Étude pour déterminer l'innocuité et l'efficacité préliminaire du CC-1088 dans le traitement des syndromes myélodysplasiques

Critère d'intégration:

• Les patients éligibles doivent avoir un diagnostic de SMD d'au moins 12 semaines qui n'est pas lié au traitement.
• Âge ≥ 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé
• Le patient doit être en mesure de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole.
• Le patient doit comprendre et signer volontairement un document de consentement éclairé.
• Les femmes en âge de procréer (WCBP) doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif.
• Le WCBP sexuellement actif doit accepter d'utiliser des méthodes contraceptives adéquates (contraceptif hormonal oral, injectable ou implantable ; ligature des trompes ; dispositif intra-utérin ; contraceptif barrière avec spermicide ; ou partenaire vasectomisé).
• Les femmes ne doivent pas être enceintes ou allaitantes.

Critère d'exclusion

• Femmes enceintes et allaitantes et WCBP qui n'utilisent pas de contraception adéquate.
• Myélosclérose (ou myélofibrose) occupant > 30 % de l'espace médullaire
• Patients présentant une carence en fer (par exemple, absence de réserve de fer dans la moelle osseuse). Si une aspiration de moelle n'est pas évaluable pour le fer de stockage, la saturation de la transferrine doit être de 220 % et la femtine sérique d'au moins 50 ng/mL.
• Patients présentant une carence en Bl2 ou en folate non corrigée.
• Patients présentant des causes contributives d'anémie telles que l'auto-immunité ou l'hérédité, des troubles hémolytiques ou une perte de sang gastro-intestinal.
• Patients ayant des antécédents de malignité, sauf carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau ou carcinome cervical in situ.
• Patients atteints de maladies pulmonaires, cardiovasculaires, endocriniennes, neurologiques, gastro-intestinales ou génito-urinaires cliniquement significatives, symptomatiques et instables sans rapport avec leur trouble hématologique sous-jacent.
• Infection active ou potentiellement mortelle nécessitant une antibiothérapie parentérale ou autre maladie concomitante grave.
• Patients ayant des antécédents de test positif pour l'antigénémie de surface de l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH.
• Fonction organique inadéquate : insuffisance rénale [taux de créatinine sérique > 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN)] ou insuffisance hépatique (bilirubine 22 mg/dL ou AST/ALT 22 x LSN).
• Les patients peuvent ne pas avoir reçu un autre médicament expérimental à l'étude dans les 30 jours suivant leur entrée dans la présente étude.
• Nécessité d'un traitement continu avec des corticostéroïdes.