POLECAM wersję próbną platformy (RECOMMEND)

Badanie Platformy RECOMMEND to zainicjowane przez badacza, wieloośrodkowe, otwarte, randomizowane i kontrolowane badanie Platformy, w którym wykorzystana zostanie logika adaptacyjna Bayesa w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa wielu interwencji badawczych jednocześnie lub sekwencyjnie w kohortach dorosłych pacjentów otrzymujących ECMO z oddziałów intensywnej terapii uczestniczących w krajowy rejestr ECMO (EXCEL) w australijskich i nowozelandzkich szpitalach OIT.

W tym badaniu platformowym zbadane zostaną różne interwencje w ramach standardowej opieki pod kątem ich potencjału w zakresie poprawy wyników leczenia pacjentów poddawanych ECMO. Opieka standardowa będzie stosowana jako wspólne ramię kontrolne dla wszystkich kohort interwencyjnych.

Pozaustrojowe natlenianie membranowe (ECMO) jest inwazyjną i wymagającą dużych zasobów metodą leczenia stosowaną w celu wspierania krytycznie chorych pacjentów cierpiących na ciężkie zatrzymanie krążenia, niewydolność serca lub niewydolność oddechową. ECMO zapewnia mechaniczne wspomaganie krążenia, tymczasowo zastępując funkcję serca i/lub płuc, dając czas tym narządom na regenerację.

W ciągu ostatniej dekady na całym świecie zastosowanie ECMO gwałtownie wzrosło. Jest to metoda zarówno inwazyjna, jak i kosztowna, a średni koszt pojedynczego przyjęcia w Australii przekracza ponad 180 000 dolarów, a całkowity koszt roczny przekracza 75 milionów dolarów. Pomimo wysokich kosztów ECMO wiąże się z dużą śmiertelnością, a powrót do zdrowia wielu osób po wypisaniu ze szpitala jest utrudniony przez miesiące lub lata, co dodatkowo zwiększa długoterminowe koszty opieki.

Do głównych powikłań zgłaszanych w krajowym rejestrze ECMO z lat 2019–2022 należą krwawienia (51,4%), niewydolność nerek i przeciążenie płynami (78,4%) oraz zgon i trwająca niepełnosprawność (66%). Zostały one potwierdzone jako priorytety badawcze przez konsumentów i użytkowników końcowych. Chociaż wykorzystanie ECMO szybko wzrasta, baza dowodów potwierdzających rosnącą liczbę pacjentów korzystających z tej opieki nie rosła w tym samym tempie, co powoduje istotne luki w dowodach.

Wersja próbna platformy RECOMMEND uzupełni te luki w dowodach dotyczących usług ECMO w Australii. Badanie platformowe to rodzaj projektu badania, który ocenia wiele interwencji terapeutycznych w przypadku pojedynczego schorzenia lub urządzenia jednocześnie w ramach jednego nadrzędnego planu. Ramy te działają podobnie do standardowych procedur operacyjnych dotyczących logistyki badań, zarządzania etyką, finansowania, personelu oraz metod statystycznych i gromadzenia danych. Posiadanie zatwierdzonego procesu (platformy) do działania „próby platformy” oszczędza czas i pieniądze oraz przyspiesza wdrażanie badań klinicznych do ustalenia wyników dla badaczy, personelu szpitala, komisji etycznych i interesariuszy. Dzięki tej platformie przyszłe badania nad podobnymi wynikami ECMO będą mogły być realizowane w sposób bardziej efektywny, jak opisano powyżej, co umożliwi utworzenie potężniejszej puli danych na potrzeby skutecznych badań skupionych na pacjencie.

Celem badania platformy RECOMMEND jest określenie skuteczności, bezpieczeństwa i opłacalności szeregu interwencji u pacjentów z ostrą niewydolnością krążeniowo-oddechową wymagającą ECMO.

Oczekuje się, że w trakcie trwania programu RECOMMEND będą dodawane nowe interwencje jako nowe domeny. Utworzenie nowych domen zostanie rozważone zgodnie z priorytetami ustalonymi przez odpowiednie grupy robocze, w oparciu o istniejące lub nowe potrzeby kliniczne oraz dostępność wystarczającej mocy statystycznej w ramach RECOMMEND.