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Une étude observationnelle cas-témoins de modèles iPSC dérivés du sang périphérique pour étudier le développement de la lignée des oligodendrocytes chez les enfants atteints du syndrome de Williams et chez des témoins sains

15 avril 2026 mis à jour par: Qilu Hospital of Shandong University

Une étude observationnelle cas-témoin de modèles iPSC dérivés du sang périphérique pour étudier le développement de la lignée oligodendrocytaire chez les enfants atteints du syndrome de Williams et des témoins sains

Cette étude vise à collecter des échantillons de sang périphérique chez des enfants atteints du syndrome de Williams (SW) et des enfants en bonne santé, à établir une lignée cellulaire de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) dérivées des sujets, puis à les induire et les différencier en cellules progénitrices neurales (CPN) et en cellules de la lignée oligodendrocytaire pour des études in vitro sur les mécanismes cellulaires et moléculaires des anomalies neurodéveloppementales liées au SW. Sur la base de résultats expérimentaux préliminaires et antérieurs, l'étude se concentre sur la transition développementale de la lignée oligodendrocytaire des OPC aux pré-OL, oligodendrocytes immatures et oligodendrocytes matures, et évalue spécifiquement les programmes de gènes liés à la myéline, les trajectoires de différenciation, et les anomalies dans les voies associées telles que GTF2I/FZD9, ERK/MAPK et Wnt/β-caténine. Le plan d'étude est une étude cas-témoin avec donneurs indépendants, et prévoit d'inclure 3 enfants atteints du SW et 3 enfants en bonne santé. Chaque échantillon sera séquencé indépendamment.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

6

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les sujets de cette étude étaient des enfants atteints du syndrome de Williams traités ou suivis à l'hôpital Qilu de l'Université du Shandong, ainsi que des enfants en bonne santé recrutés dans le service de consultation pédiatrique pendant la même période. L'étude vise à prélever des échantillons de sang périphérique sur ces enfants en tant que sujets, à établir une lignée de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) dérivées de la source pour les sujets, et à l'utiliser pour des recherches ultérieures de différenciation in vitro et de mécanisme. Il est prévu d'inclure 3 enfants atteints du syndrome de Williams et 3 enfants en bonne santé, tous étant des échantillons dérivés de donneurs indépendants.

La description

Critères d'inclusion :

  1. Le diagnostic clinique est le syndrome de Williams.
  2. Sujets enfants ;
  3. Le tuteur signe le formulaire de consentement éclairé. Si nécessaire, le sujet lui-même/elle-même signe le consentement éclairé ou le consentement éclairé avec un consentement supplémentaire.
  4. Être capable de réaliser le prélèvement sanguin périphérique ;

Critères d'exclusion :

  1. Cas d'infection grave, de maladies hématologiques graves ou d'autres conditions rendant le prélèvement sanguin inapproprié ;
  2. Réception récente de traitements spéciaux pouvant affecter significativement l'état des cellules sanguines périphériques ;
  3. Volume d'échantillon insuffisant ou qualité d'échantillon médiocre ne répondant pas aux exigences des expériences de reprogrammation ;
  4. Refus des tuteurs d'autoriser l'utilisation des échantillons pour l'établissement de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) et les recherches ultérieures ;
  5. Autres circonstances jugées par les chercheurs comme ne convenant pas à l'inclusion dans cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
enfants en bonne santé
Autre: prélèvement sanguin périphérique unique

Dans cette étude, l'opération impliquant directement les sujets était uniquement un prélèvement sanguin périphérique unique.

Les échantillons biologiques collectés seront utilisés pour :

  • Séparation des cellules sanguines périphériques
  • Établissement et caractérisation des iPSC
  • Différenciation dirigée des lignées de NPC et d'oligodendrocytes
  • Analyses immunologiques, transcriptomiques et transcriptomiques à cellule unique
Syndrome de Williams
Autre: prélèvement sanguin périphérique unique

Dans cette étude, l'opération impliquant directement les sujets était uniquement un prélèvement sanguin périphérique unique.

Les échantillons biologiques collectés seront utilisés pour :

  • Séparation des cellules sanguines périphériques
  • Établissement et caractérisation des iPSC
  • Différenciation dirigée des lignées de NPC et d'oligodendrocytes
  • Analyses immunologiques, transcriptomiques et transcriptomiques à cellule unique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Établissement de lignées de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) dérivées de cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMC) des sujets
Délai: Valeur de base
Valeur de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Qilu Hospital of Shandong University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2026

Première publication (Réel)

17 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • QL000009

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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