REKOMMENDERAR plattformsprov (RECOMMEND)

RECOMMEND Platform-studien är en utredarinitierad, multicenter, öppen märkt, randomiserad kontrollerad plattformsprövning som kommer att använda Bayesiansk adaptiv logik för att undersöka effektiviteten och säkerheten av flera studieinterventioner samtidigt eller sekventiellt i kohorter av vuxna patienter som får ECMO från intensivvårdsavdelningar som deltar i det nationella ECMO-registret (EXCEL) på intensivvårdssjukhus i Australien och Nya Zeeland.

I detta plattformsförsök kommer olika interventioner inom ramen för standardvård att undersökas för deras potential att förbättra utfall för patienter som genomgår ECMO. Standardvård kommer att användas som den gemensamma kontrollarmen för alla interventionskohorter.

Extracorporeal Membrane Oxygenation (ECMO) är en invasiv och resurskrävande behandling som används för att stödja kritiskt sjuka patienter som lider av allvarligt hjärtstillestånd, hjärtsvikt eller andningssvikt. ECMO tillhandahåller mekaniskt cirkulationsstöd, som tillfälligt ersätter funktionen hos hjärtat och/eller lungorna, vilket ger tid för dessa organ att återhämta sig.

Globalt sett har användningen av ECMO ökat snabbt under det senaste decenniet. Det är både invasivt och dyrt, med den genomsnittliga kostnaden för en enstaka intagning i Australien som överstiger mer än 180 000 USD och en total årlig kostnad på > 75 miljoner USD. Trots sina höga kostnader är ECMO förknippat med en hög dödlighet, och många överlevande har äventyrat funktionell återhämtning i månader eller år efter utskrivning från sjukhus, vilket ytterligare ökar de långsiktiga kostnaderna för vården.

De huvudsakliga komplikationerna som rapporterats i det nationella ECMO-registret från 2019-2022 inkluderar blödning (51,4 %), njursvikt och vätskeöverbelastning (78,4 %) och död och pågående funktionsnedsättning (66 %). Dessa bekräftades som forskningsprioriteringar av konsumenter och slutanvändare. Även om användningen av ECMO ökar snabbt, har evidensbasen för att stödja det växande antalet patienter som får denna vård inte vuxit i samma takt, vilket resulterar i viktiga evidensluckor.

Platformstudien RECOMMEND kommer att åtgärda dessa bevisluckor i ECMO-tjänster i Australien. Ett plattformsförsök är en typ av studiedesign som utvärderar flera behandlingsinterventioner för ett enda tillstånd eller enhet samtidigt inom en enda, övergripande ram. Detta ramverk fungerar på samma sätt som ett standardförfarande för studielogistik, etikhantering, finansiering, personal och statistiska och datainsamlingsmetoder. Att ha en godkänd process (plattform) för att "Platform Trial" ska fungera sparar tid och pengar och ökar hastigheten på introduktionen av kliniska prövningar till resultatlösning för forskare, sjukhuspersonal, etiska kommittéer och intressenter. Med denna plattform på plats kan framtida studier av liknande ECMO-resultat integreras mer effektivt, som beskrivits ovan, och det skapar en kraftfullare pool av data för effektfull patientcentrerad forskning.

Syftet med RECOMMEND-plattformsstudien är att fastställa effektiviteten, säkerheten och kostnadseffektiviteten för en rad insatser hos patienter med akut kardiorespiratorisk insufficiens som kräver ECMO.

Under RECOMMEND:s livstid förväntas det att nya interventioner kommer att läggas till som nya domäner. Skapandet av nya domäner kommer att övervägas i enlighet med prioriteringar som fastställts av relevanta arbetsgrupper, baserat på befintliga eller nya kliniska behov och det finns tillräcklig statistisk kraft tillgänglig inom RECOMMEND.