Studie ke stanovení bezpečnosti a předběžné účinnosti CC-1088 při léčbě myelodysplastických syndromů

Kritéria pro zařazení:

• Způsobilí pacienti musí mít diagnózu MDS po dobu nejméně 12 týdnů, která nesouvisí s léčbou.
• Věk ≥ 18 let v době podpisu informovaného souhlasu
• Pacient musí být schopen dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
• Pacient musí rozumět a dobrovolně podepsat dokument informovaného souhlasu.
• Ženy ve fertilním věku (WCBP) musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči.
• Sexuálně aktivní WCBP musí souhlasit s používáním adekvátních antikoncepčních metod (perorální, injekční nebo implantabilní hormonální antikoncepce; podvázání vejcovodů; nitroděložní tělísko; bariérová antikoncepce se spermicidem; nebo partner s vazektomií).
• Ženy nesmí být těhotné ani kojící.

Kritéria vyloučení

• Těhotné a kojící ženy a WCBP, které nepoužívají vhodnou antikoncepci.
• Myeloskleróza (nebo myelofibróza) zabírající > 30 % prostoru kostní dřeně
• Pacienti s nedostatkem železa (např. chybějící zásoba železa v kostní dřeni). Pokud aspirát kostní dřeně není hodnotitelný pro zásobní železo, saturace transferinu musí být 220 % a sérový femtin nesmí být nižší než 50 ng/ml.
• Pacienti s nekorigovaným nedostatkem Bl2 nebo folátu.
• Pacienti s přispívajícími příčinami anémie, jako jsou autoimunitní nebo dědičné, hemolytické poruchy nebo GI ztráta krve.
• Pacienti s malignitou v anamnéze, kromě bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo cervikálního karcinomu in situ.
• Pacienti s klinicky významnými, symptomatickými a nestabilními plicními, kardiovaskulárními, endokrinními, neurologickými, gastrointestinálními nebo urogenitálními chorobami nesouvisejícími s jejich základní hematologickou poruchou.
• Život ohrožující nebo aktivní infekce vyžadující parenterální antibiotickou léčbu nebo jiné závažné souběžné onemocnění.
• Pacienti, kteří mají v anamnéze pozitivní testování na povrchovou antigenémii hepatitidy B, hepatitidu C nebo HIV.
• Nedostatečná funkce orgánů: renální insuficience [hladiny kreatininu v séru > 1,5 x horní hranice normy (ULN)] nebo poškození jater (bilirubin 22 mg/dl nebo AST/ALT 22 x ULN).
• Pacienti nemuseli dostávat další zkoumaný studovaný lék do 30 dnů od vstupu do této studie.
• Požadavek na pokračující terapii kortikosteroidy.