RECOMENDAR prueba de plataforma (RECOMMEND)

El ensayo de la plataforma RECOMMEND es un ensayo de plataforma controlado, aleatorizado, multicéntrico, abierto e iniciado por un investigador que utilizará la lógica adaptativa bayesiana para investigar la eficacia y seguridad de múltiples intervenciones del estudio de forma simultánea o secuencial en cohortes de pacientes adultos que reciben ECMO de las UCI que participan en el registro nacional de ECMO (EXCEL) en hospitales de UCI de Australia y Nueva Zelanda.

En este ensayo de plataforma, se investigarán varias intervenciones dentro del alcance de la atención estándar por su potencial para mejorar los resultados de los pacientes sometidos a ECMO. La atención estándar se utilizará como brazo de control común para todas las cohortes de intervención.

La oxigenación por membrana extracorpórea (ECMO) es un tratamiento invasivo y que requiere muchos recursos que se utiliza para ayudar a pacientes críticamente enfermos que sufren un paro cardíaco grave, insuficiencia cardíaca o insuficiencia respiratoria. La ECMO proporciona apoyo circulatorio mecánico, reemplazando temporalmente la función del corazón y/o los pulmones, dando tiempo a estos órganos para que se recuperen.

A nivel mundial, el uso de ECMO ha aumentado rápidamente durante la última década. Es a la vez invasivo y costoso: el costo promedio de una sola admisión en Australia supera los 180 000 dólares y un costo anual total de > 75 millones de dólares. A pesar de su alto costo, la ECMO se asocia con una alta tasa de mortalidad y muchos sobrevivientes han comprometido la recuperación funcional durante meses o años después del alta hospitalaria, lo que aumenta aún más los costos de la atención a largo plazo.

Las principales complicaciones reportadas en el registro nacional de ECMO de 2019 a 2022 incluyen sangrado (51,4%), insuficiencia renal y sobrecarga de líquidos (78,4%) y muerte e discapacidad continua (66%). Estos fueron confirmados como prioridades de investigación por consumidores y usuarios finales. Si bien el uso de ECMO aumenta rápidamente, la base de evidencia que respalda el creciente número de pacientes que reciben esta atención no ha crecido al mismo ritmo, lo que genera importantes lagunas en la evidencia.

El ensayo de plataforma RECOMMEND abordará estas lagunas de evidencia en los servicios de ECMO en Australia. Un ensayo de plataforma es un tipo de diseño de estudio que evalúa múltiples intervenciones de tratamiento para una sola afección o dispositivo simultáneamente dentro de un marco único y general. Este marco funciona de manera similar a un procedimiento operativo estándar para la logística del estudio, la gestión ética, la financiación, la dotación de personal y los métodos estadísticos y de recopilación de datos. Tener un proceso (plataforma) aprobado para que funcione la 'Plataforma de ensayo' ahorra tiempo y dinero y aumenta la velocidad de incorporación del ensayo clínico a la resolución de resultados para los investigadores, el personal del hospital, los comités de ética y las partes interesadas. Con esta plataforma implementada, los estudios futuros de resultados similares de ECMO se pueden incorporar de manera más eficiente, como se describió anteriormente, y se crea un conjunto de datos más poderoso para una investigación impactante centrada en el paciente.

El objetivo del ensayo de plataforma RECOMMEND es determinar, en pacientes con insuficiencia cardiorrespiratoria aguda que requieren ECMO, la eficacia, seguridad y rentabilidad de una variedad de intervenciones.

Durante la vigencia de RECOMMEND, se anticipa que se agregarán nuevas intervenciones como nuevos dominios. La creación de nuevos dominios se considerará de acuerdo con las prioridades establecidas por los grupos de trabajo relevantes, en función de la necesidad clínica nueva o existente y de que haya suficiente poder estadístico disponible en RECOMMEND.