ANBEFALER plattformprøve (RECOMMEND)

RECOMMEND Platform studien er en etterforsker initiert, multisenter, åpen merket, randomisert kontrollert plattformstudie som vil bruke Bayesiansk adaptiv logikk for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til flere studieintervensjoner samtidig eller sekvensielt i kohorter av voksne pasienter som mottar ECMO fra intensivavdelinger som deltar i det nasjonale ECMO-registeret (EXCEL) på ICU-sykehus i Australia og New Zealand.

I denne plattformforsøket vil ulike intervensjoner innenfor rammen av standardbehandling bli undersøkt for deres potensiale for å forbedre resultatene for pasienter som gjennomgår ECMO. Standard omsorg vil bli brukt som felles kontrollarm for alle intervensjonskohorter.

Extracorporeal Membrane Oxygenation (ECMO) er en invasiv og ressurskrevende behandling som brukes til å støtte kritisk syke pasienter som lider av alvorlig hjertestans, hjertesvikt eller respirasjonssvikt. ECMO gir mekanisk sirkulasjonsstøtte, og erstatter midlertidig funksjonen til hjertet og/eller lungene, og gir disse organene tid til å komme seg.

Globalt har bruken av ECMO økt raskt det siste tiåret. Det er både invasivt og dyrt, med gjennomsnittskostnaden for en enkelt innleggelse i Australia som overstiger mer enn $180 000 og en total årlig kostnad på > $75 millioner. Til tross for de høye kostnadene, er ECMO assosiert med høy dødelighet, og mange overlevende har kompromittert funksjonell utvinning i måneder eller år etter utskrivning fra sykehus, noe som ytterligere øker de langsiktige kostnadene ved omsorg.

De viktigste komplikasjonene rapportert i det nasjonale ECMO-registeret fra 2019-2022 inkluderer blødninger (51,4 %), nyresvikt og væskeoverbelastning (78,4 %) og død og pågående funksjonshemming (66 %). Disse ble bekreftet som forskningsprioriteringer av forbrukere og sluttbrukere. Selv om bruken av ECMO øker raskt, har ikke bevisgrunnlaget for å støtte det økende antall pasienter som mottar denne behandlingen vokst i samme takt, noe som har resultert i viktige bevishull.

ANBEFALER plattformforsøket vil adressere disse bevishullene i ECMO-tjenester i Australia. En plattformforsøk er en type studiedesign som evaluerer flere behandlingsintervensjoner for en enkelt tilstand eller enhet samtidig innenfor et enkelt, overordnet rammeverk. Dette rammeverket fungerer på samme måte som en standard operasjonsprosedyre for studielogistikk, etikkstyring, finansiering, bemanning og statistiske og datainnsamlingsmetoder. Å ha en godkjent prosess (plattform) for at «Plattformprøven» skal fungere, sparer tid og penger og øker hastigheten på introduksjon av kliniske utprøvinger til resultatløsning for forskere, sykehusansatte, etiske komiteer og interessenter. Med denne plattformen på plass kan fremtidige studier av lignende ECMO-utfall integreres mer effektivt, som beskrevet ovenfor, og det skaper et kraftigere databasseng for effektfull pasientsentrert forskning.

Målet med RECOMMEND Platform Trial er å bestemme, hos pasienter med akutt kardiorespiratorisk svikt som krever ECMO, effekten, sikkerheten og kostnadseffektiviteten til en rekke intervensjoner.

I løpet av RECOMMENDs levetid er det forventet at nye intervensjoner vil bli lagt til som nye domener. Opprettelsen av nye domener vil bli vurdert i henhold til prioriteringer satt av relevante arbeidsgrupper, basert på eksisterende eller nye kliniske behov og det er tilstrekkelig statistisk kraft tilgjengelig innenfor RECOMMEND.