Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PTC124 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata Duchenne izomdisztrófiában

2009. január 9. frissítette: PTC Therapeutics

2. fázisú vizsgálat a PTC124-ről, mint a nonszensz-mutáció által közvetített Duchenne-izomdystrophia orális kezeléséről

Egyes Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél a betegséget a disztrofin fehérjét termelő gén nonszensz mutációja (korai stopkodon) okozza. Kimutatták, hogy a PTC124 részlegesen helyreállítja a disztrofintermelést DMD-ben szenvedő állatokban egy nonszensz mutáció miatt. Ennek a tanulmánynak a fő célja annak megértése, hogy a PTC124 biztonságosan növelheti-e a funkcionális disztrofin fehérjét a DMD-ben szenvedő betegek izomzatában egy nonszensz mutáció miatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ebben a vizsgálatban a nonszensz mutáció miatt DMD-ben szenvedő betegeket egy új, PTC124 nevű vizsgálati gyógyszerrel kezelik. Annak megállapítására, hogy a beteg megfelel-e a vizsgálati értékelési eljárásoknak, a kezelés megkezdése előtt 21 napon belül kell elvégezni; ezek az eljárások a következők: anamnézis, fizikális vizsgálat, vér- és vizeletvizsgálat a szervfunkciók értékelésére, elektrokardiogram (EKG), izombiopszia a disztrofin fehérje értékelésére, és az izomfunkció DMD-specifikus tesztjei (azoknál a betegeknél, akik képesek ilyen vizsgálatokat végezni) . Azok a jogosult betegek, akik úgy döntenek, hogy részt vesznek a vizsgálatban, egy 28 napos kezelési periódusban és egy 28 napos követési időszakban (összesen 56 nap) vesznek részt. Az első 6 beiratkozott beteg PTC124-kezelést kap naponta háromszor étkezés közben, 28 napon keresztül 4 mg/kg (reggeli), 4 mg/kg (ebéd) és 8 mg/kg (vacsora) adagokban; ezeket a betegeket ezután 28 napos követési időszak alatt, kezelés nélkül megfigyelik. Ezt követően további 18 beteget vesznek fel, hogy napi háromszor, étkezés közben PTC124-kezelést kapjanak 28 napon keresztül 10 mg/kg (reggeli), 10 mg/kg (ebéd) és 20 mg/kg (vacsora) adagokban; ezeket a betegeket ezután 28 napos követési időszak alatt, kezelés nélkül megfigyelik. Ezt követően további 6-12 beteget vonnak be, akik naponta háromszor, étkezés közben kapnak PTC124-kezelést 28 napon keresztül 20 mg/kg (reggeli), 20 mg/kg (ebéd) és 40 mg/kg (vacsora) adagokban. ; ezeket a betegeket ezután 28 napos követési időszak alatt, kezelés nélkül megfigyelik. A 28 napos PTC124 kezelés kezdetén és végén 2 éjszakás tartózkodásra kerül sor a klinikai kutatóközpontban. A hatásosság értékelése érdekében a betegeknél a kezelés végén biopsziát vesznek, és DMD-specifikus izomműködési teszteken vesznek részt (azoknál a betegeknél, akik képesek ilyen vizsgálatokat végezni). A biztonságosság és a farmakokinetika értékelése érdekében biztonsági értékeléseket, vér- és vizeletvizsgálatokat, valamint EKG-kat kell végezni előre meghatározott időpontokban a 28 napos kezelési időszak és a 28 napos követési időszak során. Az 56 nap végén a betegeket rendszeres időközönként értékelik általános egészségi állapotuk tekintetében; ezeket az értékeléseket telefonos kapcsolatfelvétel útján az első 2 évben körülbelül 6 hónapos időközönként, a következő években pedig körülbelül 12 havonta (összesen 5 évig) végzik el.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás

38

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A DMD diagnózisa olyan klinikai fenotípuson alapul, amely 5 éves korban jelentkezik, megnövekedett szérum CK-val és izombiopszián a disztrofin csökkenésével
  • nonszensz mutáció jelenléte a disztrofin génben
  • Fizikai vizsgálat vagy radiográfiai képalkotás, amely dokumentálja az EDB vagy TA izmok jelenlétét mindkét lábon
  • Járható, vagy ha nem járóképes, akkor nem igényel lélegeztetőgép támogatást
  • Férfi szex
  • Életkor ≥ 5 év
  • Hajlandóság a szexuális érintkezéstől való tartózkodásra, illetve akadály vagy orvosi fogamzásgátlási módszer alkalmazására a vizsgált gyógyszer beadása és a szexuálisan aktív alanyok követési időszaka alatt
  • Hajlandóság és képesség, hogy megfeleljenek a tervezett látogatásoknak, a gyógyszerbeadási tervnek, a laboratóriumi vizsgálatoknak, a vizsgálati korlátozásoknak és a vizsgálati eljárásoknak (beleértve az izombiopsziát, a myometriát és a PK-mintavételt)
  • Képes írásos beleegyezés (a szülő/gondviselő hozzájárulása, ha van)/beleegyezés (ha van

Kizárási kritériumok:

  • Korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapot (pl. kísérő betegség, pszichiátriai állapot, alkoholizmus, kábítószerrel való visszaélés), anamnézis, fizikális lelet, EKG-lelet vagy olyan laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja az alany biztonságát valószínűtlen, hogy a kezelés vagy a nyomon követés befejeződik, vagy ronthatja a vizsgálati eredmények értékelését
  • A pangásos szívelégtelenség klinikai tünetei és jelei
  • Pozitív hepatitis B felületi antigén, hepatitis C antitest teszt vagy humán immunhiány vírus (HIV) teszt
  • Hemoglobin
  • Szérum albumin
  • Kóros GGT vagy összbilirubin (>a normál laboratóriumi felső határa)
  • Kóros veseműködés (szérum kreatinin > 1,5-szerese a normál laboratóriumi érték felső határának)
  • Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
  • Folyamatban lévő immunszuppresszív terápia (a kortikoszteroidokon kívül)
  • Más vizsgálati gyógyszerrel való érintkezés a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 28 napon belül
  • Folyamatos részvétel bármely más terápiás klinikai vizsgálatban
  • A tiazolidindion peroxiszóma proliferátor által aktivált receptor gamma (PPAR γ) agonisták, például roziglitazon (Avandia® vagy azzal egyenértékű) vagy pioglitazon (Actos® vagy azzal egyenértékű) folyamatos használata
  • Változás a szisztémás kortikoszteroid kezelésben (pl. a kezelés megkezdése; a kezelés abbahagyása; a dózis, az ütemezés vagy a szteroid típusának megváltoztatása) a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 3 hónapon belül.
  • Szisztémás aminoglikozid antibiotikumokkal végzett kezelés a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 4 héten belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
A lábfej extensor digitorum brevis (EDB) izomzatának vagy a láb tibialis anterior (TA) izomzatának biopsziájával nyert szövet immunfluoreszcens értékelésével értékelt disztrofin expressziója

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Disztrofin mRNS és disztrofinhoz kapcsolódó fehérjék jelenléte EDB vagy TA izombiopszián, izomműködés, kezelésnek való megfelelés, biztonságosság és PTC124 farmakokinetikája

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PTC Therapeutics

Együttműködők

Muscular Dystrophy Association

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Richard Finkel, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2005. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2007. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2007. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2005. december 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. december 9.

Első közzététel (Becslés)

2005. december 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2009. január 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. január 9.

Utolsó ellenőrzés

2009. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTC124-GD-004-DMD

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a PTC124

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Colombia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel