Tanulmány a CC-1088 biztonságosságának és előzetes hatékonyságának meghatározására a mielodiszpláziás szindrómák kezelésében

Bevételi kritériumok:

• A jogosult betegeknél legalább 12 hetes MDS-t kell diagnosztizálni, amely nem kapcsolódik a terápiához.
• Életkor ≥ 18 éves a beleegyezés aláírásakor
• A betegnek képesnek kell lennie arra, hogy betartsa a tanulmányi látogatás ütemtervét és a protokoll egyéb követelményeit.
• A betegnek meg kell értenie és önként alá kell írnia a beleegyező nyilatkozatot.
• A fogamzóképes korú nőknél (WCBP) negatív szérum- vagy vizelet terhességi tesztet kell végezni.
• A szexuálisan aktív WCBP-nek bele kell egyeznie a megfelelő fogamzásgátló módszerek használatába (orális, injekciós vagy beültethető hormonális fogamzásgátló; petevezeték-lekötés; méhen belüli eszköz; spermiciddel ellátott barrier fogamzásgátló; vagy vazektomizált partner).
• A nők nem lehetnek terhesek vagy szoptatnak.

Kizárási kritériumok

• Terhes és szoptató nők és WCBP, akik nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátlást.
• Myelosclerosis (vagy myelofibrosis), amely a csontvelő térének több mint 30%-át foglalja el
• Vashiányos betegek (pl. hiányzik a csontvelői vasraktár). Ha a csontvelői aspirátum nem értékelhető a tárolási vas szempontjából, a transzferrin telítettségnek 220%-nak, a szérum femtinnek pedig legalább 50 ng/ml-nek kell lennie.
• Nem korrigált Bl2- vagy foláthiányban szenvedő betegek.
• Azok a betegek, akiknél az anémia hozzájáruló okai vannak, például autoimmun vagy öröklődés, hemolitikus rendellenességek vagy GI vérveszteség.
• Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében rosszindulatú daganat szerepel, kivéve a bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát vagy az in situ méhnyakrákot.
• Klinikailag jelentős, tünetekkel járó és instabil tüdő-, szív- és érrendszeri, endokrin, neurológiai, gasztrointesztinális vagy urogenitális rendszeri betegségekben szenvedő betegek, akik nem kapcsolódnak az alaphematológiai rendellenességükhöz.
• Életveszélyes vagy aktív fertőzés, amely parenterális antibiotikum kezelést vagy más súlyos egyidejű betegséget igényel.
• Azok a betegek, akiknek a kórelőzménye pozitív volt a Hepatitis B felszíni antigenémiára, a hepatitis C-re vagy a HIV-re.
• Nem megfelelő szervműködés: veseelégtelenség [szérum kreatininszint > 1,5-szerese a normál felső határának (ULN)] vagy májkárosodás (bilirubin 22 mg/dl vagy AST/ALT 22 x ULN).
• Előfordulhat, hogy a betegek nem kaptak másik vizsgálati gyógyszert a jelen vizsgálatba való belépéstől számított 30 napon belül.
• Folyamatos kortikoszteroid-kezelés követelménye.