Vizsgálat az albiglutid farmakokinetikájának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére 2-es típusú diabetes mellitusban szenvedő gyermekeknél

Bevételi kritériumok:

• 10 és 18 év alatti életkor a szűrés időpontjában.
• A T2DM diagnózisa 7,0%-os vagy egyenlő HbA1c-vel [53 millimol/mol (mmol/mol)] és kevesebb, mint 10,0% (85,8 mmol/mol) a szűrés során. Jelenleg diétával és testmozgással kezelik metforminnal vagy anélkül. A metformin monoterápiában részesülő alanyokat a randomizálás előtt legalább 8 hétig napi 1000 milligramm (mg/nap) feletti dózissal vagy 1000 mg/nap vagy azzal egyenlő, dokumentált maximális tolerált dózissal (MTD) kell korábban kezelni.
• FPG kevesebb, mint 240 mg/deciliter (dL) a szűréskor.
• Éhgyomri C-peptid 0,8 nanogramm per milliliter (ng/ml) vagy annál nagyobb a szűréskor.
• Negatív központi laboratóriumi vizsgálatok a glutaminsav-dekarboxiláz 65 (GAD-65) és az szigetsejt-autoantigén 512 (ICA512) autoantitestekre a szűréskor.
• Testtömeg 30 kg-nál nagyobb vagy egyenlő a szűréskor.
• A férfi tantárgyak is benne lesznek. Azoknak a női alanyoknak, akiknél már menstruált és fogamzóképes korban vannak, megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt.
• A szülő vagy törvényes gyám aláírt, tájékozott beleegyezése és adott esetben beleegyezése a gyermektől.

Kizárási kritériumok:

• 1-es típusú diabetes mellitusban vagy másodlagos diabetes mellitusban szenvedő alanyok (pl. bármilyen más típus, mint a T2DM)
• A női alany terhes (laboratóriumi vizsgálattal megerősítve), terhességet tervez vagy szoptat.
• Olyan rák előfordulása, amely a szűrés előtt legalább 3 évig nem volt teljes remisszióban.
• A pajzsmirigyrák története.
• Pajzsmirigy medulláris karcinóma vagy 2-es típusú többszörös endokrin neoplázia (MEN2) személyes vagy családi anamnézisében.
• A kórelőzményben szereplő hasnyálmirigy-gyulladás vagy klinikailag jelentős kockázatnak tekintették a hasnyálmirigy-gyulladás kialakulásának kockázatát a vizsgálat során (pl. tünetekkel járó epekő miatt).
• Súlyos gastroparesis a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
• Jelentős gasztrointesztinális (GI) műtétek anamnézisében, amelyek a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg jelentősen befolyásolják a felső GI-t vagy a hasnyálmirigy működését.
• A kórelőzményében szerepel legalább egy diabéteszes ketoacidózis (DKA) epizód, miután antidiabetikus gyógyszert kapott.
• Az éhgyomri trigliceridszint több mint 750 mg/dl a szűréskor.
• A szérum kalcitonin szintje több mint 50 pikogramm (pg/ml) a szűréskor.
• Hemoglobinopátia, amely befolyásolhatja a HbA1c meghatározását.
• Nem kontrollált magas vérnyomás a szűréskor.
• A becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) kevesebb, mint 90 ml/perc/1,73 meter^2 (a Schwartz-egyenlet alapján számítva) az átvilágításkor.
• Az ALT több mint 2,5-szerese a normál felső határának (ULN) vagy a bilirubin több mint 1,5-szerese az ULN-nek (az izolált bilirubin 1,5-szeres feletti normálértéke elfogadható, ha a bilirubin frakcionált, és a közvetlen bilirubint több mint 35%) a szűrés során.
• Jelenlegi aktív máj- vagy epebetegség (kivéve a Gilbert-szindrómát vagy a tünetmentes epeköveket vagy egyéb stabil krónikus májbetegséget a vizsgáló értékelése szerint).
• Jelenlegi vagy korábbi inzulinterápia több mint 4 hétig (folyamatosan) a szűrést megelőző 3 hónapban.
• GLP-1 receptor agonista alkalmazása a vizsgálatba való belépéskor és a vizsgálat során.
• Bármilyen orális diabéteszes gyógyszer, a metformin kivételével, a vizsgálatba való belépéskor és a vizsgálat során.
• Az orális vagy szisztémásan injektált glükokortikoidok alkalmazása általában nem megengedett a randomizálást megelőző 3 hónapon belül; azonban rövid orális szteroidok (egyszeri adag vagy többszöri adagok legfeljebb 7 napig) megengedettek, feltéve, hogy ezeket az eseteket megbeszélik az orvossal.
• Súlycsökkentő gyógyszerek.
• Antiretrovirális gyógyszerek.
• Ismert allergia vagy súlyos túlérzékenységi reakció albiglutiddal vagy a termék bármely összetevőjével (beleértve az élesztőt és a humán albumint), bármely más GLP 1 analóggal, inzulinnal vagy más vizsgálati gyógyszer segédanyagával szemben vagy egyéb ellenjavallatok.
• Bármilyen egyéb ok, amiért a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy az alany alkalmatlan a vizsgálatra, vagy megzavarhatja a vizsgálati megfelelést (pl. jelentős kórelőzmény vagy pszichiátria).
• Az alany részt vett egy klinikai vizsgálatban, és kapott egy vizsgálati terméket vagy eszközt a jelenlegi vizsgálat első adagolási napja előtti következő időtartamon belül: 30 nap, 5 felezési idő vagy kétszerese a vizsgálati biológiai hatás időtartamának termék (amelyik hosszabb).