Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Наблюдательное исследование «случай-контроль» с использованием моделей индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, полученных из периферической крови, для изучения развития олигодендроцитарной линии у детей с синдромом Вильямса и здоровых лиц из контрольной группы

15 апреля 2026 г. обновлено: Qilu Hospital of Shandong University

Когортное исследование типа "случай-контроль" на моделях индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, полученных из периферической крови, для изучения развития олигодендроцитарной линии у детей с синдромом Вильямса и здоровых контрольных групп

Данное исследование направлено на сбор образцов периферической крови у детей с синдромом Вильямса (СВ) и здоровых детей, создание клеточной линии индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (иПСК), полученных от субъектов, и дальнейшую их индукцию и дифференцировку в нейральные клетки-предшественники (НКП) и клетки олигодендроцитарной линии для исследований клеточных и молекулярных механизмов нейроразвивающих нарушений, связанных с СВ, in vitro. На основе предыдущих базовых и предварительных экспериментальных результатов исследование фокусируется на переходе развития олигодендроцитарной линии от ОПК к пред-ОЛ, незрелым олигодендроцитам и зрелым олигодендроцитам, а также конкретно оценивает программы миелин-связанных генов, траектории дифференцировки и нарушения в связанных путях, таких как GTF2I/FZD9, ERK/MAPK и Wnt/β-катенин. Дизайн исследования представляет собой независимое донорское исследование случай-контроль, и оно планирует включить 3 детей с СВ и 3 здоровых детей. Каждый образец будет независимо секвенирован.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

6

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Ai Cao
  • Номер телефона: 18560086317
  • Электронная почта: qlyyebk@163.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъектами данного исследования были дети с синдромом Вильямса, которые лечились или наблюдались в Цилуской больнице Шаньдунского университета, а также здоровые дети, набранные из детского амбулаторного отделения в тот же период. Исследование намерено собрать образцы периферической крови у этих детей в качестве субъектов, создать индуцированную плюрипотентную стволовую клеточную линию (iPSC), полученную из источника, для субъектов и использовать её для последующей дифференцировки in vitro и исследования механизмов. Планируется включить 3 детей с синдромом Вильямса и 3 здоровых детей, все образцы которых получены от независимых доноров.

Описание

Критерии включения:

  1. Клинический диагноз - синдром Вильямса.
  2. Дети в качестве субъектов исследования;
  3. Опекун подписывает форму информированного согласия. При необходимости сам субъект подписывает информированное согласие или информированное согласие с дополнительным согласием.
  4. Способность пройти забор периферической крови;

Критерии исключения:

  1. Случаи тяжелой инфекции, тяжелых гематологических заболеваний или других состояний, делающих забор крови нецелесообразным;
  2. Недавнее получение специальных методов лечения, которые могут существенно повлиять на состояние клеток периферической крови;
  3. Недостаточный объем образца или плохое качество образца, не соответствующее требованиям для экспериментов по репрограммированию;
  4. Отказ опекунов от использования образцов для создания iPSC и последующих исследований;
  5. Другие обстоятельства, которые, по мнению исследователей, делают субъекта неподходящим для включения в данное исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
здоровые дети
Другой: однократный забор периферической крови

В данном исследовании операция, непосредственно затрагивающая участников, заключалась только в однократном заборе периферической крови.

Собранные биологические образцы будут использованы для:

  • Выделения клеток периферической крови
  • Создания и характеристики ИПСК (индуцированных плюрипотентных стволовых клеток)
  • Направленной дифференцировки в НСК (нервные стволовые клетки) и линии олигодендроцитов
  • Иммунологических, транскриптомных и одноклеточных транскриптомных анализов
Синдром Вильямса
Другой: однократный забор периферической крови

В данном исследовании операция, непосредственно затрагивающая участников, заключалась только в однократном заборе периферической крови.

Собранные биологические образцы будут использованы для:

  • Выделения клеток периферической крови
  • Создания и характеристики ИПСК (индуцированных плюрипотентных стволовых клеток)
  • Направленной дифференцировки в НСК (нервные стволовые клетки) и линии олигодендроцитов
  • Иммунологических, транскриптомных и одноклеточных транскриптомных анализов

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Создание линий индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC), полученных из мононуклеарных клеток периферической крови (PBMC) субъекта
Временное ограничение: Исходный уровень
Исходный уровень

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Qilu Hospital of Shandong University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 апреля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • QL000009

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Вильямса

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Armenia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться