Studie zur Bestimmung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von CC-1088 bei der Behandlung myelodysplastischer Syndrome

Einschlusskriterien:

• Geeignete Patienten müssen seit mindestens 12 Wochen eine MDS-Diagnose haben, die nicht mit der Therapie zusammenhängt.
• Alter ≥ 18 zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
• Der Patient muss in der Lage sein, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten.
• Der Patient muss eine Einverständniserklärung verstehen und freiwillig unterzeichnen.
• Bei Frauen im gebärfähigen Alter (WCBP) muss ein negativer Schwangerschaftstest im Serum oder Urin vorliegen.
• Sexuell aktive WCBP müssen der Anwendung angemessener Verhütungsmethoden zustimmen (orales, injizierbares oder implantierbares hormonelles Verhütungsmittel; Tubenligatur; Intrauterinpessar; Barriere-Verhütungsmittel mit Spermizid; oder vasektomierter Partner).
• Frauen dürfen nicht schwanger sein oder stillen.

Ausschlusskriterien

• Schwangere und stillende Frauen sowie WCBP, die keine angemessene Verhütungsmethode anwenden.
• Myelosklerose (oder Myelofibrose), die mehr als 30 % des Markraums einnimmt
• Patienten mit Eisenmangel (z. B. fehlender Eisenspeicher im Knochenmark). Lässt sich eine Knochenmarksaspirate nicht auf Speichereisen auswerten, muss die Transferrinsättigung 220 % und das Serum-Femtin nicht weniger als 50 ng/ml betragen.
• Patienten mit unkorrigiertem Bl2- oder Folatmangel.
• Patienten mit beitragenden Anämieursachen wie Autoimmunerkrankungen oder Vererbung, hämolytischen Störungen oder gastrointestinalem Blutverlust.
• Patienten mit bösartigen Erkrankungen in der Vorgeschichte, mit Ausnahme von Basalzell- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut oder Zervixkarzinomen in situ.
• Patienten mit klinisch signifikanten, symptomatischen und instabilen Lungen-, Herz-Kreislauf-, endokrinen, neurologischen, gastrointestinalen oder urogenitalen Erkrankungen, die nicht mit der zugrunde liegenden hämatologischen Erkrankung zusammenhängen.
• Lebensbedrohliche oder aktive Infektion, die eine parenterale Antibiotikatherapie erfordert, oder andere schwere Begleiterkrankung.
• Patienten, die in der Vergangenheit positiv auf Hepatitis-B-Oberflächenantigenämie, Hepatitis C oder HIV getestet wurden.
• Unzureichende Organfunktion: Niereninsuffizienz [Serumkreatininspiegel > 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)] oder Leberfunktionsstörung (Bilirubin 22 mg/dl oder AST/ALT 22 x ULN).
• Es ist möglich, dass die Patienten innerhalb von 30 Tagen nach Aufnahme in die vorliegende Studie kein weiteres Prüfpräparat erhalten haben.
• Voraussetzung für eine fortlaufende Therapie mit Kortikosteroiden.