Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A nonszensz mutációjú Duchenne-izomdystrophiában (nmDMD) szenvedő résztvevők disztrofinszintjének felmérésére irányuló tanulmány

2022. március 10. frissítette: PTC Therapeutics

2. fázisú klinikai farmakológiai vizsgálat az nmDMD-vel kezelt alanyok disztrofinszintjének felmérésére az Ataluren-kezelés előtt és után

Ezt a vizsgálatot arra tervezték, hogy értékelje az ataluren azon képességét, hogy növelje a disztrofin fehérje szintjét az nmDMD-ben szenvedő résztvevők izomsejtjeiben. A vizsgálat során izombiopsziával és 2 validált vizsgálati módszerrel, elektrokemilumineszcenciával (ECL) és immunhisztokémiával értékelik a disztrofinszinteket 40 hetes ataluren-terápia előtt és után.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90025
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229-3900
        • University of Texas Heath Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Aláírt és keltezett beleegyező/hozzájárulási dokumentum(ok) bizonyítéka(ok), amelyek azt jelzik, hogy a résztvevőt (és/vagy szülőjét/törvényes gyámját) tájékoztatták a tárgyalás minden vonatkozó vonatkozásáról.
  • A duchenne-izomdisztrófia (DMD) fenotípusos bizonyítéka a jellegzetes klinikai tünetek vagy jelek (például proximális izomgyengeség, kacskaringós járás és Gowers manőver) és emelkedett szérum kreatin-kináz (CK) megjelenése alapján. A DMD fenotípusos bizonyítékának orvosi dokumentációját a Szponzor orvosi monitorának kérésére be kell nyújtani.
  • Egy nonszensz pontmutáció jelenlétének dokumentálása a disztrofin génben, génszekvenálással meghatározott módon. A beiratkozás előtt a szponzornak vagy a megbízottnak át kell néznie és jóvá kell hagynia a dokumentációt.
  • Hajlandó az izombiopsziára.

Kizárási kritériumok:

  • Folyamatos intravénás (IV) aminoglikozid vagy IV vankomicin terápia.
  • Az izombiopszia ismert ellenjavallata (például vérzési vagy véralvadási zavarok).
  • Előzetes vagy folyamatban lévő ataluren-terápia.
  • Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszer bármely összetevőjével vagy segédanyagával szemben (például finomított polidextróz, polietilénglikol 3350, poloxamer 407, mannit 25C, kroszpovidon XL10, hidroxi-etil-cellulóz, kolloid szilícium-dioxid, magnézium-sztearát).
  • Más vizsgálati gyógyszerrel való érintkezés a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 2 hónapon belül, vagy bármilyen intervenciós klinikai vizsgálatban való folyamatos részvétel.
  • Nappali lélegeztetőgépes segítségre vagy tracheostomián keresztül történő invazív mechanikus lélegeztetésre van szükség. Az esti non-invazív gépi lélegeztetés, például a kétszintű pozitív légúti nyomás (Bi-PAP) terápia alkalmazása megengedett.
  • Emelkedett szérum kreatinin vagy cisztatin C szint a szűréskor.
  • Korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapot (például kísérő betegség, pszichiátriai állapot, viselkedési zavar), kórtörténet, fizikális lelet vagy laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja a résztvevő biztonságát, valószínűtlenné teszi, hogy a vizsgálat lefolyása a kezelés vagy a nyomon követés befejeződik, vagy ronthatja a vizsgálati eredmények értékelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ataluren
A résztvevők 10 milligramm/kg (mg/kg) ataluren belsőleges szuszpenziót kapnak reggel, 10 mg/kg-ot délben és 20 mg/kg-ot este minden nap 40 héten keresztül.
Drog: Ataluren
Az Ataluren a karon meghatározott adag és ütemezés szerint kerül beadásra.
Más nevek:
  • PTC124

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a disztrofinszintben a 40. héten, az ECL mérése szerint
Időkeret: Alapállapot, 40. hét
A disztrofinszint százalékos változását a kiindulási értékhez képest az ambuláns nonszensz mutáció Duchenne izomdisztrófiában (nmDMD) szenvedő betegeknél 40 hetes ataluren kezelés után kvantitatív assay (ECL) segítségével elemeztük. A legkisebb négyzetes (LS) átlag és 90%-os konfidencia intervallum (CI) vegyes modellű ismételt mérésekből (MMRM) elemezték az izom elhelyezkedésének és látogatásának tényezőit fix hatásként, a résztvevőket pedig véletlenszerű hatásként.
Alapállapot, 40. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az immunhisztokémiai (IHC) membránfoltsűrűség alapján meghatározott disztrofinszint százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 40. héten
Időkeret: Alapállapot, 40. hét
A disztrofinszint százalékos változását az alapvonalhoz képest ambuláns nmDMD-ben részt vevőknél 40 hetes ataluren terápia után az IHC membránfestés sűrűsége alapján határoztuk meg. Az LS-átlagot és a 90%-os CI-t egy MMRM-ből elemeztük, rögzített hatásként az izom elhelyezkedését és látogatásait, a résztvevőket pedig véletlenszerű hatásként.
Alapállapot, 40. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PTC Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. december 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. október 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. október 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. augusztus 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 24.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. április 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 10.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTC124-GD-045-DMD
  • 2019-001767-67 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jordan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel