AANBEVOLEN Platformproef (RECOMMEND)

De RECOMMEND Platform-studie is een door onderzoekers geïnitieerde, multicentrische, open-label, gerandomiseerde, gecontroleerde platformstudie die Bayesiaanse adaptieve logica zal gebruiken om de werkzaamheid en veiligheid van meerdere onderzoeksinterventies tegelijkertijd of opeenvolgend te onderzoeken in cohorten van volwassen patiënten die ECMO krijgen van ICU’s die deelnemen aan het nationale ECMO-register (EXCEL) in ICU-ziekenhuizen in Australië en Nieuw-Zeeland.

In deze platformstudie zullen verschillende interventies binnen de reikwijdte van de standaardzorg worden onderzocht op hun potentieel om de uitkomsten voor patiënten die ECMO ondergaan te verbeteren. Standaardzorg zal worden gebruikt als de gemeenschappelijke controlearm voor alle interventiecohorten.

Extracorporale membraanoxygenatie (ECMO) is een invasieve en hulpbronnenintensieve behandeling die wordt gebruikt ter ondersteuning van ernstig zieke patiënten die lijden aan een ernstige hartstilstand, hartfalen of ademhalingsfalen. ECMO biedt mechanische ondersteuning van de bloedsomloop, waarbij tijdelijk de functie van het hart en/of de longen wordt vervangen, waardoor deze organen tijd krijgen om te herstellen.

Wereldwijd is het gebruik van ECMO de afgelopen tien jaar snel toegenomen. Het is zowel invasief als duur, waarbij de gemiddelde kosten voor een enkele opname in Australië meer dan $180.000 bedragen en de totale jaarlijkse kosten >75 miljoen dollar bedragen. Ondanks de hoge kosten gaat ECMO gepaard met een hoog sterftecijfer, en veel overlevenden hebben maanden of jaren na ontslag uit het ziekenhuis het functionele herstel in gevaar gebracht, waardoor de zorgkosten op de lange termijn nog verder toenemen.

De belangrijkste complicaties die tussen 2019 en 2022 in het nationale ECMO-register zijn gemeld, zijn onder meer bloedingen (51,4%), nierfalen en vochtophoping (78,4%), en overlijden en aanhoudende invaliditeit (66%). Deze werden door consumenten en eindgebruikers bevestigd als onderzoeksprioriteiten. Hoewel het gebruik van ECMO snel toeneemt, is de wetenschappelijke basis ter ondersteuning van de groeiende aantallen patiënten die deze zorg ontvangen niet in hetzelfde tempo gegroeid, wat heeft geresulteerd in belangrijke lacunes in het bewijsmateriaal.

De RECOMMEND Platform Trial zal deze leemten in het bewijsmateriaal in de ECMO-diensten in Australië aanpakken. Een platformonderzoek is een soort onderzoeksontwerp dat meerdere behandelingsinterventies voor een enkele aandoening of apparaat tegelijkertijd evalueert binnen een enkel, overkoepelend raamwerk. Dit raamwerk werkt op dezelfde manier als een standaardprocedure voor studielogistiek, ethisch management, financiering, personeelsbezetting en statistische en gegevensverzamelingsmethoden. Het hebben van een goedgekeurd proces (platform) voor het functioneren van de 'Platform Trial' bespaart tijd en geld en verhoogt de snelheid van het onboarden van klinische onderzoeken tot uitkomstresolutie voor onderzoekers, ziekenhuispersoneel, ethische commissies en belanghebbenden. Met dit platform kunnen toekomstige onderzoeken naar soortgelijke ECMO-resultaten efficiënter worden uitgevoerd, zoals hierboven beschreven, en ontstaat er een krachtigere datapool voor impactvol patiëntgericht onderzoek.

Het doel van de RECOMMEND Platform Trial is om bij patiënten met acuut cardiorespiratoir falen waarvoor ECMO nodig is, de werkzaamheid, veiligheid en kosteneffectiviteit van een reeks interventies te bepalen.

Gedurende de levensduur van RECOMMEND wordt verwacht dat nieuwe interventies als nieuwe domeinen zullen worden toegevoegd. De creatie van nieuwe domeinen zal worden overwogen op basis van de prioriteiten die zijn vastgesteld door relevante werkgroepen, op basis van bestaande of nieuwe klinische behoeften en er voldoende statistische gegevens beschikbaar zijn binnen RECOMMEND.