d'étude simultanément ou séquentiellement dans des cohortes de patients adultes qui reçoivent une ECMO des unités de soins intensifs participant à le registre national ECMO (EXCEL) dans les hôpitaux de soins intensifs d'Australie et de Nouvelle-Zélande.

Dans cet essai de plateforme, diverses interventions dans le cadre des soins standard seront étudiées pour leur potentiel à améliorer les résultats pour les patients subissant une ECMO. Les soins standard seront utilisés comme bras de contrôle commun pour toutes les cohortes d'intervention.

L'oxygénation extracorporelle par membrane (ECMO) est un traitement invasif et gourmand en ressources utilisé pour soutenir les patients gravement malades souffrant d'un arrêt cardiaque grave, d'une insuffisance cardiaque ou d'une insuffisance respiratoire. L'ECMO fournit une assistance circulatoire mécanique, remplaçant temporairement la fonction du cœur et/ou des poumons, laissant ainsi le temps à ces organes de récupérer.

À l’échelle mondiale, l’utilisation de l’ECMO a augmenté rapidement au cours de la dernière décennie. C'est à la fois invasif et coûteux, le coût moyen d'une seule admission en Australie dépassant plus de 180 000 dollars et un coût annuel total de > 75 millions de dollars. Malgré son coût élevé, l'ECMO est associée à un taux de mortalité élevé, et de nombreux survivants ont compromis leur récupération fonctionnelle pendant des mois ou des années après leur sortie de l'hôpital, ce qui alourdit encore les coûts des soins à long terme.

Les principales complications signalées dans le registre national ECMO de 2019 à 2022 comprennent les saignements (51,4 %), l'insuffisance rénale et la surcharge hydrique (78,4 %), ainsi que le décès et l'invalidité persistante (66 %). Celles-ci ont été confirmées comme priorités de recherche par les consommateurs et les utilisateurs finaux. Bien que l’utilisation de l’ECMO augmente rapidement, la base de données probantes étayant le nombre croissant de patients recevant ces soins n’a pas augmenté au même rythme, ce qui entraîne d’importantes lacunes en matière de données.

L'essai de la plateforme RECOMMEND comblera ces lacunes en matière de preuves dans les services ECMO en Australie. Un essai de plateforme est un type de conception d’étude qui évalue simultanément plusieurs interventions thérapeutiques pour une seule condition ou un seul dispositif dans un cadre unique et global. Ce cadre fonctionne de manière similaire à une procédure opérationnelle standard pour la logistique des études, la gestion de l'éthique, le financement, la dotation en personnel et les méthodes de collecte de données et de statistiques. Disposer d'un processus (plateforme) approuvé pour le fonctionnement de la « plateforme d'essai » permet d'économiser du temps et de l'argent et accélère l'intégration des essais cliniques jusqu'à la résolution des résultats pour les chercheurs, le personnel hospitalier, les comités d'éthique et les parties prenantes. Avec cette plateforme en place, les futures études sur des résultats ECMO similaires peuvent être intégrées plus efficacement, comme décrit ci-dessus, et cela crée un pool de données plus puissant pour une recherche percutante centrée sur le patient.

L'objectif de l'essai RECOMMEND Platform est de déterminer, chez les patients présentant une insuffisance cardiorespiratoire aiguë nécessitant une ECMO, l'efficacité, la sécurité et la rentabilité d'une gamme d'interventions.

Au cours de la durée de vie de RECOMMEND, il est prévu que de nouvelles interventions soient ajoutées en tant que nouveaux domaines. La création de nouveaux domaines sera envisagée en fonction des priorités fixées par les groupes de travail concernés, en fonction des besoins cliniques existants ou nouveaux et de la disponibilité d'une puissance statistique suffisante dans RECOMMEND.