Estudio para Determinar la Seguridad y Eficacia Preliminar de CC-1088 en el Tratamiento de Síndromes Mielodisplásicos

Criterios de inclusión:

• Los pacientes elegibles deben tener un diagnóstico de MDS de al menos 12 semanas que no esté relacionado con la terapia.
• Edad ≥ 18 años al momento de firmar el consentimiento informado
• El paciente debe poder cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
• El paciente debe comprender y firmar voluntariamente un documento de consentimiento informado.
• Las mujeres en edad fértil (WCBP) deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa.
• Las WCBP sexualmente activas deben aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados (anticonceptivos hormonales orales, inyectables o implantables; ligadura de trompas; dispositivo intrauterino; anticonceptivo de barrera con espermicida; o pareja vasectomizada).
• Las mujeres no deben estar embarazadas o en período de lactancia.

Criterio de exclusión

• Mujeres embarazadas y lactantes y WCBP que no usan métodos anticonceptivos adecuados.
• Mieloesclerosis (o mielofibrosis) que ocupa >30% del espacio de la médula
• Pacientes con deficiencia de hierro (p. ej., ausencia de almacenamiento de hierro en la médula ósea). Si un aspirado de médula no es evaluable para el almacenamiento de hierro, la saturación de transferrina debe ser del 220 % y la femtina sérica no debe ser inferior a 50 ng/mL.
• Pacientes con deficiencia de Bl2 o de folato no corregida.
• Pacientes con causas contribuyentes de anemia, como autoinmune o hereditaria, trastornos hemolíticos o pérdida de sangre gastrointestinal.
• Pacientes con antecedentes de malignidad, excepto carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel o carcinoma de cuello uterino in situ.
• Pacientes con enfermedades pulmonares, cardiovasculares, endocrinas, neurológicas, gastrointestinales o del sistema genitourinario clínicamente significativas, sintomáticas e inestables que no estén relacionadas con su trastorno hematológico subyacente.
• Infección potencialmente mortal o activa que requiere tratamiento antibiótico parenteral u otra enfermedad concurrente grave.
• Pacientes que tienen antecedentes de resultados positivos para la antigenemia de superficie de la hepatitis B, la hepatitis C o el VIH.
• Función inadecuada de órganos: insuficiencia renal [niveles de creatinina sérica >1,5 x límite superior normal (ULN)] o insuficiencia hepática (bilirrubina 22 mg/dl o AST/ALT 22 x ULN).
• Es posible que los pacientes no hayan recibido otro fármaco del estudio en investigación dentro de los 30 días posteriores al ingreso en el presente estudio.
• Requerimiento de terapia continua con corticosteroides.