CONSIGLIA la prova della piattaforma (RECOMMEND)

Lo studio RECOMMEND Platform è uno studio multicentrico, in aperto, controllato, randomizzato, avviato dallo sperimentatore che utilizzerà la logica adattativa bayesiana per studiare l'efficacia e la sicurezza di più interventi di studio simultaneamente o in sequenza in coorti di pazienti adulti che ricevono ECMO dalle unità di terapia intensiva partecipanti a il registro nazionale ECMO (EXCEL) negli ospedali di terapia intensiva australiani e neozelandesi.

In questo studio su piattaforma, vari interventi nell’ambito delle cure standard saranno studiati per il loro potenziale di migliorare i risultati per i pazienti sottoposti a ECMO. Le cure standard saranno utilizzate come braccio di controllo comune per tutte le coorti di intervento.

L'ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO) è un trattamento invasivo e ad alto utilizzo di risorse utilizzato per supportare pazienti critici affetti da arresto cardiaco grave, insufficienza cardiaca o insufficienza respiratoria. L’ECMO fornisce supporto circolatorio meccanico, sostituendo temporaneamente la funzione del cuore e/o dei polmoni, dando tempo a questi organi di riprendersi.

A livello globale, l’uso dell’ECMO è aumentato rapidamente negli ultimi dieci anni. È sia invasivo che costoso, con un costo medio per un singolo ricovero in Australia che supera i 180.000 dollari e un costo annuo totale di > 75 milioni di dollari. Nonostante i suoi costi elevati, l’ECMO è associato a un elevato tasso di mortalità e molti sopravvissuti hanno compromesso il recupero funzionale per mesi o anni dopo la dimissione dall’ospedale, aumentando ulteriormente i costi delle cure a lungo termine.

Le principali complicanze riportate nel registro nazionale ECMO dal 2019 al 2022 includono sanguinamento (51,4%), insufficienza renale e sovraccarico di liquidi (78,4%) e morte e disabilità in corso (66%). Queste sono state confermate come priorità di ricerca da parte dei consumatori e degli utenti finali. Sebbene l’uso dell’ECMO aumenti rapidamente, la base di prove a sostegno del crescente numero di pazienti che ricevono questa cura non è cresciuta allo stesso ritmo, con conseguenti importanti lacune nelle prove.

La sperimentazione della piattaforma RECOMMEND affronterà queste lacune nelle prove nei servizi ECMO in Australia. Una sperimentazione su piattaforma è un tipo di disegno di studio che valuta simultaneamente più interventi terapeutici per una singola condizione o dispositivo all’interno di un unico quadro generale. Questo quadro funziona in modo simile a una procedura operativa standard per la logistica dello studio, la gestione dell’etica, i finanziamenti, il personale e i metodi statistici e di raccolta dei dati. Avere un processo (piattaforma) approvato per il funzionamento della "Sperimentazione della piattaforma" consente di risparmiare tempo e denaro e aumenta la velocità di onboarding della sperimentazione clinica fino alla risoluzione dei risultati per ricercatori, personale ospedaliero, comitati etici e parti interessate. Con questa piattaforma in atto, studi futuri su risultati ECMO simili possono essere integrati in modo più efficiente, come descritto sopra, e crea un pool di dati più potente per una ricerca di grande impatto incentrata sul paziente.

Lo scopo della sperimentazione della piattaforma RECOMMEND è determinare, nei pazienti con insufficienza cardiorespiratoria acuta che richiedono ECMO, l’efficacia, la sicurezza e il rapporto costo-efficacia di una serie di interventi.

Nel corso della durata di RECOMMEND, si prevede che nuovi interventi verranno aggiunti come nuovi domini. La creazione di nuovi domini sarà presa in considerazione in base alle priorità stabilite dai gruppi di lavoro pertinenti, in base alle esigenze cliniche esistenti o nuove e alla disponibilità di potere statistico sufficiente all'interno di RECOMMEND.