Undersøgelse for at bestemme sikkerheden og den foreløbige effektivitet af CC-1088 i behandlingen af ​​myelodysplastiske syndromer

Inklusionskriterier:

• Berettigede patienter skal have en diagnose af MDS på mindst 12 uger, som ikke er terapirelateret.
• Alder ≥ 18 på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
• Patienten skal være i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
• Patienten skal forstå og frivilligt underskrive et informeret samtykkedokument.
• Kvinder i den fødedygtige alder (WCBP) skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest.
• Seksuelt aktive WCBP skal acceptere at bruge passende svangerskabsforebyggende metoder (oral, injicerbar eller implanterbar hormonal svangerskabsforebyggelse; tubal ligering; intra-uterin anordning; barriere præventionsmiddel med spermicid; eller vasektomiseret partner).
• Kvinder må ikke være gravide eller ammende.

Eksklusionskriterier

• Gravide og ammende kvinder og WCBP, som ikke bruger tilstrækkelig prævention.
• Myelosklerose (eller myelofibrose) optager >30 % af marvpladsen
• Patienter med jernmangel (f.eks. manglende knoglemarvsjernlager). Hvis et marvaspirat ikke kan vurderes for opbevaringsjern, skal transferrinmætning være 220 % og serumfetin ikke mindre end 50 ng/ml.
• Patienter med ukorrigeret Bl2- eller folatmangel.
• Patienter med medvirkende årsager til anæmi såsom autoimmun eller arvelighed, hæmolytiske lidelser eller GI-blodtab.
• Patienter med en anamnese med malignitet, undtagen basalcelle- eller pladecellecarcinom i huden eller cervikal carcinom in situ.
• Patienter med klinisk signifikante, symptomatiske og ustabile pulmonale, kardiovaskulære, endokrine, neurologiske, gastrointestinale eller genitourinære systemsygdomme, der ikke er relateret til deres underliggende hæmatologiske lidelse.
• Livstruende eller aktiv infektion, der kræver parenteral antibiotikabehandling eller anden alvorlig samtidig sygdom.
• Patienter, der tidligere har testet positive for hepatitis B overfladeantigenæmi, 'hepatitis C eller HIV.
• Utilstrækkelig organfunktion: nyreinsufficiens [serumkreatininniveauer >1,5 x øvre normalgrænse (ULN)] eller nedsat leverfunktion (bilirubin 22 mg/dL eller ASAT/ALT 22 x ULN).
• Patienter har muligvis ikke modtaget et andet forsøgsstudielægemiddel inden for 30 dage efter indtræden i denne undersøgelse.
• Krav om løbende behandling med kortikosteroider.