Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Sirolimus kezelés újonnan diagnosztizált elsődleges szerzett PRCA-hoz (PRCA)

2023. február 26. frissítette: Bing Han

Sirolimus kezelés újonnan diagnosztizált, elsődlegesen szerzett tiszta vörösvérsejt-apláziára: egyetlen centrumú leendő vizsgálat

A tiszta vörösvérsejt-aplázia (PRCA) egyfajta vérszegénység, amelyet súlyos retikulocitopénia és nyilvánvaló csontvelői eritroblasztsejtek csökkenése jellemez. A ciklosporin A és/vagy a szteroidok az első vonalbeli terápia, de néhány beteg refrakter vagy intolerancia volt a kezelésre. A második vonalbeli terápia hatásai szintén nem kielégítőek, és néha nem is elérhetők. A kutatók célja a szirolimusz hatékonyságának és mellékhatásainak feltárása az újonnan diagnosztizált elsődleges szerzett PRCA-ban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tiszta vörösvérsejt aplázia (PRCA) egy ritka normocytás normokróm anémia retikulocitopéniával, amelyet a csontvelőből származó eritroid prekurzorok csökkenése jellemez, és patogenezis szerint veleszületett és szerzett PRCA-ra osztható. A veleszületett PRCA-t, más néven Diamond-Blackfan szindrómát, összefüggésbe hozták a GATA1 és TSR2 patogén variánsával, és a gén riboszomális fehérjéket kódol. A szerzett PRCA lehet elsődleges betegség, amelyet általában immunológia közvetít, vagy más betegségek, például limfoproliferatív betegségek, autoimmun betegségek, timoma, fertőzés vagy gyógyszerek másodlagos betegségei. A szerzett PRCA első vonalbeli terápiája a ciklosporin A (CsA) és a szteroidok, a második vonalbeli terápia az anti-CD20, anti-humán timocita immunglobulin, immunszuppresszív gyógyszerek, mint a ciklofoszfamid, csontvelő-transzplantáció. Sajnos néhány beteg nem reagált vagy tolerálta a fenti kezeléseket.

A szirolimusz (rapamycin) a Streptomyces hygroscopicus baktérium által termelt szer, gátolja a rapamicin (mTOR) emlős célpontját. Az mTOR egy szerin/treonin kináz, amely szabályozza a sejtnövekedést, proliferációt, metabolizmust és túlélést eukarióta sejtekben, és két kölcsönhatásba lépő komplexként azonosítják, az mTORC1 és mTORC2. A szirolimusz elsősorban az mTORC1-et gátolja, amelyet a szervátültetések kilökődésének megelőzésére engedélyeztek, különösen vesetranszplantáció esetén. A szirolimusz az autoimmun, degeneratív és hiperproliferatív betegségek kezelését is ígéri. A közelmúltban beszámoltak arról, hogy a szirolimusz hatékony és jól tolerálható számos immunmediált citopéniában, mint például az autoimmun limfoproliferatív szindróma, immunthrombocytopenia, EVANS szindróma stb. Egyes esetleírások és korábbi retrospektív vizsgálatunk azt mutatta, hogy a szirolimusz jó toleranciával hatékony volt a refrakter/relapszusos PRCA-ban. A PRCA ritka előfordulása és a CsA-ra adott jó válaszarány miatt azonban ez idáig nagyon kevés szirolimusz vizsgálat készült újonnan diagnosztizált PRCA-n.

Ebben a vizsgálatban várhatóan a szirolimusz hatását és mellékhatásait értékelik 20 újonnan diagnosztizált PRCA-ban szenvedő betegen, összehasonlítva a CsA-val. A mellékhatásokat dokumentálni kell, és a szirolimusz plazmakoncentrációját ellenőrizni fogják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

56

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. életkora >18 év.
  2. hemoglobin (Hb)
  3. nincs a kórelőzményében immunszuppressziós kezelés a szirolimusz- vagy CsA-kezelés előtt.
  4. megfelelő májfunkciók alanin transzamináz (ALT)/aszpartát segítségével. transzamináz (AST) szintje a normál felső határ 3-szorosán belül, az összbilirubinszint pedig a normál felső határ 2-szeresén belül.
  5. dokumentált beteg beleegyezése.

Kizárási kritériumok:

  1. másodlagos aPRCA diagnózisa.
  2. immunszuppresszív kezeléssel végzett kezelés kórtörténete a felvétel előtt.
  3. leukémia, őssejt-transzplantáció vagy kezeléssel összefüggő myelodysplasiás szindróma (MDS) anamnézisében.
  4. kreatinin/transzamináz ≥ 3 normál felső határ.
  5. aktív vagy kontrollálatlan fertőzésekkel vagy kontrollálatlan szív- és érrendszeri betegségekkel szövődött.
  6. egyéb betegségek jelenléte, amelyek vérszegénységet okozhatnak.
  7. rosszindulatú daganatok jelenléte.
  8. terhes és szoptató nők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A szirolimusz újonnan diagnosztizált elsődleges szerzett PRCA-n
A szirolimusz hatékonyságának prospektív kutatása újonnan diagnosztizált, elsődleges szerzett PRCA betegeken. A szirolimusz adagolása: 2 mg QD 4-15 ng/ml plazmakoncentráció mellett. A gyógyszeres kezelés időtartamának legalább 6 hónapnak kell lennie
Drog: Sirolimus
A Sirolimus kísérleti csoportban kezeli
Más nevek:
  • Sirolimus tabletta
Aktív összehasonlító: Ciklosporin A az újonnan diagnosztizált elsődleges szerzett PRCA-n
Ciklosporin A (CsA) hatékonysága újonnan diagnosztizált, elsődleges szerzett PRCA betegeken. CsA adagolás: 4mg/kg QD. A gyógyszeres kezelés időtartamának legalább 6 hónapnak kell lennie
Drog: Ciklosporin A
A ciklosporin A az aktív összehasonlító csoporthoz használható.
Más nevek:
  • Ciklosporin A tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hemoglobin szint
Időkeret: 6 hónap
Hemoglobin szint g/l-ben
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hemoglobin szint
Időkeret: 2 év
Hemoglobin szint g/l-ben
2 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános válasz
Időkeret: 1 év
teljes válasz plusz részleges válasz
1 év
Teljes válasz
Időkeret: 1 év
Hemoglobin > 120 g/l férfiaknál vagy hemoglobin >110 g/l nőknél, és legalább 2 hónapig tart
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bing Han

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Bing Han, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. július 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 9.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. február 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 26.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PRCA-2

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Pure Red Cell Aplasia, megszerzett

Klinikai vizsgálatok a Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Iran

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel