ANBEFALER Platformprøve (RECOMMEND)

RECOMMEND Platform-forsøget er et investigator-initieret, multicenter, åbent mærket, randomiseret kontrolleret platformsforsøg, der vil anvende Bayesiansk adaptiv logik til at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​flere undersøgelsesinterventioner samtidigt eller sekventielt i kohorter af voksne patienter, der modtager ECMO fra intensivafdelinger, der deltager i det nationale ECMO-register (EXCEL) i australske og newzealandske ICU-hospitaler.

I dette platformsforsøg vil forskellige interventioner inden for rammerne af standardbehandling blive undersøgt for deres potentiale til at forbedre resultater for patienter, der gennemgår ECMO. Standardpleje vil blive brugt som den fælles kontrolarm for alle interventionskohorter.

Extracorporeal Membrane Oxygenation (ECMO) er en invasiv og ressourcekrævende behandling, der bruges til at støtte kritisk syge patienter, der lider af alvorligt hjertestop, hjertesvigt eller respirationssvigt. ECMO giver mekanisk kredsløbsstøtte, som midlertidigt erstatter funktionen af ​​hjertet og/eller lungerne, hvilket giver disse organer tid til at komme sig.

På verdensplan er brugen af ​​ECMO steget hurtigt i løbet af det seneste årti. Det er både invasivt og dyrt, med de gennemsnitlige omkostninger for en enkelt indlæggelse i Australien, der overstiger mere end $180.000 og en samlet årlig pris på > $75 millioner. På trods af de høje omkostninger er ECMO forbundet med en høj dødelighed, og mange overlevende har kompromitteret funktionel restitution i måneder eller år efter udskrivelse fra hospitalet, hvilket yderligere øger de langsigtede omkostninger ved pleje.

De vigtigste komplikationer rapporteret i det nationale ECMO-register fra 2019-2022 omfatter blødning (51,4 %), nyresvigt og væskeoverbelastning (78,4 %) og død og vedvarende invaliditet (66 %). Disse blev bekræftet som forskningsprioriteter af forbrugere og slutbrugere. Mens brugen af ​​ECMO stiger hurtigt, er evidensgrundlaget for at understøtte det voksende antal patienter, der modtager denne behandling, ikke vokset i samme hastighed, hvilket resulterer i vigtige evidensmangler.

RECOMMEND-platformsforsøget vil afhjælpe disse bevishuller i ECMO-tjenester i Australien. Et platformsforsøg er en type undersøgelsesdesign, der evaluerer flere behandlingsinterventioner for en enkelt tilstand eller enhed samtidigt inden for en enkelt, overordnet ramme. Denne ramme fungerer på samme måde som en standarddriftsprocedure for undersøgelseslogistik, etikstyring, finansiering, bemanding og statistiske og dataindsamlingsmetoder. At have en godkendt proces (platform) til at "Platform Trial" fungerer, sparer tid og penge og øger hastigheden af ​​onboarding af kliniske forsøg til resultatløsning for forskere, hospitalspersonale, etiske udvalg og interessenter. Med denne platform på plads kan fremtidige undersøgelser af lignende ECMO-resultater integreres mere effektivt, som beskrevet ovenfor, og det skaber en mere kraftfuld pulje af data til effektfuld patientcentreret forskning.

Formålet med RECOMMEND-platformsforsøget er at bestemme, hos patienter med akut kardiorespiratorisk svigt, der kræver ECMO, effektiviteten, sikkerheden og omkostningseffektiviteten af ​​en række interventioner.

I løbet af RECOMMEND's levetid forventes det, at nye interventioner vil blive tilføjet som nye domæner. Oprettelse af nye domæner vil blive overvejet i henhold til prioriteter fastsat af relevante arbejdsgrupper, baseret på eksisterende eller nye kliniske behov, og der er tilstrækkelig statistisk magt til rådighed i RECOMMEND.