Estudo para determinar a segurança e eficácia preliminar do CC-1088 no tratamento de síndromes mielodisplásicas

Critério de inclusão:

• Os pacientes elegíveis devem ter um diagnóstico de MDS de pelo menos 12 semanas que não esteja relacionado à terapia.
• Idade ≥ 18 no momento da assinatura do consentimento informado
• O paciente deve ser capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
• O paciente deve entender e assinar voluntariamente um documento de consentimento informado.
• As mulheres com potencial para engravidar (WCBP) devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo.
• WCBP sexualmente ativa deve concordar em usar métodos contraceptivos adequados (contraceptivo hormonal oral, injetável ou implantável; laqueadura tubária; dispositivo intra-uterino; contraceptivo de barreira com espermicida; ou parceiro vasectomizado).
• As mulheres não devem estar grávidas ou amamentando.

Critério de exclusão

• Mulheres grávidas e lactantes e WCBP que não estão usando métodos contraceptivos adequados.
• Mielosclerose (ou mielofibrose) ocupando >30% do espaço medular
• Pacientes com deficiência de ferro (por exemplo, ausência de armazenamento de ferro na medula óssea). Se um aspirado de medula não for avaliável para armazenamento de ferro, a saturação de transferrina deve ser de 220% e a femtina sérica não inferior a 50 ng/mL.
• Pacientes com Bl2 não corrigida ou deficiência de folato.
• Pacientes com causas contribuintes de anemia, como autoimune ou hereditariedade, distúrbios hemolíticos ou perda de sangue gastrointestinal.
• Pacientes com história de malignidade, exceto carcinoma basocelular ou espinocelular da pele ou carcinoma cervical in situ.
• Pacientes com doenças pulmonares, cardiovasculares, endócrinas, neurológicas, gastrointestinais ou do sistema geniturinário clinicamente significativas, sintomáticas e instáveis ​​não relacionadas ao distúrbio hematológico subjacente.
• Infecção ativa ou com risco de vida que requer antibioticoterapia parenteral ou outra doença grave concomitante.
• Pacientes com histórico de teste positivo para antígeno de superfície de hepatite B, hepatite C ou HIV.
• Função inadequada do órgão: insuficiência renal [níveis séricos de creatinina >1,5 x limite superior do normal (LSN)] ou insuficiência hepática (bilirrubina 22 mg/dL ou AST/ALT 22 x LSN).
• Os pacientes podem não ter recebido outro medicamento do estudo experimental dentro de 30 dias após a entrada no presente estudo.
• Necessidade de terapia contínua com corticosteróides.